Atossa Therapeutics, 듀시엔 근이영양증 치료제 (Z)-Endoxifen에 대한 강력한 시장 지위 유지, 의회에서 희귀 소아 질환 우선 검토 바우처 프로그램 재승인

아토사 테라퓨틱스, 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처 프로그램 연장으로 듀센 근이영양증 프로그램 시장 지위 강화 [서울=뉴스핌] 아토사 테라퓨틱스(Atossa Therapeutics, Inc., Nasdaq: ATOS)가 듀센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 프로그램에 대한 강력한 시장 지위를 재확인했습니다. 이는 전날 미국 의회가 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, PRV) 프로그램의 5년 재승인을 발표한 데 따른 것입니다. 이번 프로그램 연장은 아토사 테라퓨틱스가 작년 말 (Z)-엔독시펜( (Z)-endoxifen)을 DMD 치료제로 지정받은 후, 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받을 경우 향후 PRV를 받을 수 있는 자격을 유지하게 됨을 의미합니다. 희귀 소아 질환(Rare Pediatric Disease, RPD) 지정은 주로 18세 이하의 개인에게 영향을 미치는 심각하거나 생명을 위협하는 질병 치료를 목표로 하는 약물 후보에 부여됩니다. RPD 지정을 받은 약물이 적격 마케팅 신청 승인을 받으면 PRV를 받을 수 있으며, 이 바우처는 향후 신청에 대한 우선 심사를 받거나 다른 기업에 판매 또는 양도될 수 있습니다. 지난 18개월 동안 공개된 PRV 판매 가격은 $150~200백만 달러 범위였습니다. 스티븐 쿼이(Steven Quay, M.D., Ph.D.) 아토사 테라퓨틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "PRV 프로그램의 갱신은 의회가 신약 개발 산업의 복잡성과 재정적 부담을 이해하고 있다는 중요한 신호"라며, "프로그램의 지속과 RPD 지정은 듀센 근이영양증 치료제로서 (Z)-엔독시펜의 잠재력을 뒷받침하는 과학적 근거를 재확인시켜 준다"고 말했습니다. 그는 또한 "DMD는 가장 파괴적인 소아 질환 중 하나로, 가족들은 스테로이드와 유전자 표적 치료법 외에 더 나은 선택지를 절실히 필요로 한다"며, "항암 분야가 여전히 우리의 핵심 초점이지만, 이번 성과는 (Z)-엔독시펜이 암과 희귀 질환 모두에서 플랫폼 치료제로서의 잠재력을 보여주며, 희귀 소아 질환 프로그램을 통한 희석되지 않는 가치 창출 가능성을 열어준다"고 덧붙였습니다. 재닛 리(Janet Rea, MSPH) 아토사 테라퓨틱스 연구개발 수석 부사장은 "PRV 재승인 통과는 심각하고 희귀한 질환을 앓는 모든 어린이들에게 승리"라며, "우리는 (Z)-엔독시펜의 전임상 데이터와 DMD에서의 잠재력에 매우 고무되어 있으며, DMD를 앓고 있는 소년들을 위한 임상 시험으로 이 프로그램을 발전시키기를 기대한다"고 밝혔습니다. 그녀는 또한 "최근의 치료 접근 방식과 달리, (Z)-엔독시펜은 특정 엑손 결함을 표적으로 하지 않아 이 환자 집단에게 더 광범위하고 접근 가능한 치료 접근 방식을 제공할 수 있다"며, "이전에 DMD 치료제인 EXONDYS 51® (eteplirsen)에 대한 IND 승인을 받은 경험을 바탕으로, 아토사의 DMD (Z)-엔독시펜 프로그램을 더욱 발전시키는 데 기여할 수 있기를 기대한다"고 말했습니다. 희귀 소아 질환 지정에 대해 FDA의 희귀 소아 질환 지정은 주로 18세 이하의 개인에게 영향을 미치고 연방 식품, 의약품 및 화장품법(FD&C Act) 섹션 526의 정의에 부합하는 희귀 질환 또는 상태를 치료하는 심각하거나 생명을 위협하는 질병에 부여됩니다. RPD 지정을 받은 약물은 연방 식품, 의약품 및 화장품법 섹션 529(a)(4)에 따른 모든 법적 기준을 충족하는 경우, 적격 신약 신청 또는 생물학적 제제 허가 신청에 대한 FDA 승인 시 PRV를 받을 수 있습니다. PRV는 후원자가 사용하거나 다른 회사에 판매 또는 양도될 수 있습니다. 듀센 근이영양증에 대해 듀센 근이영양증은 디스트로핀 유전자의 하나 이상의 돌연변이로 인해 발생하는 드물고 진행성이며 X-연관된 신경근육 질환입니다. 증상은 일반적으로 어린 시절에 나타나며 점진적인 근육 약화, 보행 능력 상실, 호흡 곤란 및 심근병증을 포함합니다. DMD는 일반적으로 성인 초기에 사망하는 치명적인 질환이며, 최근 치료법의 발전에도 불구하고 안전하고 효과적이며 접근 가능한 치료법에 대한 상당한 미충족 의료 수요가 남아 있습니다. (Z)-엔독시펜에 대해 (Z)-엔독시펜은 여러 관심 메커니즘에 걸쳐 활성이 입증된 강력한 선택적 에스트로겐 수용체 조절제/분해제(SERM/D)입니다. 아토사는 항암 및 희귀 질환 분야에서의 잠재적 응용을 평가하고 있습니다. 회사의 독점적인 경구 제형은 타목시펜과 구별되는 유리한 안전성 프로파일과 약리학적 특성을 보여주었으며, 여기에는 ER 표적 효과 및 PKC 억제가 포함됩니다. 아토사의 (Z)-엔독시펜은 현재 어떤 적응증에 대해서도 승인되지 않았습니다. 아토사의 (Z)-엔독시펜 프로그램은 최근 발행된 여러 건의 미국 특허와 전 세계적으로 다수의 출원 중인 응용 프로그램을 포함한 성장하는 글로벌 지적 재산권 포트폴리오에 의해 지원됩니다. 아토사 테라퓨틱스에 대해 아토사 테라퓨틱스(Atossa Therapeutics, Inc., Nasdaq: ATOS)는 항암 및 기타 중요한 미충족 의료 수요 분야에서 혁신적인 의약품을 개발하는 임상 단계 바이오 제약 회사입니다. 회사의 주요 제품 후보인 (Z)-엔독시펜은 현재 여러 임상 환경에서 개발 중입니다. 더 자세한 정보는 https://atossatherapeutics.com 에서 확인할 수 있습니다.