Atrium Therapeutics, 희귀 유전성 심근병증을 위한 혁신적인 RNA 치료제 개발에 약 2억 7천만 달러로 출범

RNA 치료제 전문 기업 아뜨리움 테라퓨틱스(Atrium Therapeutics, Inc., Nasdaq: RNA)가 희귀 유전성 심근병증 치료를 위한 RNA 치료제 개발에 본격적으로 나선다. 아뜨리움 테라퓨틱스는 노바티스(Novartis AG)의 아비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences, Inc.) 인수와 관련하여 새롭게 설립된 독립 상장 기업이다. 캐슬린 갤러거(Kathleen Gallagher) 사장 겸 최고경영자(CEO)가 이끌게 되며, 현재 약 2억 7천만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다. 이 회사는 두 가지 정밀 심장학 후보 물질과 두 가지 미공개 연구 타겟을 기반으로 사업을 시작한다. 주요 개발 후보 물질은 PRKAG2 증후군 치료를 위한 ATR 1072와 PLN (phospholamban) 심근병증 치료를 위한 ATR 1086이다. 두 질환 모두 현재까지 근본적인 원인을 치료할 수 있는 승인된 치료제가 없는 심각하고 생명을 위협하는 희귀 상염색체 우성 진행성 심근병증이다. 캐슬린 갤러거 CEO는 "아뜨리움 테라퓨틱스의 출범은 유전성 심근병증 환자들에게 중요한 이정표가 될 것"이라며, "유전적 요인으로 발생하는 희귀 심근병증에 직면한 환자와 가족들은 근본적인 원인을 해결할 수 있는 선택지가 거의 없거나 전혀 없는 상황이다. 아뜨리움은 아비디티의 선구적인 표적 RNA 전달 기술을 바탕으로 심장 질환의 생물학적 원인을 직접 겨냥하도록 설계된 정밀 의학을 발전시킬 준비가 되어 있다. 이를 통해 정밀 심장학 분야에서 RNA 치료제의 새로운 시대를 열어갈 기회를 갖게 될 것"이라고 밝혔다. 아뜨리움 테라퓨틱스 이사회 의장이자 전 아비디티 CEO인 사라 보이스(Sarah Boyce)는 "아뜨리움 테라퓨틱스가 오늘 새로운 장을 시작하는 가운데, 유전성 심근병증 환자들을 위한 혁신적인 과학 발전에 대한 팀의 헌신에 매우 자랑스럽다"며, "정밀 심장학은 엄청난 기회가 있는 분야이며, 희귀 질환, 신약 개발, RNA 치료제 분야에서의 아뜨리움 테라퓨틱스 팀의 경험과 환자 중심 접근 방식이 파이프라인을 시급하게 발전시킬 것이라고 확신한다"고 덧붙였다. 파이프라인 및 개발 마일스톤은 다음과 같다. ATR 1072 (PRKAG2 증후군): 현재 임상시험신약(IND) 허가 준비 연구 및 CMC(화학, 제조 및 관리) 생산이 진행 중이며, 2026년 하반기에 IND를 제출할 것으로 예상된다. ATR 1086 (PLN 심근병증): 2026년에 IND 허가 전 임상 연구를 시작하기 위한 CMC 생산이 계획되어 있으며, 2027년 IND 제출을 목표로 하고 있다. 아뜨리움 테라퓨틱스는 긍정적인 1상 임상시험 결과를 바탕으로 두 프로그램 모두 임상시험으로 진입시킬 계획이며, 추가적인 정밀 심장학 파이프라인 확장과 차세대 RNA 전달 플랫폼 개발을 지속할 예정이다. 아뜨리움 테라퓨틱스는 리보핵산(RNA) 치료제를 심장으로 표적 전달하여 심근병증 환자의 표준 치료를 변화시키는 데 앞장서고 있다. 아비디티 바이오사이언스에서 설계된 이 회사의 독자적인 기술은 단일클론항체(mAbs) 및 기타 표적 전달 리간드의 조직 선택성과 올리고뉴클레오타이드의 정밀성을 결합한다. 아뜨리움 테라퓨틱스의 플랫폼은 표적화된 비바이러스성 소형 간섭 RNA(siRNA) 전달을 통해 유전성 심장 질환의 근본적인 원인을 선택적으로 표적화하도록 설계되었다. 이 접근 방식은 골격근 전달에서 얻은 학습 내용을 바탕으로 하며, 비특이적 조직 전달과 관련된 문제를 극복하고 심장으로의 효율적인 전달을 가능하게 한다. 현재 회사의 파이프라인은 두 가지 정밀 심장학 후보 물질인 ATR 1072와 ATR 1086, 그리고 희귀 심근병증에 대한 두 가지 미공개 연구 타겟으로 구성되어 있다.