테나야, ARVC 유전자 치료제 RIDGE™-1 임상 데이터 긍정적

사용된 요인

• •긍정 요인 — 모든 환자에서 조기 심실 수축(PVC) 빈도의 유의미한 감소 (평균 64%)
• •긍정 요인 — TN-401의 양호한 내약성 및 안전성 프로파일 확인
• •긍정 요인 — 심장 근육 세포에서 TN-401의 활성 증거 (생검 결과)
• •부정 요인 — 임상시험은 아직 중간 단계이며, 장기적인 효과 및 안전성에 대한 추가 데이터 필요
• •부정 요인 — 환자 수가 6명으로 적어 통계적 유의미성을 판단하기에는 제한적

저장된 하이라이트

• “조기 심실 수축 감소
• “양호한 내약성
• “PRIME 지정

참고 문맥

2026년 5월 15일, Tenaya Therapeutics(TNYA)는 PKP2 관련 ARVC 환자를 대상으로 한 TN-401 유전자 치료제 RIDGE™-1 임상 1b/2상 시험의 중간 데이터를 발표했습니다. 모든 환자에서 조기 심실 수축(PVC) 빈도가 평균 64% 감소했으며, TN-401은 3E13 vg/kg 및 6E13 vg/kg 용량에서 잘 내약성을 보였습니다. 유럽의약품청(EMA)…