Rhythm Pharmaceuticals, 획득성 시상하부 비만 환자를 위한 IMCIVREE®(setmelanotide)의 FDA 승인 발표

리듬 파마슈티컬스, 희귀 신경내분비 질환 치료제 IMCIVREE® 적응증 확대 승인 미국 식품의약국(FDA), 후천성 시상하부 비만 치료에 대한 IMCIVREE® 적응증 확대 승인 발표 세트멜라노타이드, 3상 TRANSCEND 임상시험에서 위약 대비 BMI 18.4% 감소 효과 입증 보스턴, 2026년 3월 19일 – 희귀 신경내분비 질환 환자들의 삶을 변화시키는 데 주력하는 글로벌 상업 단계 바이오 제약 기업 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals, Inc., Nasdaq: RYTM)는 미국 식품의약국(FDA)이 IMCIVREE® (세트멜라노타이드)의 적응증을 후천성 시상하부 비만(Acquired Hypothalamic Obesity, HO) 환자 치료로 확대 승인했다고 오늘 발표했습니다. 후천성 HO는 시상하부 손상 또는 기능 장애로 인해 가속화되고 지속적인 체중 증가를 특징으로 하는 희귀 질환입니다. 이번 적응증 확대에 따라 IMCIVREE®는 후천성 HO를 앓고 있는 4세 이상 성인 및 소아 환자의 과도한 체중을 감소시키고 장기적으로 체중 감소를 유지하는 데 사용될 수 있습니다. 리듬 파마슈티컬스의 회장이자 최고경영자(CEO) 겸 사장인 데이비드 미커(David Meeker) 박사는 “IMCIVREE®는 이제 후천성 HO에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제로, 이 질환의 근본적인 생물학적 기전에 작용하는 표적 치료법을 제공하며, 이전에는 치료 옵션이 없었던 환자들에게 중요한 미충족 의료 수요를 해결해 줄 것입니다”라고 말했습니다. 그는 또한 “이는 리듬 파마슈티컬스에게 혁신적인 이정표이며, 희귀 MC4R 경로 질환을 앓고 있는 환자들에게 의미 있는 치료법을 제공하겠다는 우리의 약속을 강화합니다”라고 덧붙였습니다. MC4R 경로는 에너지 소비, 식욕, 체중 조절과 같은 생리적 기능을 담당합니다. 후천성 HO는 종양 및 그 치료, 또는 기타 시상하부 손상이나 기능 장애 이후에 가장 흔하게 발생합니다. 리듬 파마슈티컬스는 문헌, 종양 등록 데이터 및 청구 데이터를 분석한 결과, 미국 내 후천성 HO 환자가 약 10,000명으로 추정하고 있습니다. 레이몬드 A. 우드 재단(Raymond A. Wood Foundation)의 전무이사이자 설립자인 에이미 우드(Amy Wood)는 “후천성 시상하부 비만에 영향을 받는 개인과 가족에게 치료법이 있다는 것은 혁신적인 잠재력을 가지고 있습니다”라며, “우리는 후천성 시상하부 비만이 환자와 가족의 삶에 미치는 파괴적인 영향, 즉 끊임없는 배고픔과 가속화되고 지속적인 체중 증가를 직접 목격했습니다. IMCIVREE®는 오랫동안 선택권이 없었던 수천 명의 환자들에게 희망과 나아갈 길을 제시합니다”라고 말했습니다. 이번 승인은 후천성 HO 환자 142명을 대상으로 한 세트멜라노타이드의 주요 3상 TRANSCEND 임상시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 이 글로벌 연구는 1차 평가 변수인 위약 대비 체질량 지수(BMI) 18.4% 감소를 통계적으로 유의하게 달성했습니다. 52주차에 세트멜라노타이드 치료를 받은 환자(n=94)는 기저치 대비 평균 BMI 변화에서 -15.8%의 감소를 보인 반면, 위약군(n=48)에서는 2.6% 증가를 보여 유의미한 차이를 보였습니다(p<0.0001). 3상 임상시험에서 세트멜라노타이드는 전반적으로 잘 내약되었습니다. 가장 흔한 이상 반응(참가자의 20% 이상에서 발생)은 피부 과색소 침착, 메스꺼움, 구토, 두통이었습니다. 밴더빌트 헬스(Vanderbilt Health)의 소아과 내분비학 부교수인 애슐리 슈메이커(Ashley Shoemaker) 박사는 “세트멜라노타이드는 후천성 HO의 근본적인 생물학적 기전을 표적으로 하는 데 효과를 보였습니다”라며, “세트멜라노타이드로 치료받은 환자들은 BMI와 배고픔의 유의미한 감소를 경험했으며, 이는 소아 및 성인 환자 모두에게 임상적으로 의미 있는 결과를 제공하는 치료법의 능력을 입증합니다. 후천성 HO는 조기 적극적인 관리가 필요한 심각한 질환입니다. IMCIVREE®의 출시로 의사들은 표적 치료법을 제공할 수 있게 되었습니다”라고 말했습니다. IMCIVREE® (세트멜라노타이드)는 이미 미국과 유럽에서 바르데-비들 증후군(Bardet-Biedl syndrome, BBS) 또는 프로오피오멜라노코르틴(POMC), 프로프로틴 컨버타제 서브틸리신/케인 타입 1(PCSK1), 또는 렙틴 수용체(LEPR) 결핍으로 인한 증후군성 또는 단일 유전자 비만 성인 및 2세 이상 소아 환자에게도 승인되었습니다. 리듬 파마슈티컬스는 환자들이 자사 의약품에 접근할 수 있도록 지원하기 위해 최선을 다하고 있으며, IMCIVREE® (세트멜라노타이드)는 즉시 미국 환자들에게 제공될 예정입니다. 리듬 인튠(Rhythm InTune) 프로그램은 특정 희귀 비만 환자들을 위한 맞춤형 교육 지원을 제공합니다. 이 프로그램은 환자 본인과 의료 제공자를 위한 교육, 치료 시작 시 보험 적용 지원, 주사 지원, 치료 과정 전반에 대한 안내를 제공하도록 설계되었습니다. 리듬 파마슈티컬스는 오늘 오후 7시(미국 동부 시간)에 후천성 HO 환자를 위한 IMCIVREE®의 FDA 승인을 논의하기 위한 라이브 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트를 개최할 예정입니다.