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아스트라제네카, 희귀질환 치료제 '게푸룰리맙' 임상 3상 성공…알렉시온 사업 강화 기대

글로벌 제약사 아스트라제네카(AstraZeneca)가 희귀 자가면역질환인 전신 중증근무력증(generalized myasthenia gravis) 치료를 위한 실험적 신약 '게푸룰리맙(gefululimab)'의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 밝혔습니다. 이번 성공은 5년 전 인수한 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 사업을 더욱 강화할 발판을 마련했다는 평가입니다.

아스트라제네카에 따르면, 게푸룰리맙은 260명의 전신 중증근무력증 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 시험에서 주요 및 이차 평가 목표를 모두 달성했습니다. 구체적인 수치는 공개되지 않았으나, 26주 후 위약군과 비교했을 때 치료군 환자들은 질병 증상 평가에 흔히 사용되는 설문지 점수 변화에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다고 회사 측은 설명했습니다.

또한, 게푸룰리맙은 내약성이 우수했으며, C5 억제제 계열 치료제에서 나타나는 안전성 프로파일과 일관된 결과를 보였습니다. 아스트라제네카는 향후 의료 학회에서 상세한 결과를 발표하고 글로벌 보건 규제 당국과 공유할 예정입니다.

이번 임상 결과는 아스트라제네카가 2020년 약 400억 달러에 인수한 알렉시온의 희귀질환 사업을 확대할 기회를 제공합니다. 알렉시온의 사업은 현재 솔리스(Soliris)와 울토미리스(Ultomiris) 두 제품을 중심으로 꾸준히 성장해 지난해 약 90억 달러의 매출을 기록했습니다. 아스트라제네카는 알렉시온의 자산이 2030년까지 연간 800억 달러 매출 목표 달성에 필수적이라고 보고 있으며, 알렉시온에서 개발된 게푸룰리맙은 이러한 목표 달성에 기여할 신약 중 하나입니다.

전신 중증근무력증은 근육 약화, 피로, 시력 변화, 호흡 곤란 등 다양한 증상을 특징으로 하는 희귀 만성 자가면역 질환입니다. 미국 중증근무력증 재단(Myasthenia Gravis Foundation of America)에 따르면, 미국 내에서 인구 10만 명당 37명이 이 질환을 앓고 있으며, 신경과 근육 간 신호 전달을 방해합니다.

아스트라제네카는 지난해 투자자 설명회에서 전신 중증근무력증 치료제 시장이 향후 크게 성장할 것으로 전망했습니다. 이는 증상 완화에 초점을 맞춘 일반 의약품에서 새로운 브랜드 치료제로 전환하는 환자들이 늘어날 것으로 예상되기 때문입니다.

이에 따라 전신 중증근무력증 치료제 시장은 제약사들 간의 경쟁이 치열한 분야로 부상했습니다. 솔리스와 울토미리스 외에도 최근에는 아젠엑스(Argenx), 유씨비(UCB), 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 새로운 약물들이 시장에 출시되었으며, B세포 제거 세포 치료제 및 항체 의약품을 개발하는 회사들도 잠재적인 프로그램을 진행하고 있습니다.

솔리스 및 울토미리스와 마찬가지로 게푸룰리맙은 면역 체계의 일부인 보체 시스템(complement system)을 표적으로 합니다. 하지만 기존 약물과 달리 게푸룰리맙은 의료 시설에서 정맥 주사로 투여받아야 하는 것과 달리, 주 1회 피하 주사를 통해 환자 스스로 투여할 수 있다는 장점이 있습니다. 아스트라제네카는 이 약물이 질환 초기 단계의 더 많은 환자들에게 도달할 수 있는 방안이 될 수 있다고 언급했습니다.

임상 시험 연구 책임자인 켈리 과스메이(Kelly Gwathmey) 버지니아 커먼웰스 대학교 신경과 부교수는 "주 1회 자가 투여 가능한 C5 치료 옵션은 환자들에게 질환 관리에 있어 더 큰 편의성과 독립성을 제공하며, 치료에 대한 통제력을 높여줄 것"이라고 밝혔습니다.