Solid Biosciences, 듀첸 근이영양증 치료제 SGT-003 평가하는 3상 IMPACT DUCHENNE 임상시험 첫 참가자 투약 개시

브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMY)의 건선성 관절염 치료제 'Sotyktu'(성분명: deucravacitinib)가 미국 식품의약국(FDA)의 심사 절차에 돌입했습니다. FDA는 오는 2026년 3월 6일을 Sotyktu의 목표 처리 기한(PDUFA goal date)으로 설정했습니다. 이번 FDA의 신약 허가 신청(sNDA) 접수는 Sotyktu가 건선성 관절염 치료 분야에서 새로운 치료 옵션으로 자리매김할 수 있을지 주목하게 합니다. 앞서 Sotyktu는 중국 국가의약품감독관리국(NMPA) 산하 의약품 평가 센터와 일본 후생노동성의 허가 신청 승인에 이어, 유럽의약품청(EMA)으로부터도 해당 적응증 확대를 위한 Type II 변경 신청을 승인받은 바 있습니다. 롤랜드 첸(Roland Chen) 브리스톨 마이어스 스큅 면역학 및 심혈관 부문 약물 개발 수석 부사장은 "건선성 관절염 환자들에게 추가적인 경구 치료제에 대한 필요성이 크다"며, "이번 FDA의 검토 착수는 Sotyktu를 환자들에게 제공하는 데 한 걸음 더 다가선 것"이라고 밝혔습니다. 그는 이어 "Sotyktu가 건선성 관절염에 대한 차별화된 1차 고급 전신 치료 옵션으로 포함될 수 있도록 FDA 및 기타 글로벌 규제 당국과의 논의를 이어갈 것"이라며, "이 새로운 분자의 다른 중증 류마티스 질환에 대한 연구도 선도해 나갈 것"이라고 덧붙였습니다. Sotyktu는 지난 2022년, 전신 요법 또는 광선 요법 대상인 중등도-중증 판상 건선 성인 환자 치료제로 FDA의 승인을 받은 바 있습니다. 이후 여러 글로벌 보건 당국으로부터 해당 적응증에 대한 승인을 획득했으며, 20,000건 이상의 환자-년(patient-years) 경험을 통해 지속적인 효능과 일관된 안전성 프로파일을 입증했습니다. Sotyktu는 경구용 선택적 티로신 키나아제 2(TYK2) 억제제로, 건선성 관절염 치료 분야에서 최초의 TYK2 억제제가 될 잠재력을 가지고 있습니다. 이번 규제 신청은 건선성 관절염 성인 환자를 대상으로 Sotyktu의 효능과 안전성을 평가한 주요 3상 임상시험인 POETYK PsA-1 및 POETYK PsA-2 시험의 긍정적인 결과에 기반합니다. 두 시험 모두 16주차에 위약 대비 Sotyktu 투여 환자군에서 유의하게 높은 ACR20 반응률(질병의 징후 및 증상에서 최소 20% 개선)을 달성하며 주요 평가 지표를 충족했습니다. POETYK PsA-2 시험의 추가 데이터는 52주차까지의 결과를 보고했으며, 16주차부터 52주차까지 임상 반응이 개선되고 유지됨을 보여주었습니다. POETYK PsA-1 및 POETYK PsA-2 시험의 16주차까지 Sotyktu의 전반적인 안전성 프로파일은 2상 건선성 관절염 임상시험 및 3상 중등도-중증 판상 건선 임상시험에서 확립된 것과 일관되었으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았습니다. POETYK PsA-2 시험의 초기 결과는 2025년 3월 미국피부과학회(AAD) 연례 회의에서 발표되었으며, POETYK PsA-1 및 POETYK PsA-2 시험의 데이터는 2025년 6월 유럽류마티스학회(EULAR)에서 발표되었습니다. 추가 결과는 향후 과학 회의에서 발표될 예정입니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 POETYK PsA 임상시험 프로그램에 참여한 환자들과 연구자들에게 감사를 표했습니다. POETYK PsA-1 시험에는 생물학적 질병 조절 항류마티스 약물(bDMARD)을 이전에 사용한 경험이 없는(bDMARD naïve) 활동성 건선성 관절염 환자 약 670명이 등록되었습니다. POETYK PsA-2 시험에는 bDMARD naïve 또는 이전에 TNFα 억제제 치료를 받은 경험이 있는 활동성 건선성 관절염 환자 약 730명이 등록되었습니다. 두 시험 모두 16주차까지의 위약 대조 치료 기간과 이후 16주차부터 52주차까지의 재할당 및 지속적인 활성 치료 기간으로 구성된 52주간의 치료 기간을 포함합니다. POETYK PsA-2 시험에는 아프레밀라스트(apremilast) 안전성 참조군도 포함되었습니다. 두 시험의 주요 평가 지표는 16주차에 ACR20 반응을 달성한 참가자의 비율이었습니다. 16주차에는 건선성 관절염 질병 활성도 측정 전반에 걸쳐 중요한 이차 평가 지표들도 평가되었습니다. POETYK PsA-1 시험은 16주차에 구조적 관절 손상 진행 억제도 주요 이차 평가 지표로 평가했습니다. 52주간의 치료를 완료한 환자들은 공개 라벨 연장 시험에 등록될 자격이 주어질 수 있습니다. 건선성 관절염(PsA)은 염증성 관절염, 부착부염(힘줄이나 인대가 뼈에 부착되는 부위의 염증), 다발성 관절염(손가락 및 발가락 관절의 부기) 및 건선성 피부 및 손발톱 병변을 포함한 다양한 근골격계 및 피부 증상을 동반하는 만성 면역 매개 이질적인 질환입니다. 건선 환자의 최대 30%가 건선성 관절염을 앓게 됩니다. 건선성 관절염으로 인한 신체 기능 저하, 통증 및 피로 외에도 이 질환은 환자의 정신적, 정서적 안녕에 상당한 영향을 미칠 수 있습니다. 건선성 관절염 환자는 심혈관 질환, 대사 증후군, 우울증 및 불안을 포함한 심각한 동반 질환의 위험도 증가합니다. Sotyktu(deucravacitinib) 소개 Sotyktu는 독특한 작용 메커니즘을 가진 경구용 선택적 티로신 키나아제 2(TYK2) 억제제로, 새로운 계열의 저분자 화합물입니다. 이는 여러 면역 매개 질환에 걸쳐 임상 연구가 진행된 최초의 선택적 TYK2 억제제입니다. 브리스톨 마이어스 스큅 과학자들은 Sotyktu를 TYK2에 선택적으로 작용하도록 설계하여, 여러 면역 매개 질환의 병태생리에 관여하는 주요 사이토카인인 인터루이킨(IL)-23, IL-12 및 제1형 인터페론(IFN)의 신호 전달을 억제합니다. Sotyktu는 TYK2의 조절 도메인에 결합하여 높은 선택성을 달성하며, 이는 TYK2 및 하위 기능의 알로스테릭 억제로 이어집니다. Sotyktu는 생리학적으로 관련된 농도에서 TYK2를 선택적으로 억제합니다. 치료 용량에서 Sotyktu는 JAK1, JAK2 또는 JAK3를 억제하지 않습니다. Sotyktu는 현재 전 세계 여러 국가에서 중등도-중증 판상 건선 성인 환자 치료제로 승인되어 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅: 면역학 분야의 혁신을 통해 환자의 삶을 변화시키다 브리스톨 마이어스 스큅은 과학을 통해 환자의 삶을 변화시킨다는 단 하나의 비전에서 영감을 얻습니다. 면역 매개 질환을 앓고 있는 사람들에게 만성 증상과 질병 진행을 견뎌야 하는 고통스러운 현실은 단순한 작업과 일상생활을 어렵게 만들 수 있습니다. 20년 이상의 경험을 바탕으로 한 면역 체계에 대한 깊은 이해를 바탕으로, 류마티스학, 피부과학 및 폐과학 분야에서 새로운 치료 기준을 높이는 획기적인 의약품을 제공하기 위해 대담한 과학을 계속 추구하고 있습니다. 우리의 순차적 면역 요법 연구 프레임워크는 염증을 조절하고, 면역 체계를 재설정하며, 면역 항상성을 촉진함으로써 질병의 근본 원인을 해결하는 것을 목표로 하며, 획기적인 효능 달성을 목표로 합니다. 과학 지식의 경계를 지속적으로 확장함으로써, 우리는 지속적인 관해, 삶의 질 향상 및 기능적 완치를 가져올 수 있는 맞춤형 접근 방식, 치료법 및 조합을 제공하기 위해 노력합니다. 환자, 간병인, 의료 제공자 및 연구자와의 협력은 환자 중심적인 접근 방식을 안내하며, 효능 한계를 돌파하고 더 나은 삶을 살 수 있다는 약속, 즉 가장 중요한 것을 제공하고자 합니다. SOTYKTU 미국 적응증 SOTYKTU®(deucravacitinib)는 전신 요법 또는 광선 요법 대상인 중등도-중증 판상 건선 성인 환자 치료에 사용됩니다. 사용 제한 사항: SOTYKTU는 다른 강력한 면역 억제제와의 병용 사용은 권장되지 않습니다. 중요 안전 정보 금기 사항 SOTYKTU는 deucravacitinib 또는 SOTYKTU의 부형제에 대한 과민 반응 병력이 있는 환자에게는 금기입니다. 경고 및 주의 사항 과민 반응: 혈관부종과 같은 과민 반응이 보고되었습니다. 임상적으로 유의미한 과민 반응이 발생하는 경우, 적절한 치료를 시작하고 SOTYKTU 투여를 중단해야 합니다. 감염: SOTYKTU는 감염 위험을 증가시킬 수 있습니다. SOTYKTU를 투여받은 건선 환자에서 심각한 감염이 보고되었습니다. SOTYKTU와 함께 보고된 가장 흔한 심각한 감염에는 폐렴 및 COVID-19가 포함됩니다. 활동성 또는 심각한 감염이 있는 환자에게는 SOTYKTU 사용을 피해야 합니다. SOTYKTU 투여 시작 전에 다음 환자에게서 치료의 위험과 이점을 고려해야 합니다: 만성 또는 재발성 감염이 있는 환자 결핵에 노출된 환자 심각하거나 기회 감염의 병력이 있는 환자 감염에 취약하게 만들 수 있는 기저 질환이 있는 환자 치료 중 및 치료 후 환자의 감염 징후 및 증상 발현을 면밀히 모니터링해야 합니다. 치료 중 새로운 감염이 발생한 환자는 신속하고 완전한 진단 검사를 받고, 적절한 항균 요법을 시작하며 면밀히 모니터링해야 합니다. 환자가 심각한 감염이 발생하면 SOTYKTU 투여를 중단해야 합니다. 감염이 해결되거나 적절하게 치료될 때까지 SOTYKTU 투여를 재개하지 마십시오. 바이러스 재활성화 임상 시험에서 헤르페스 바이러스 재활성화(예: 대상포진, 단순포진)가 보고되었습니다. 16주차까지 단순포진 감염이 보고되었습니다.