Soligenix, 베체트병 치료제 SGX945에 대한 희귀의약품 지정 요청에 대해 유럽의약품청으로부터 긍정적인 의견 수령

Soligenix, SNGX, 베체트병 치료제 '더스퀘타이드' 유럽 희귀의약품 지정 청신호 미국 바이오 제약 기업 Soligenix, Inc.(Nasdaq: SNGX)가 베체트병 치료를 위한 자사 신약 후보물질 '더스퀘타이드(dusquetide)'에 대해 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)로부터 긍정적인 권고 의견을 받았다고 21일 밝혔다. 이는 최근 발표된 베체트병 환자 대상 임상 2a상 시험에서 더스퀘타이드의 생물학적 유효성과 안전성이 입증된 결과에 따른 것이다. 이번 COMP의 긍정적 권고는 유럽연합 집행위원회(European Commission)의 최종 승인을 앞둔 중요한 단계다. 더스퀘타이드는 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 베체트병 치료를 위한 희귀의약품 및 신속 심사 대상으로 지정된 바 있다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정될 경우, 제품 승인 후 10년간 유럽연합 내 독점 판매권을 확보하게 된다. 또한, 개발 단계에서 EMA의 프로토콜 지원을 받고 중앙 집중식 허가 절차에 직접 접근할 수 있는 인센티브도 제공된다. 유럽연합 집행위원회는 EU 내에서 1만 명당 5명 미만의 환자에게 영향을 미치는 생명을 위협하거나 만성적으로 신체 기능을 저하시키는 질환으로, 만족스러운 치료법이 없는 경우 희귀의약품 지정을 승인한다. Soligenix의 최고경영자(CEO)인 Christopher J. Schaber 박사는 "COMP로부터 긍정적인 의견을 받게 되어 매우 기쁘며, 유럽연합 집행위원회의 SGX945 프로그램에 대한 희귀의약품 지정 승인을 기대한다"고 밝혔다. 그는 "베체트병은 충족되지 않은 의료 수요가 높은 질환으로, 미국에 최대 1만 8천 명, 유럽에 5만 명, 터키에 35만 명, 전 세계적으로는 최대 100만 명에 달하는 사람들이 이 불치병으로 고통받고 있다"며 "베체트병으로 인한 구강 궤양 환자를 대상으로 한 2상 개념 증명 연구에서 임상적으로 의미 있는 개선이 관찰된 만큼, 더스퀘타이드가 치료가 어렵고 만성적인 자가면역 질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 될 수 있기를 희망한다"고 덧붙였다. 또한, "EMA의 긍정적인 의견은 Soligenix가 프로그램을 계속 발전시키는 데 있어 중요한 단계이며, 이 신기술을 둘러싼 기존의 지적 재산권 포트폴리오를 크게 강화한다"고 강조했다. 더스퀘타이드(Dusquetide)는 SGX945(베체트병) 및 SGX942(구강 점막염)의 활성 성분으로, 새로운 계열의 짧고 합성적인 펩타이드인 선천 방어 조절제(IDR, innate defense regulator)이다. 이는 염증 억제, 감염 예방, 조직 치유 반응을 향해 신체의 손상 및 감염에 대한 반응을 조절하는 새로운 작용 메커니즘을 가지고 있다. IDR은 직접적인 항균 활성은 없지만, 숙주의 선천 면역 체계 반응을 조절함으로써 광범위한 그람 음성 및 그람 양성 세균 병원체에 의한 감염 후 생존율을 높인다. 더스퀘타이드는 또한 세균 병원체, 외상, 화학 요법 및/또는 방사선 요법을 포함한 다양한 요인에 노출된 후 조직 손상의 회복을 가속화한다. 전임상 연구에서 구강 점막염, 대장염, 대식세포 활성화 증후군 및 세균 감염을 포함한 다수의 동물 질병 모델에서 유효성과 안전성이 입증되었다. 또한, 여러 시험관 내 및 생체 내 이종이식 연구에서 잠재적인 항종양 활성이 입증되었다. 더스퀘타이드는 84명의 건강한 성인 자원자를 대상으로 한 1상 임상 연구에서 안전성과 내약성을 입증했다. 두경부암 화학방사선 요법으로 인한 구강 점막염 환자 350명 이상을 대상으로 한 2상 및 3상 임상 연구에서는 장기적인 부가적 이점을 포함한 긍정적인 유효성 결과가 나타났다. 더스퀘타이드는 베체트병 환자 8명을 대상으로 한 2a상 파일럿 연구에서도 생물학적 유효성과 안전성을 입증했다. 이 연구는 베체트병의 구강 궤양 치료를 위해 아프레밀라스트(Otezla®)의 시판 허가를 지원하는 데 사용된 3상 연구와 매우 유사하게 설계되었다. 4주간의 치료 후, SGX945 치료군은 위약군 대비 40%의 개선율을 보였으며, 이는 아프레밀라스트의 3상 연구에서 보고된 37% 개선율보다 높은 수치다. 이러한 개선은 치료가 중단된 후에도 4주간의 추적 관찰 기간 동안 지속되었으며, 8주차에 32%의 개선율을 보였다. 반면, 아프레밀라스트는 12주차까지 지속적으로 투여되었을 때 8주차에 41%의 개선율을 보였다. 특히, 한 환자는 연구 시작 시점에 피부 궤양을 가지고 있었으나 SGX945로 4주간 치료하는 동안 호전되었다. 피부 궤양은 일반적으로 치료가 매우 어렵고 장기간의 치료가 필요한 것으로 간주된다. 일부 환자들은 4주간의 추적 관찰 기간 동안 궤양 발생이 줄고 통증이 감소했다고 보고했으며, 이는 수치 분석에서도 반영되었다. SGX945는 치료 관련 부작용 없이 잘 내약되었다. 아프레밀라스트의 일반적인 부작용으로는 설사(41%), 메스꺼움(19%), 두통(14%) 등이 있었으나, SGX945에서는 관찰되지 않았다. Soligenix는 더스퀘타이드 및 관련 유사체에 대한 조성물 특허를 포함하여 IDR 기술 플랫폼에 대한 강력한 지적 재산권을 보유하고 있다. 더스퀘타이드는 캐나다 브리티시 컬럼비아 대학교의 B. Brett Finlay 박사와 Robert Hancock 박사 연구팀의 발견에 따라 개발되었다. 베체트병은 혈관 염증 질환(혈관염)으로 흔히 알려져 있다. 주로 젊은 성인에게서 진단되며, 증상의 심각성과 빈도는 시간에 따라 변동한다. 주요 징후 및 증상으로는 구강 궤양(약 95%), 피부 발진 및 병변(약 50%), 생식기 궤양(약 50%), 다리 궤양(약 40%), 눈 염증(약 15%) 등이 있다. 이는 환자의 삶의 질과 업무를 포함한 사회 활동 참여 능력에 직접적인 영향을 미치는 고통스러운 질병이다. 베체트병은 유전적 요인과 환경적 요인을 모두 포함하는 자가면역 질환으로 여겨진다. 중동 및 동아시아의 '실크로드'를 따라, 특히 터키, 이란, 일본, 중국에서 가장 흔하게 발생한다. 미국에는 약 1만 8천 명, 유럽에는 5만 명 이상의 베체트병 환자가 있으며, 전 세계적으로는 100만 명에 달하는 사람들이 베체트병과 함께 살고 있다. 베체트병은 완치법이 없으며, 증상을 관리하기 위한 치료가 처방된다. 치료에는 유지 요법과 급성 발작(예: 구강 궤양, 생식기 궤양, 다리 궤양)을 관리하는 요법이 모두 포함될 수 있다. Soligenix는 미충족 의료 수요가 있는 희귀 질환 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 후기 단계 바이오 제약 기업이다. 회사의 전문 바이오테라퓨틱스 사업부는 피부 T세포 림프종(CTCL) 치료를 위한 새로운 광역학 요법인 HyBryte™(SGX301 또는 합성 하이페리신 나트륨)의 개발 및 잠재적 상용화를 추진하고 있다. 이 사업부의 개발 프로그램에는 건선에 대한 합성 하이페리신(SGX302) 확장, 염증성 질환 치료를 위한 최초의 선천 방어 조절제(IDR) 기술인 더스퀘타이드(SGX942), 그리고 베체트병 치료를 위한 SGX945 등이 포함된다. 회사의 공중 보건 솔루션 사업부는 리신 독소 백신 후보물질인 RiVax®와 필로바이러스(마버그 및 에볼라 등)를 표적으로 하는 백신 프로그램, 그리고 COVID-19(SARS-CoV-2에 의해 유발됨) 예방을 위한 백신 후보물질인 CiVax™의 개발 프로그램을 포함한다.