Crinetics, 선천성 부신 과형성증 소아 환자 대상 Atumelnant 평가를 위한 2/3상 소아 임상 시험 개시

크리네틱스 파마슈티컬스, 희귀 질환 소아 환자 대상 신약 임상 2/3상 첫 투약 개시 미국 샌디에이고, 2026년 1월 22일 – 크리네틱스 파마슈티컬스(Crinetics Pharmaceuticals, Inc., Nasdaq: CRNX)는 오늘, 소아 및 청소년의 고전적 선천성 부신 과형성증(CAH) 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 아투멜난트(atumelnant)에 대한 BALANCE-CAH 임상 2/3상 시험에서 첫 환자 투약을 시작했다고 발표했습니다. 아투멜난트는 하루 한 번 복용하는 경구용 ACTH 수용체 길항제입니다. 크리네틱스의 최고 내분비학자 앨런 크래스너(Alan Krasner) 박사는 “BALANCE-CAH 임상은 소아 환자에게서 평생 부담이 되는 CAH 치료를 목표로 합니다. CAH를 앓는 어린이들에게 있어, 이 질환으로 인한 안드로겐 수치 상승을 교정하면서도 저용량의 글루코코르티코이드 대체 요법을 유지하는 것은 정상적인 성장, 발달 및 대사 건강을 지원하는 데 매우 중요합니다. 아투멜난트를 이 환자군에게 연구함으로써, 이 심각한 내분비 질환의 어려움으로부터 아이들이 덜 고통받도록 돕는 통찰력을 얻고자 합니다.”라고 말했습니다. 아투멜난트는 현재 임상 개발 후기 단계에 있는 최초이자 유일한 저분자 ACTH 수용체 길항제입니다. 이 약물은 고전적 CAH와 관련된 과도한 안드로겐 생성을 유발하는 부신 내 경로를 차단하도록 설계되었습니다. BALANCE-CAH 임상 2/3상 연구는 소아 CAH 환자를 대상으로 하는 아투멜난트의 잠재적 허가 등록 연구이며, 상당한 미충족 의료 수요가 있는 이 환자군에서 안전성, 유효성 및 약동학을 평가할 예정입니다. 본 연구는 세 단계로 진행됩니다. A 부분은 임상 2상으로, 개방형, 반순차적 용량 범위 설정 부분입니다. B 부분은 임상 3상으로, 이중 눈가림, 무작위 배정, 위약 대조 확증 부분입니다. C 부분은 개방형 연장 부분입니다. 크리네틱스는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아투멜난트의 고전적 CAH 치료에 대한 희귀의약품 지정을 받았습니다. 더 자세한 정보는 clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있습니다. (https://clinicaltrials.gov/study/NCT07159841) 아투멜난트 소개 연구용 약물인 아투멜난트는 최초의 계열 약물이자 유일한 하루 한 번 복용하는 경구용 ACTH 수용체 길항제로, 임상 개발 후기 단계에 있으며 부신에 있는 멜라노코르틴 제2형 수용체(MC2R)에 선택적으로 작용합니다. 과도한 ACTH와 관련된 질환은 신체적, 정신적 건강에 상당한 영향을 미칠 수 있습니다. 신약 아투멜난트는 전임상 모델에서 MC2R에 대한 강력한 결합 친화성을 보였으며, ACTH의 조절을 받는 부신 유래 글루코코르티코이드 및 안드로겐의 억제를 입증했습니다. 12주간의 임상 2상 연구 데이터는 다양한 환자군에서 A4 및 17-하이드록시프로게스테론을 포함한 주요 CAH 질환 관련 바이오마커의 신속하고 상당하며 지속적인 통계적으로 유의미한 감소를 통해 아투멜난트의 강력한 치료 효과를 일관되게 보여주었습니다. 현재 임상 3상 개발 중인 아투멜난트는 선천성 부신 과형성증 및 ACTH 의존성 쿠싱 증후군을 앓고 있는 환자들에게 혁신적인 치료를 제공할 잠재력을 가지고 있습니다. 이러한 돌파구는 이러한 질환의 관리를 혁신하고 삶의 질 향상에 대한 전례 없는 희망을 제공할 수 있습니다. 크리네틱스 파마슈티컬스 소개 크리네틱스 파마슈티컬스는 환자의 요구에 기반한 과학을 통해 내분비 질환 및 내분비 관련 종양 치료를 혁신하는 데 전념하는 글로벌 제약 회사입니다. 크리네틱스는 특정 약리학적 특성과 성질을 가진 저분자를 통해 G-단백질 결합 수용체(GPCR)를 표적으로 하는 데 핵심 전문성을 가지고 신규 치료법을 발굴, 개발 및 상용화하는 데 주력하고 있습니다. 크리네틱스의 주요 제품인 PALSONIFY™ (paltusotine)는 수술에 불충분한 반응을 보이거나 수술이 불가능한 성인 말단비대증 치료제로 미국 FDA 승인을 받은 최초의 하루 한 번 복용하는 경구 치료제입니다. 팔투소틴은 신경내분비 종양과 관련된 카르시노이드 증후군에 대해서도 임상 개발 중입니다. 크리네틱스의 10개 이상의 공개된 프로그램으로 구성된 심층 파이프라인에는 현재 선천성 부신 과형성증 및 ACTH 의존성 쿠싱 증후군 치료제로 개발 중인 후기 임상 후보물질 아투멜난트와 SST2 발현 신경내분비 종양 및 기타 SST2 발현 고형 종양 치료를 위해 개발 중인 비펩타이드 약물 접합체 후보물질 CRN09682가 포함됩니다. 추가적인 발굴 프로그램은 신경내분비 종양, 그레이브스병(갑상선 기능 항진증 및 갑상선 안병증 포함), 다낭성 신장 질환, 부갑상선 기능 항진증, 당뇨병, 비만 및 GPCR 표적 항암 적응증과 같은 다양한 내분비 질환을 다룹니다.