빔 테라퓨틱스, 알파-1 항트립신 결핍증 에 대한 BEAM-302의 진행 중인 1/2상 임상시험에서 고무적인 최신 임상 데이터 발표, 주요 개발 단계 진입 지원

사용된 요인

• •긍정 요인 — BEAM-302 60mg 투여 시 평균 정상 AAT 수치 16.1 µM 달성
• •긍정 요인 — 모든 환자가 12개월까지 보호 임계값(11 µM) 이상 유지
• •긍정 요인 — 독성 Z-AAT 84% 감소 및 정상 M-AAT 비율 94% 달성
• •부정 요인 — 다중 용량 코호트에서 Grade 2 이상의 주입 관련 반응 및 간 효소 수치 상승 관찰 (일시적이고 증상 없음)
• •부정 요인 — 주요 개발 단계 진입이 2026년 하반기로 예정되어 있어 상용화까지 시간이 소요될 수 있음

저장된 하이라이트

• “BEAM-302
• “AATD
• “임상 데이터

참고 문맥

빔 테라퓨틱스는 2026년 3월 25일, AATD 치료제 BEAM-302의 1/2상 임상시험에서 60mg 용량 투여 시 평균 정상 AAT 수치가 16.1 µM에 도달하고 12개월까지 보호 임계값인 11 µM 이상을 유지하는 고무적인 데이터를 발표했습니다. 이 데이터는 BEAM-302가 독성 Z-AAT를 84% 감소시키고 정상 M-AAT 비율을 94%로 높이는 효과를 보여주며, 60mg이 최적…