Olezarsen의 중증 고트리글리세리드혈증(sHTG) 치료를 위한 보충 신약 허가 신청서(sNDA), FDA 우선 심사 대상으로 선정

Ionis Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq: IONS)가 심각한 고중성지방혈증(sHTG) 치료제인 올레자센(olezarsen)에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 우선 심사(Priority Review) 신청서 접수 소식을 발표했습니다. FDA는 오는 2026년 6월 30일을 PDUFA(처방의약품 사용자 부담금법) 목표 처리 기한으로 설정했습니다. Ionis의 최고경영자(CEO)인 Brett P. Monia 박사는 "현재 sHTG 표준 치료법은 제한적인 효과만을 제공하여 환자들이 재발성이고 심각한 급성 췌장염 발병 위험에 노출되어 있으며, 이는 장기적으로 심각한 건강 결과를 초래할 수 있습니다"라고 말했습니다. 그는 이어 "FDA의 우선 심사 지정은 추가적인 치료 옵션에 대한 시급한 필요성을 강조하며, 올레자센을 가능한 한 빨리 환자들에게 제공할 수 있도록 할 것입니다. 이번 성과는 sHTG 환자들의 잠재적으로 생명을 위협하는 급성 췌장염 발병 위험을 줄이는 것으로 입증된 최초의 치료제를 제공하겠다는 우리의 목표를 향한 중요한 발걸음입니다"라고 덧붙였습니다. 이번 sNDA 신청 및 우선 심사 지정은 올레자센의 3상 CORE 및 CORE2 임상시험에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 합니다. 해당 연구에서 올레자센은 위약 대비 중성지방 수치를 최대 72%까지 통계적으로 유의미하게 감소시켰으며, 급성 췌장염 발생률은 85% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 또한, 안전성 및 내약성 프로파일도 긍정적이었습니다. 특히, 올레자센 치료를 받은 환자의 약 90%는 급성 췌장염 위험 역치 이하인 500 mg/dL 미만의 중성지방 수치를 달성했습니다. 이 데이터는 The New England Journal of Medicine에 게재되었으며, 미국심장협회(American Heart Association) 과학 세션에서 발표되었습니다. 우선 심사 지정은 심각한 질환의 치료, 예방 또는 진단에 있어 안전성이나 유효성을 크게 개선할 수 있는 의약품의 시판 허가 신청에 부여됩니다. FDA는 일반 심사 기간(10개월)보다 단축된 6개월 이내에 조치를 취할 것으로 예상됩니다. 앞서 FDA는 2025년 11월 올레자센에 대해 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정을 부여한 바 있습니다. CORE(NCT05079919; n=617) 및 CORE2(NCT05552326; n=446) 임상시험은 The TIMI Study Group과 함께 진행된 3상 글로벌, 다기관, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조 연구로, 심각한 고중성지방혈증(sHTG) 환자를 대상으로 올레자센의 안전성과 유효성을 평가했습니다. 연구에는 중성지방 수치가 500 mg/dL 이상인 18세 이상 참가자들이 참여했으며, 기존의 고중성지방혈증 표준 치료를 받고 있는 환자들이 포함되었습니다. 기저치에서 CORE 및 CORE2 연구 참가자의 각각 47%와 37%는 공복 중성지방 수치가 880 mg/dL 이상이었습니다. 참가자들은 12개월 동안 4주 간격으로 피하 주사로 50mg 또는 80mg의 올레자센 또는 위약을 투여받도록 무작위 배정되었습니다. 주요 평가 변수는 6개월 시점에서의 공복 중성지방 수치 변화율이었습니다. 심각한 고중성지방혈증(sHTG)은 매우 높은 중성지방 수치(≥500 mg/dL)로 정의되며, 급성 췌장염 및 기타 심각한 건강 합병증의 위험 증가를 특징으로 합니다. 응급 질환으로 간주되는 급성 췌장염은 심한 복통을 유발하며 종종 장기간의 입원이 필요하고, 영구적인 장기 손상을 초래할 수 있으며 생명을 위협할 수도 있습니다. 첫 번째 발병을 예방하는 것이 중요합니다. 급성 췌장염 병력이 있는 환자의 경우 향후 발병 위험이 더욱 높습니다. 현재 sHTG에 대한 표준 치료법과 생활 습관 개선(식이요법 및 운동 등)은 모든 환자에서 중성지방 수치를 충분하거나 일관되게 낮추거나 sHTG의 위험을 줄이지 못하고 있습니다. 미국에는 약 300만 명의 sHTG 환자가 있으며, 이 중 100만 명 이상이 고위험군으로 간주됩니다. 고위험 sHTG는 중성지방 수치가 880 mg/dL 이상이거나, 중성지방 수치가 500 mg/dL 이상이고 급성 췌장염 병력 또는 기타 동반 질환이 있는 경우를 포함합니다. 올레자센은 sHTG 치료를 위해 평가 중인 연구용 RNA 표적 치료제입니다. 올레자센은 간에서 생성되어 혈중 중성지방 대사를 조절하는 단백질인 apoC-III의 신체 생산을 낮추도록 설계되었습니다. 올레자센은 이미 미국과 유럽 연합에서 가족성 카일로미크론혈증 증후군(FCS) 성인 환자를 위한 TRYNGOLZA®로 승인받았습니다. Ionis는 30년 동안 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 더 나은 미래를 선사하는 의약품을 개발해 왔습니다. 현재 Ionis는 신경학, 심혈관 대사 질환 및 특정 고환자 요구 분야에서 시판 중인 의약품과 선도적인 파이프라인을 보유하고 있습니다. RNA 표적 치료제의 선구자로서 Ionis는 유전자 편집의 새로운 접근 방식을 발전시키는 동시에 RNA 치료 분야의 혁신을 지속적으로 주도하고 있습니다. 질병 생물학에 대한 깊은 이해와 업계 최고의 기술은 환자들을 위한 삶을 변화시키는 발전을 제공하려는 열정과 시급성과 함께 우리의 노력을 추진합니다. Ionis에 대한 자세한 내용은 Ionis.com을 방문하거나 X(Twitter), LinkedIn, Instagram에서 팔로우하십시오.