Mirum Pharmaceuticals, 2025년 4분기 및 연간 실적 발표 및 사업 현황 업데이트

Mirum Pharmaceuticals, 2025년 실적 발표 및 2026년 사업 전망 공개 희귀질환 치료제 개발 기업 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM)가 2025년 4분기 및 연간 실적을 발표하고 향후 사업 계획을 공유했습니다. Mirum의 CEO인 Chris Peetz는 "2025년은 Mirum에게 의미 있는 진전과 실행이 이루어진 해였으며, 이는 중요한 2026년을 위한 발판을 마련했습니다."라고 말했습니다. 그는 이어 "최근 HDV 치료제로 브레로비투그(brelovitug)를 추가하면서, 향후 18개월 내에 4건의 잠재적 허가 신청을 위한 결과 발표를 기대하고 있습니다. 이 중 첫 번째로 2분기에는 PSC 치료를 위한 VISTAS 연구의 최상위 결과 발표가 예정되어 있습니다. 이러한 촉매적인 시기와 지속적인 상업적 성과, 그리고 재정적 규율은 주주와 환자들에게 혜택을 제공할 수 있는 좋은 위치를 확보하게 해줄 것입니다."라고 덧붙였습니다. 2026년 전망 및 주요 마일스톤: 상업적 성장과 파이프라인 진전 2025년 및 최근 주요 성과 상업 부문: 글로벌 희귀질환 영향력 가속화 규제 및 파이프라인: 모든 적응증에 걸쳐 모멘텀 유지 기업 및 재무: 지속적인 재무 건전성 및 자본 규율 사업 업데이트 컨퍼런스 콜 Mirum은 사업 업데이트를 제공하기 위해 오늘 태평양 표준시 기준 오후 1시 30분, 동부 표준시 기준 오후 4시 30분에 컨퍼런스 콜을 개최합니다. LIVMARLI®(maralixibat)는 경구 투여되는 담즙산 수송체(IBAT) 억제제로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 두 가지 소아 담즙 정체성 간 질환에 대해 승인받았습니다. 미국에서는 3개월 이상, 유럽에서는 2개월 이상의 알라질 증후군(ALGS) 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제로 승인되었으며, 미국에서는 12개월 이상, 유럽에서는 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC) 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제로도 승인받았습니다. LIVMARLI는 ALGS 및 PFIC 유형 2에 대해 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy designation)을 받았으며, ALGS 및 PFIC 치료에 대해 희귀의약품 지정(orphan designation)을 받았습니다. 현재 담즙 정체성 소양증의 추가적인 치료 환경에서 3상 EXPAND 연구가 진행 중입니다. 중요 안전 정보: LIVMARLI는 담즙염 배출 펌프(BSEP) 단백질에 심각한 결함이 있는 PFIC 유형 2 환자에게는 사용하지 않습니다. LIVMARLI는 간 손상, 위장관 문제(설사, 복통 등), 지용성 비타민 결핍(비타민 A, D, E, K)과 같은 부작용을 유발할 수 있습니다. 치료 전후로 간 기능 검사 및 신체 검사를 받아야 하며, 간 문제의 징후나 증상이 나타나면 즉시 의료 전문가에게 알려야 합니다. CHOLBAM®(cholic acid) 캡슐은 2015년 3월 FDA 승인을 받은 최초의 담즙산 합성 장애 치료제로, 단일 효소 결함으로 인한 소아 및 성인 환자의 담즙산 합성 장애와 peroxisome biogenesis disorder-Zellweger spectrum disorder 환자의 보조 치료에 사용됩니다. 중요 안전 정보: CHOLBAM은 간 기능 악화를 모니터링해야 하며, 치료 중 간 기능이 악화되는 환자에게는 투여를 중단해야 합니다. 가장 흔한 부작용으로는 설사, 역류성 식도염, 무기력감, 황달, 피부 병변, 메스꺼움, 복통, 장 폴립, 요로 감염, 말초 신경병증 등이 있습니다. CTEXLI®(chenodiol) 정제는 성인의 cerebrotendinous xanthomatosis (CTX) 치료에 대해 FDA 승인을 받았습니다. CTEXLI는 간 손상을 유발할 수 있으며, 치료 전후로 간 기능 검사가 필요합니다. 가장 흔한 부작용으로는 설사, 두통, 복통, 변비, 고혈압, 근육 약화, 상기도 감염 등이 있습니다. Volixibat는 경구 투여되는 IBAT 억제제로, 성인 담즙 정체성 질환 치료에 새로운 접근법을 제공할 수 있습니다. 현재 1차 경화성 담관염(PSC) 및 1차 담즙성 담관염(PBC)에 대한 2b상 연구가 진행 중입니다. 2024년 6월, Mirum은 VANTAGE 연구의 긍정적인 중간 결과를 발표했으며, 이는 소양증의 통계적으로 유의미한 개선과 함께 혈청 담즙산 수치 감소 및 피로 개선을 보여주었습니다. Volixibat는 PBC 치료에 대해 FDA 혁신 치료제 지정을 받았습니다. Brelovitug는 만성 B형 간염 바이러스(HBV) 및 D형 간염 바이러스(HDV)의 표면 항원(anti-HBsAg)을 표적으로 하는 investigational 항체입니다. Brelovitug는 HBV 및 HDV 바이러스 입자를 중화하고 제거하며 HBsAg 함유 아바이러스 입자를 고갈시키도록 설계되었습니다. Brelovitug는 HDV 치료에 대해 FDA 혁신 치료제 지정을 받았으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터 PRIME 및 희귀의약품 지정을 받았습니다. 2상 연구에서 brelovitug는 100% HDV RNA 반응을 달성하며 강력한 항바이러스 활성을 보였습니다. MRM-3379는 취약 X 증후군(FXS) 치료를 위해 평가 중인 경구용 investigational 치료제입니다. 이는 인지, 언어 및 일상 기능 개선에 새로운 접근법을 제공할 수 있습니다. MRM-3379는 FXS 치료에 대해 FDA 신속 심사(Fast Track) 지정을 받았습니다. 현재 FXS 환자를 대상으로 하는 BLOOM 2상 임상 시험이 진행 중입니다.