유니큐어, FDA 결정일 확보… 테바, 뇌질환 약물 연구 중단

미국 식품의약국(FDA)이 유니큐어(UniQure)의 헌팅턴병 유전자치료제에 대해 자문위원회를 소집할 가능성이 높아 보입니다. 한편 한 바이오기업은 규제 당국의 제동 이후 주가가 반토막 났습니다.

오늘은 유니큐어와 브리지 마인즈 바이오사이언시스(Bridge Minds Biosciences) 관련 소식을 간략히 정리하고, 놓치기 쉬운 스페시픽 바이오로직스(Specific Biologics), 테바 파마슈티컬(Teva Pharmaceuticals), 신알엑스 파마(CinRx Pharma)의 업데이트도 함께 전해 드립니다.

유니큐어를 둘러싼 고강도 공방 끝에 FDA는 이 회사의 헌팅턴병 유전자치료제에 대한 허가 신청을 검토하기로 합의했습니다. 유니큐어는 월요일 FDA가 통상보다 빠른 속도로 심사를 진행하고 있으며, 5월 1일까지 결론을 내릴 것으로 예상된다고 밝혔습니다. 회사에 따르면 FDA는 이 신청 건을 외부 자문위원들과 함께 논의하는 회의도 잠정적으로 계획하고 있습니다. 월요일 늦게 회사 주가는 7% 하락했지만, 월가 애널리스트들은 이번 소식을 대체로 긍정적으로 받아들였습니다. 헌팅턴병에 질병 진행을 늦추는 최초의 치료제가 될 수 있기 때문입니다.

TD 카웬(TD Cowen)의 조지프 톰(Joseph Thome)은 고객 대상 보고서에서 해당 분야의 핵심 전문의들이 이 치료법을 적극 채택할 것으로 예상한다고 밝혔습니다. 그는 이 치료제의 연간 매출이 2039년 16억 달러에 이를 것으로 추정하고 있습니다. (제이콥 벨 기자)

FDA에서는 또 다른 소식도 나왔습니다. 경구용 항경련제의 중간 단계 임상시험 신청이 부분 임상 보류(partial clinical hold) 조치를 받았습니다. 이번에 계획된 임상은 "BMB-101"의 용량을 단계적으로 높여가며 효과를 평가하는 것이 목적입니다. BMB-101은 특정 수용체를 활성화해 발작에 관여하는 일부 채널 단백질을 억제하도록 설계된 약물입니다. 이 약물을 개발한 뉴욕 소재 브라이트 마인즈 바이오사이언시스(Bright Minds Biosciences)에 따르면, FDA가 부분 보류 조치의 주된 이유로 든 것은 쥐 실험에서 확인된 독성입니다. 회사는 이번 조치가 진행 중인 다른 임상시험에는 영향을 주지 않는다고 밝혔습니다. 또한 쥐에서 나타난 소견은 "부수적인 것이며 약물과 무관하다"고 보고 있으며, 다른 종에서는 이러한 독성이 관찰되지 않았다고 설명했습니다. 회사는 FDA에 추가 설명을 "즉시" 요청할 계획입니다. 이날 회사 주가는 시간외 거래 없이 하루 만에 절반 이상 하락해 주당 26.20달러에 마감했습니다. (제이콥 벨 기자)

Specific Biologics, 토론토 기반의 유전자 편집 치료제 개발사가 월요일 Hatteras Venture Partners가 주도한 시리즈 A 펀딩 라운드를 마감했다고 발표했습니다. 회사 측은 이번 투자 유치 규모가 애초 계획보다 큰 3,500만 달러였다고 밝혔으며, 캐나다 기업개발은행(BDC)이 운용하는 생명과학 벤처펀드를 포함해 여섯 곳가량의 다른 투자사들도 참여했습니다. 조달된 자금은 초기 임상시험에 투입될 예정입니다. 이번 시험은 바이오마커를 활용해 회사의 가장 앞선 치료제가 ALS(근위축성 측삭경화증)와 연관된 특정 유전자 변이를 가진 환자에서 의도한 대로 작동하는지 확인하는 것을 목표로 합니다.

테바 제약은 월요일 희귀 신경퇴행성 질환인 다계통위축증(MSA)을 대상으로 진행 중이던 중간 단계 임상시험을 조기 중단한다고 밝혔습니다. 중간 데이터 점검 결과, 테바와 Modag GmbH가 공동 개발 중인 경구용 약물 엔루솔민(emrusolmin)이 '무익성(futility)' 기준을 충족했습니다. 임상을 계속하더라도 치료 성공 가능성이 낮다는 의미입니다. 테바는 엔루솔민의 향후 방향을 결정하기 전에 데이터를 추가로 검토할 계획입니다. Jefferies의 애널리스트 Dennis Ding은 월요일 고객 대상 노트에서 이번 결과를 "실망스럽다"고 평가하면서도, 테바의 핵심 투자 논리(thesis)에서 벗어난 "핵심 사안은 아니다"라고 밝혔습니다.

2023년 AstraZeneca가 인수했던 바이오텍의 설립 기반이 된 스타트업 CinRx Pharma가 Graviton BioScience와의 파트너십을 통해 심혈관 질환 신약 개발에 다시 도전합니다. 두 회사는 월요일 발표를 통해 합작법인 CinRock Pharma를 설립했다고 밝혔습니다. CinRock은 ROCK2 효소를 억제하는 실험적 약물 두 종을 추진하며, 폐동맥고혈압과 기타 심혈관 질환을 대상으로 시험할 예정입니다. CinRock은 CinRx가 출자했고, 약물 후보물질은 Graviton으로부터 확보했습니다. Graviton은 Sam Waksal이 이끄는 스타트업으로, 과거 Ovid Therapeutics와 함께 희귀 뇌질환 치료를 위한 ROCK2 표적 치료제를 개발한 바 있습니다.