CDT, 낭만성 섬유증 시장에서 Sarborg의 물질 특허 출원 소식 전해

유럽의약품청(EMA)이 듀센 근이영양증 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys)에 대해 부정적인 의견을 제시하면서, 개발사인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 미래에 대한 우려가 커지고 있습니다. EMA는 미국 외 지역 판권을 보유한 로슈(Roche)가 제출한 엘레비디스 허가 신청을 거부할 것을 권고했습니다. 이번 결정은 미국 내에서 3세에서 7세 사이의 보행 가능한 듀센 근이영양증 환자를 대상으로 한 것입니다. EMA의 검토 위원회는 엘레비디스가 로슈의 신청을 뒷받침하는 핵심 연구인 엠바크(Embark) 임상시험에서 1년 후 환자의 운동 능력 개선에 유의미한 영향을 미치지 못했다고 지적했습니다. 또한, 약물의 주요 생물학적 효과인 근육 보호 단백질 디스트로핀(dystrophin)의 단축형 생산이 기능 개선과 연관되지 않았다고 판단했습니다. 위원회는 또한 회사가 치료에 더 잘 반응한다고 믿는 환자 하위 그룹에서도 약물의 효과가 입증되지 않았다고 결론 내렸습니다. 다만, 엘레비디스의 안전성에 대한 언급은 없었습니다. 엘레비디스는 이전에 급성 간부전으로 인한 사망 사례와 연관된 바 있습니다. 로슈는 부정적인 의견에도 불구하고 EMA와 협력하여 유럽에서 엘레비디스의 잠재적인 발전 방안을 모색할 것이라고 밝혔습니다. 로슈는 듀센 근이영양증 치료에 대한 높은 미충족 수요를 강조하며, 2차 연구 목표에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 개선을 보였으며, 여러 임상시험의 장기 데이터를 종합한 결과 운동 기능에 대한 효과를 보여주었다고 덧붙였습니다. 로슈의 최고 의료 책임자인 레비 가라웨이(Levi Garraway)는 "EU에서 듀센 근이영양증을 앓고 있는 어린이들에게 질병을 변화시키는 치료법이 시급히 필요하다는 점을 고려할 때, 위원회의 부정적인 의견에 실망스럽다"며, "평균 기대 수명이 28년에 불과한 상황에서 질병 안정화는 듀센 근이영양증 환자, 그들의 가족 및 보호자들에게 큰 발전"이라고 말했습니다. 로슈는 15일 이내에 결정에 대해 항소할 수 있으며, 이는 일반적으로 수개월이 소요되는 재심사 절차를 시작하게 됩니다. RBC 캐피탈 마켓(RBC Capital Markets)의 애널리스트 브라이언 애브라함스(Brian Abrahams)는 로슈의 성공 가능성이 낮을 것으로 전망했습니다. 이번 소식은 사렙타 테라퓨틱스에게 또 다른 타격입니다. 사렙타는 최근 안전 문제로 인해 미국 내 엘레비디스 출하를 중단했으며, 로슈 역시 승인된 일부 국가에서 유전자 치료제 유통을 자발적으로 중단했습니다. 또한, 브라질 보건 당국은 엘레비디스 사용을 일시적으로 중단했습니다. 사렙타는 이러한 차질 이전에 이미 인력 감축과 구조 조정을 단행한 바 있습니다. 그러나 엘레비디스와 이를 통해 예상되는 수억 달러의 수익은 사렙타가 부채 의무를 이행하고 생존하기 위해 필수적입니다. 미국 내 엘레비디스의 불확실한 지위는 회사가 더 많은 감축을 단행하도록 강요할 수 있습니다. 엘레비디스는 2023년 미국에서 논란 속에 승인되었고, 작년에 더 광범위한 사용이 허가되었습니다. 두 경우 모두 미국 식품의약국(FDA)의 전 최고 유전자 치료 책임자가 기관 직원의 의견을 뒤집었습니다. 미국 내 엘레비디스의 증가하는 어려움이 유럽에서의 승인에 대한 "높은 기대"를 불러일으키지는 않았지만, 이번 부정적인 의견은 사렙타에 더 큰 압박을 가하고 있습니다. 이는 로슈로부터의 근중기 마일스톤 및 로열티 지급 가능성을 제거하기 때문이라고 애브라함스는 분석했습니다. 사렙타는 부채 외에도 RNA 약물 협력에 따라 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)에 지급해야 할 대금이 남아 있습니다. 애로우헤드는 사렙타가 해당 지급을 이행하지 않을 경우 계약을 해지할 수 있다고 밝혔습니다.