Edgewise Therapeutics, 근이영양증 및 심혈관 프로그램 전반에 걸쳐 강력한 진전을 보인 2025년 4분기 및 연간 재무 결과 발표

Edgewise Therapeutics, 2025년 4분기 및 연간 실적 발표… 혁신 신약 개발 박차 [서울=뉴스핌] 시니어 편집장 = 근육 질환 치료제 개발 전문 바이오 제약 기업 Edgewise Therapeutics, Inc. (Nasdaq: EWTX)가 2025년 4분기 및 연간 실적과 함께 최근 사업 현황을 발표했습니다. 케빈 코흐(Kevin Koch) 박사, Edgewise 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "2025년 강력한 성과를 바탕으로 혁신적인 한 해를 맞이하고 있다"며, "특히 세바셈텐(sevasemten)의 중요 임상 데이터인 GRAND CANYON 결과 발표를 앞두고 있으며, 이는 베커 근이영양증(Becker Muscular Dystrophy) 치료제로서 최초의 판매 허가 신청을 뒷받침할 잠재력을 가지고 있다"고 밝혔습니다. 이어 "2026년 상반기에는 비대성 심근병증(HCM) 환자를 대상으로 한 EDG-7500의 CIRRUS-HCM 임상 2상 파트 D 결과 발표도 기대하고 있다"며, "이 데이터는 HCM에 대한 3상 임상 시험 전략을 구체화하는 데 기여할 것"이라고 덧붙였습니다. 코흐 CEO는 "다수의 단기적 촉매와 뛰어난 팀워크를 바탕으로, 아직 적절한 치료 옵션이 부족하고 의료적 미충족 수요가 큰 심각한 질환으로 고통받는 환자들에게 혁신적인 의약품을 제공하는 데 더욱 가까워지고 있다"고 강조했습니다. 최근 주요 사업 성과 근육 질환 프로그램 GRAND CANYON: 베커 근이영양증 환자를 대상으로 한 글로벌 중요 위약 대조 코호트 임상 시험입니다. GRAND CANYON은 18개월 동안 세바셈텐의 유효성 및 안전성을 평가하며, 북부 스타 보행 평가(North Star Ambulatory Assessment, NSAA)를 주요 평가 지표로 삼고 있습니다. 이 연구는 18개월 동안 NSAA에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 차이를 입증할 수 있도록 높은 검정력을 갖추고 있습니다. Edgewise는 2026년 4분기에 최종 데이터를 발표할 예정이며, 2027년 상반기에는 미국 식품의약국(FDA)에 세바셈텐의 베커 근이영양증 치료제 신약 허가 신청(NDA) 제출을 준비하고 있습니다. GRAND CANYON에 대한 자세한 내용은 clinicaltrials.gov (NCT05291091)에서 확인할 수 있습니다. MESA: 베커 근이영양증 성인 환자를 대상으로 한 개방형 연장 임상 시험입니다. Edgewise는 ARCH 임상 시험에 등록되었거나 CANYON, GRAND CANYON, DUNE 임상 시험을 완료한 베커 근이영양증 환자들을 대상으로 세바셈텐의 장기 안전성 및 유효성 데이터를 수집하는 MESA 임상 시험을 계속 진행하고 있습니다. 2025년 12월 기준, 대상 환자의 99%가 MESA에 등록했으며, 최대 4년간 세바셈텐에 노출되었습니다. LYNX 및 FOX: 소아 듀센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy) 환자를 대상으로 한 2상 위약 대조 임상 시험입니다. LYNX는 4세에서 9세 사이의 듀센 근이영양증 환자를 대상으로 하는 위약 대조 용량 범위 연구로, 세바셈텐이 안전성, 근육 손상 및 기능 관련 바이오마커에 미치는 영향을 평가하며, 이후 개방형 연장 기간이 이어집니다. FOX는 유전자 치료를 이전에 받은 6세에서 14세 사이의 듀센 근이영양증 환자를 대상으로, 세바셈텐이 안전성, 근육 손상 및 기능 관련 바이오마커에 미치는 영향을 평가합니다. Edgewise는 3상 프로그램 계획과 함께 LYNX 및 FOX의 개방형 연장 시험에서 장기 안전성 및 기능 데이터를 계속 수집할 예정입니다. LYNX (NCT05540860) 및 FOX (NCT06100887)에 대한 자세한 내용은 clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있습니다. 심혈관 질환 프로그램 CIRRUS-HCM: 증상이 있는 비대성 심근병증(HCM) 성인 환자를 대상으로 한 2상 임상 시험입니다. Edgewise는 미국 내 20개 이상의 임상 시험 기관에서 HCM 환자를 대상으로 다단계 개방형 임상 시험인 CIRRUS-HCM을 진행하고 있습니다. 파트 A에서는 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 환자에게 EDG-7500 단회 경구 투여의 안전성 및 내약성을 평가했습니다. 파트 B와 C에서는 각각 oHCM 및 비폐쇄성 비대성 심근병증(nHCM) 환자를 대상으로 28일간 고정 용량의 EDG-7500을 평가했습니다. 파트 D는 oHCM 및 nHCM 환자를 포함하는 12주 연구로, 용량 반응 및 최적화를 탐색하기 위한 개방형 연장 기간을 포함합니다. Edgewise는 2026년 상반기에 oHCM 및 nHCM 환자를 대상으로 한 12주 파트 D 데이터를 발표하고, 2026년 하반기에 3상 임상 시험을 시작할 계획입니다. CIRRUS-HCM에 대한 자세한 내용은 clinicaltrials.gov (NCT06347159)에서 확인할 수 있습니다. EDG-15400 및 심부전: EDG-15400은 심부전 및 기타 이완기 기능 장애 질환 치료를 목표로 하는 새로운 경구용 선택적 심근 수축 단백질 조절제입니다. 현재 건강한 성인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 1상 무작위 이중 맹검 위약 대조 단회 및 반복 상승 용량 연구가 진행 중입니다. Edgewise는 2026년 상반기에 이 연구의 최종 데이터를 발표하고, 2026년 하반기에 보존성 박출량 심부전(HFpEF) 환자를 대상으로 하는 2상 임상 시험을 시작할 것으로 예상합니다. 이 연구에 대한 자세한 내용은 clinicaltrials.gov (NCT07177066)에서 확인할 수 있습니다. 2025년 4분기 재무 결과 2025년 12월 31일 기준 현금, 현금 등가물 및 시장성 유가증권은 약 5억 3,001만 달러였습니다. 2025년 4분기 연구개발(R&D) 비용은 4,360만 달러로, 직전 분기 3,750만 달러 대비 610만 달러 증가했습니다. 이는 주로 인건비 350만 달러 증가, 2025년 3분기에 시작된 1상 임상 시험 관련 EDG-15400 임상 개발 활동 220만 달러 증가, CIRRUS-HCM 임상 시험 및 기타 약동학 연구의 지속적인 환자 활동 관련 EDG-7500 임상 개발 활동 190만 달러 증가에 기인합니다. 반면, 환자들이 MESA 개방형 연장 임상 시험으로 전환함에 따라 GRAND CANYON의 환자 활동 감소와 관련된 세바셈텐 임상 개발 활동 80만 달러 감소, 전문 서비스 수수료, 제조 및 기타 연구 비용 70만 달러 감소가 이를 상쇄했습니다. 2025년 4분기 일반 관리비(G&A)는 1,240만 달러로, 직전 분기 940만 달러 대비 300만 달러 증가했습니다. 이는 주로 인건비 220만 달러 증가와 전문 서비스 수수료 및 기타 관리 비용 80만 달러 증가에 기인합니다. 2025년 4분기 순손실 및 주당 순손실은 5,020만 달러 또는 주당 0.47달러로, 직전 분기 4,070만 달러 또는 주당 0.39달러 대비 증가했습니다. Edgewise Therapeutics 소개 Edgewise Therapeutics는 근육 질환 및 심각한 심장 질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하는 선도적인 근육 질환 바이오 제약 기업입니다. 근육 생리학에 대한 깊은 전문성을 바탕으로 차세대 혁신 치료제를 개발하고 있습니다. 세바셈텐은 경구 투여되는 최초의 계열 약물로, 베커 및 듀센 근이영양증에 대한 후기 임상 시험이 진행 중입니다. EDG-7500은 증상이 있는 비대성 심근병증 치료를 위한 새로운 심근 수축 단백질 조절제로, 현재 2상 임상 개발 단계에 있습니다. EDG-15400은 심부전 치료를 위한 새로운 심근 수축 단백질 조절제로, 현재 1상 임상 개발 단계에 있습니다. Edgewise의 모든 팀은 심각한 근육 질환으로 고통받는 환자와 가족들의 삶을 변화시키겠다는 사명에 전념하고 있습니다.