Cogent Biosciences, Bezuclastinib과 Sunitinib 병용 요법의 위장관 기질 종양 환자 대상 혁신 치료제 지정 발표

코젠트 바이오사이언스, 위장관 기질 종양(GIST) 치료제 '베주클라스티닙' 병용 요법에 대한 FDA 혁신 신약 지정 획득 미국 식품의약국(FDA)이 코젠트 바이오사이언스(Cogent Biosciences, Inc., Nasdaq: COGT)의 위장관 기질 종양(GIST) 치료제 후보물질 '베주클라스티닙(bezuclastinib)'과 '수니티닙(sunitinib)' 병용 요법에 대해 혁신 신약(Breakthrough Therapy Designation, BTD)으로 지정했다고 26일(현지시간) 발표했습니다. 이번 지정은 이마티닙(imatinib) 치료 경험이 있는 GIST 환자를 대상으로 베주클라스티닙과 수니티닙 병용 요법이 기존 치료 옵션을 크게 개선할 잠재력을 인정받은 결과입니다. 앤드류 로빈스(Andrew Robbins) 코젠트 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "이번 혁신 신약 지정은 이마티닙 내성 GIST 환자들에게 현재 이용 가능한 치료 옵션을 크게 개선할 수 있는 베주클라스티닙 병용 요법의 잠재력을 인정받았다는 점에서 매우 기쁘다"며 "20년 이상 만에 이 환자군에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 FDA와의 지속적인 협력을 기대한다"고 밝혔습니다. 혁신 신약 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료하고, 기존 치료법에 비해 상당한 개선 가능성을 보여주는 임상적 증거를 가진 의약품의 검토를 신속하게 진행하기 위한 제도입니다. 이번 혁신 신약 지정은 코젠트의 PEAK 임상시험 결과를 기반으로 합니다. PEAK 임상시험 결과, 베주클라스티닙과 수니티닙 병용 요법은 무진행 생존기간(PFS)에서 50%의 질병 진행 또는 사망 위험 감소 효과를 보이며 통계적으로 유의미한 임상적 이점을 입증했습니다. 독립적인 중앙 검토 결과, 베주클라스티닙 병용 요법의 중간 무진행 생존기간(mPFS)은 16.5개월이었으며, 이는 수니티닙 단독 요법의 9.2개월보다 월등히 긴 수치입니다. 또한, 병용 요법은 내약성이 우수했으며, 수니티닙의 알려진 안전성 프로파일에 비해 새로운 안전성 위험은 관찰되지 않았습니다. 앞서 코젠트는 FDA의 실시간 항암제 검토(Real-Time Oncology Review, RTOR) 프로그램에 따라 신약 허가 신청(NDA)을 제출하기로 FDA와 합의했습니다. RTOR 프로그램은 신청자가 NDA의 일부 구성 요소를 사전에 제출하여 FDA가 완전한 서류 제출 전에 임상시험 데이터를 검토할 수 있도록 하여, 안전하고 효과적인 치료법을 환자에게 최대한 신속하게 제공하는 것을 목표로 합니다. 코젠트는 2026년 4월까지 NDA 제출을 완료할 계획입니다. 코젠트는 2026년 상반기 주요 의학 학회에서 PEAK 임상시험의 전체 결과를 발표할 예정입니다. 또한, 2026년 중반에는 이마티닙에 대한 경험이 없거나 최근 치료를 시작한 엑손 9 변이가 있는 1차 GIST 환자를 대상으로 베주클라스티닙과 수니티닙 병용 요법의 이점을 조사하는 2상 임상시험을 시작할 것으로 예상하고 있습니다. 코젠트 바이오사이언스 소개 코젠트 바이오사이언스는 유전적으로 정의된 질병에 대한 정밀 치료제 개발에 주력하는 생명공학 기업입니다. 현재 가장 진보된 임상 프로그램인 베주클라스티닙은 KIT D816V 변이 및 KIT 엑손 17의 다른 변이를 강력하게 억제하도록 설계된 선택적 티로신 키나아제 억제제입니다. KIT D816V 변이는 비정상적인 비만세포 증식을 유발하는 심각한 질환인 전신 비만세포증을 일으킵니다. 엑손 17 변이는 종양 유전자 KIT 신호 전달에 강하게 의존하는 암의 일종인 진행성 위장관 기질 종양(GIST) 환자에서도 발견됩니다. 코젠트 연구팀은 베주클라스티닙 외에도 FGFR2/3, ErbB2, PI3Kα, KRAS 및 JAK2 변이를 초기 표적으로 하여 심각한 유전적 질환과 싸우는 환자들을 돕기 위한 새로운 표적 치료제 포트폴리오를 개발하고 있습니다. 코젠트 바이오사이언스는 매사추세츠주 월섬과 콜로라도주 볼더에 본사를 두고 있습니다.