Dyne Therapeutics, 일본에서 근육긴장디스트로피 제1형 치료제 Zeleciment Basivarsen (DYNE-101)에 대한 희귀의약품 지정 획득

Dyne Therapeutics, 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품 지정 획득 미국 매사추세츠주 월섬, 2026년 1월 20일 (GLOBE NEWSWIRE) -- 유전성 신경근육 질환 환자들의 기능 개선을 목표로 하는 임상 단계 바이오 기업 Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN)는 오늘 일본 후생노동성(MHLW)이 근육긴장성 이영양증 1형(DM1) 치료제 후보물질인 zeleciment basivarsen (z-basivarsen)에 대해 희귀의약품 지정을 부여했다고 발표했습니다. Z-basivarsen은 현재 DM1 환자를 대상으로 진행 중인 임상 1/2상 ACHIEVE 임상시험에서 평가되고 있습니다. Dyne의 최고 의학 책임자인 Doug Kerr 박사는 "DM1의 근본적인 생물학적 기전을 표적으로 하는 z-basivarsen은 초기부터 근육 긴장, 근력 및 기능에서 지속적인 개선을 보여주었으며, 안전성 프로파일 또한 우수했습니다"라고 말했습니다. 그는 이어 "미국과 유럽에서 이미 부여된 희귀의약품 지정에 더해 일본에서의 이번 지정은 새로운 치료법에 대한 시급한 필요성을 강조하며, z-basivarsen이 DM1 환자들에게 의미 있는 기능 개선을 제공할 잠재력을 보여줍니다"라고 덧붙였습니다. 일본에서 희귀의약품 지정은 해당 국가에서 5만 명 미만의 환자에게 영향을 미치는 희귀 질환 치료를 목표로 하며 의학적 요구가 높은 약물에 부여됩니다. 이러한 지정은 개발 비용에 대한 보조금과 승인 시 최대 10년간의 시장 독점권 등의 혜택을 제공합니다. Z-basivarsen은 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 신약, 신속 심사, 희귀의약품 지정을, 유럽의약품청(EMA)으로부터는 DM1 환자 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다. ACHIEVE 임상시험 개요 ACHIEVE 임상시험은 DM1 환자를 대상으로 zeleciment basivarsen (z-basivarsen, 이전 명칭 DYNE-101)의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하는 글로벌, 무작위, 위약 대조, 이중 눈가림, 임상 1/2상 시험입니다. 본 연구의 다회 상승 용량(MAD) 부분에서는 8주 간격으로 6.8 mg/kg의 z-basivarsen을 투여하는 등록 용량 및 요법이 선정되었습니다. 미국에서의 가속 승인을 포함한 잠재적인 규제 제출을 지원하기 위해 등록 확장 코호트가 시작되었습니다. 이 코호트의 주요 평가 지표는 6개월 시점에서 비디오 손 열림 시간(vHOT)으로 측정한 중지 근육 긴장의 기저치 대비 변화이며, 위약과 비교됩니다. ACHIEVE 임상시험에 대한 자세한 정보는 www.clinicaltrials.gov 및 euclinicaltrials.eu 에서 확인할 수 있습니다. Zeleciment basivarsen (z-basivarsen, 이전 명칭 DYNE-101) 개요 Z-basivarsen은 DM1 환자를 대상으로 임상 1/2상 글로벌 ACHIEVE 임상시험에서 평가되고 있는 연구용 치료제입니다. Z-basivarsen은 항체 단편(Fab)에 접합된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로 구성되어 있으며, 트랜스페린 수용체 1(TfR1)에 결합하여 근육 및 중추신경계로의 전달을 가능하게 합니다. 이 약물은 독성 DMPK RNA를 감소시켜 스플라이싱 단백질을 방출하고 정상적인 mRNA 처리를 가능하게 함으로써 DM1 환자의 기능 개선을 목표로 합니다. Z-basivarsen은 미국 FDA로부터 혁신 신약, 희귀의약품, 신속 심사 지정을, 유럽의약품청으로부터는 DM1 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았습니다. 근육긴장성 이영양증 1형 (DM1) 개요 근육긴장성 이영양증 1형(DM1)은 이환율이 높고 조기 사망률이 있는 드물고 진행성인 유전성 신경근육 질환입니다. DM1은 미국에서 약 40,000명, 유럽연합에서 약 55,000명의 환자에게 영향을 미칩니다. 증상의 심각성과 진행 속도는 다양합니다. DM1 하위 유형에 따라 증상은 환자의 삶의 어느 시점에서든 시작될 수 있습니다. 성인 발병 DM1의 증상은 일반적으로 20세에서 40세 사이에 나타납니다. DM1은 DMPK 유전자의 돌연변이에 의해 발생하며, 이는 스플라이스병으로 알려진 광범위한 RNA 스플라이싱 장애를 초래하여 질병의 다계통 증상을 유발합니다. 환자들은 전신 근육 약화, 근육 긴장 또는 근육 이완 어려움, 주간 과다 졸음, 피로, 수면 장애, 인지 장애, 심장 부정맥, 호흡기 문제 및 위장 기능 장애를 포함한 광범위한 증상을 경험합니다. DM1의 유전적 원인은 잘 이해되고 있지만, 현재 DM1에 대한 승인된 질병 조절 치료법은 없습니다. Dyne Therapeutics 소개 Dyne Therapeutics는 유전성 신경근육 질환을 앓고 있는 환자들의 기능 개선을 제공하는 데 주력하고 있습니다. 우리는 질병의 근본 원인을 해결하기 위해 근육과 중추신경계(CNS)를 표적으로 하는 치료제를 개발하고 있습니다. 현재 듀센 근이영양증(DMD) 및 근육긴장성 이영양증 1형(DM1)에 대한 임상 프로그램을 진행 중이며, 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 및 폼페병에 대한 전임상 프로그램을 진행하고 있습니다. Dyne는 개인, 가족 및 지역사회를 위한 기능 개선을 제공하는 것을 사명으로 합니다. 자세한 내용은 https://www.dyne-tx.com/ 에서 확인할 수 있으며, X, LinkedIn 및 Facebook에서 저희를 팔로우할 수 있습니다.