Akari Therapeutics, 주요 특허 출원 및 CEACAM5 발현 고형암 표적 두 번째 ADC 프로그램 AKTX-102 공개

아카리 테라퓨틱스, 차세대 ADC 파이프라인 확장…신규 후보물질 AKTX-102 특허 출원

아카리 테라퓨틱스(Akari Therapeutics, Plc, Nasdaq: AKTX)가 차세대 항체-약물 접합체(ADC) 파이프라인 확장에 박차를 가하고 있습니다. 이 회사는 최근 미국에 두 번째 파이프라인 후보물질인 AKTX-102에 대한 잠정 특허 출원(No. 63/958,508)을 완료했다고 밝혔습니다. AKTX-102는 종양학 분야에서 가장 어렵고도 가치 있는 표적으로 알려진 CEACAM5를 겨냥하는 ADC입니다.

CEACAM5는 대장암, 췌장암 등 위장관암의 80~90%에서 발현되며, 방광암의 약 30%, 폐 선암의 25%, 호르몬 수용체 양성(HR+) 유방암의 최대 50%에서도 발견됩니다. 특히 KRAS 변이가 있는 폐암과 같은 공격적인 유전자 하위 유형과도 연관성이 높아, 미충족 의료 수요가 높은 다양한 고형암 치료에 대한 중요성이 부각되고 있습니다.

AKTX-102는 CEACAM5 표적 항체와 아카리 테라퓨틱스의 독자적인 PH1 스플라이스오좀 조절 약물을 결합한 최초의 ADC입니다. 이 약물은 강력하고 차별화된 종양 세포 사멸 효과를 제공하는 동시에, 종양에 대한 선천성 및 적응성 면역 반응을 동시에 활성화하도록 설계되었습니다.

아비저 가슬랫왈라(Abizer Gaslightwala) 아카리 테라퓨틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "이번 특허 출원은 아카리의 차별화된 ADC 플랫폼과 빠르게 성장하는 파이프라인을 확장하는 중요한 단계"라며, "AKTX-102는 CEACAM5 종양 생물학에 대한 우리의 깊고 독특한 통찰력을 바탕으로 하며, PH1 약물의 다재다능함과 항체 전문성을 통해 이전에는 해결하기 어려웠던 표적을 공략할 수 있음을 보여준다"고 말했습니다. 그는 또한 "PH1은 새로운 ADC 파이프라인의 기반이 될 수 있으며, 이번 프로그램은 신규 약물, 종양 항원 생물학, 항체 공학 분야에서의 혁신을 통해 최고의 ADC를 구축하려는 우리의 노력을 보여준다"고 덧붙였습니다.

가슬랫왈라 CEO는 "AKTX-102를 통해 세포 독성 효능을 개선하는 동시에, 선천성 및 적응성 면역 활성화, KRAS 변이 암에 대한 활성 등 PH1의 고유한 특성을 활용하고자 한다"며, "이 흥미로운 프로그램을 계속 발전시키면서 추가적인 진척 상황을 공유할 수 있기를 기대한다"고 전했습니다.

아카리 테라퓨틱스는 이번 특허 출원을 통해 약물 생물학, ADC 구조, 병용 요법 전략을 아우르는 광범위하고 방어 가능한 지적 재산 포트폴리오 구축을 가속화하고 있습니다. 2025년 특허 출원들이 새로운 작용 메커니즘, 약물 기반 생물학, ADC 병용 요법에 초점을 맞췄다면, 이번 출원은 이전에 공개되지 않았던 AKTX-102 파이프라인 자산에 대한 보호를 확장하고, 새로운 항체 설계 및 이를 활용한 ADC 구조에 대한 새로운 물질 특허 청구를 포함합니다. 이러한 출원들은 아카리의 핵심 PH1 약물 특허(PCT/US2018/051721)와 주요 임상 프로그램인 AKTX-101(PCT/US2024/024997)을 기반으로 하며, 차세대 ADC를 둘러싼 다층적이고 빠르게 확장되는 특허 방어막을 형성합니다. 아카리는 이러한 성장하는 특허 자산을 통해 다양한 검증된 암 표적에 걸쳐 다수의 최초 및 최고 클래스 ADC 후보 물질을 개발할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.

CEACAM5는 오랫동안 높은 가치를 지닌 종양학 표적으로 여겨져 왔지만, 항원 방출이 광범위하고 용해성 및 종양 결합 형태가 모두 존재하는 등 독특하고 어려운 생물학적 특성으로 인해 치료 성공에 제약이 있었습니다. 수십 년간의 노력에도 불구하고, 단독 항체, ADC, 또는 T세포 결합체로서 CEACAM5 표적 치료제는 아직 규제 승인을 받지 못했습니다. 종양 성장 및 전이에서의 역할 외에도, CEACAM5는 T세포 및 자연 살해(NK) 세포 활성을 억제하여 면역 회피를 촉진하는 면역 억제 체크포인트 역할을 합니다.

아카리의 이번 특허 출원은 이러한 생물학적 난제를 해결하기 위해 설계된 새로운 항체 구조와, 이들 항체와 회사의 PH1 약물을 결합한 ADC를 포함합니다. 이는 PH1의 고유한 면역 종양학 및 세포 독성 작용 메커니즘을 활용하는 차별화된 치료 접근 방식을 가능하게 합니다. 이러한 광범위한 물질 특허 보호는 아카리에게 CEACAM5를 최고 클래스 ADC 치료제로 효과적으로 표적화할 수 있는 독보적인 전략에 대한 소유권을 제공합니다.

한편, 아카리는 AKTX-101, 즉 Trop2 표적 ADC를 임상시험계획(IND/CTA) 제출 및 첫 인간 대상 임상 평가를 향해 순조롭게 진행하고 있으며, 동시에 독자적인 PH1 약물로 구동되는 차세대 ADC 파이프라인을 확장하고 있습니다. 다수의 검증된 표적, 성장하는 지적 재산 포트폴리오, 차별화된 생물학적 접근 방식을 통해 회사는 의미 있는 임상적 영향과 장기적인 가치 창출을 제공할 수 있는 유리한 위치에 있다고 믿고 있습니다.

AKTX-101 개발 프로그램의 2026년 주요 촉매 및 마일스톤은 다음과 같습니다.

- 2026년 상반기: FDA와의 규제 협의를 통해 계획된 1상 임상시험에 대한 피드백 확보

- 주요 과학 학회에서 현재 Trop2 ADC 대비 AKTX-101의 주요 차별화 영역을 강조하는 데이터 발표 예정

- 2026년 말/2027년 초 IND/CTA 제출을 가능하게 하는 CMC 및 비임상 작업 완료 (최종 GLP 독성 시험 포함)

- 규제 승인에 따라 2026년 말 또는 2027년 초 1상 임상시험 개시

- 독특하고 차별화된 PH1 약물/ADC 접근 방식에 대한 제약 회사와의 파트너십 논의 지속 및 주요 촉매 발표 예정

아카리 테라퓨틱스는 RNA 스플라이싱을 표적으로 하는 독특한 약물인 PH1을 개발하는 항체-약물 접합체(ADC) 전문 바이오테크 기업입니다. 혁신적인 ADC 발굴 플랫폼을 활용하여, 회사는 원하는 응용 분야에 따라 모든 관심 항원 표적에 맞게 ADC 후보 물질을 생성하고 최적화할 수 있습니다. 아카리의 주요 후보 물질인 AKTX-101은 암세포의 Trop2 수용체를 표적으로 하며, 독자적인 링커를 통해 표적 외 효과를 최소화하면서 새로운 PH1 약물을 종양 내로 직접 전달합니다. 기존 ADC가 튜불린 억제제 및 DNA 손상제를 약물로 사용하는 것과 달리, PH1은 암세포 내 RNA 스플라이싱을 방해하도록 설계된 스플라이스오좀 조절제입니다. 전임상 동물 모델에서 이러한 스플라이싱 조절은 암세포 사멸을 유도하는 동시에 선천성 및 적응성 면역 체계를 활성화하여 강력하고 지속적인 활성을 유도하는 것으로 나타났습니다. 전임상 연구에서 AKTX-101은 전통적인 약물을 사용하는 ADC에 비해 상당한 활성과 생존 기간 연장을 보였습니다. 또한 AKTX-101은 체크포인트 억제제와 시너지 효과를 낼 가능성이 있으며, 단독 요법 및 체크포인트 억제제와의 병용 요법 모두에서 생존 기간 연장을 입증했습니다. PH1 약물은 KRAS, BRAF, ARV7, FGFR3 융합 등 주요 종양 유발 인자를 가진 암세포에 대해서도 매우 활성이 높은 것으로 입증되었습니다. 회사는 AKTX-101에 대한 IND 허가 연구를 시작했으며, 2026년 말/2027년 초 첫 인간 대상 임상시험 개시를 목표로 하고 있으며, 위장관암 및 폐암에서 높은 관련성을 가진 새로운 표적에 대한 ADC인 AKTX-102도 개발 중입니다.