Ascendis Pharma, 2026년 1분기 재무 결과 발표

아스트라제네카, 희귀질환 치료제 안셀라맙 임상 3상서 유의미한 결과 도출 실패 아스트라제네카(AstraZeneca)의 희귀질환 치료제 후보물질인 안셀라맙(anselamimab)이 경쇄 아밀로이드증(light chain amyloidosis, AL 아밀로이드증) 환자를 대상으로 진행된 CARES 임상 3상 시험에서 1차 평가 변수를 충족하지 못했습니다. 16일(현지시간) 발표된 임상 결과에 따르면, 안셀라맙은 전체 환자군에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 입증하지 못했습니다. 1차 평가 변수는 전체 사망률(all-cause mortality)과 심혈관 질환으로 인한 입원율(cardiovascular hospitalisation)의 복합 평가 지표였습니다. 임상에 참여한 모든 환자는 혈장 세포 이상 질환(plasma cell dyscrasia)에 대한 표준 치료를 병행했습니다. 하지만, 사전 정의된 특정 환자 하위 그룹에서는 안셀라맙이 위약 대비 생존율 및 심혈관 질환 입원율 감소 측면에서 임상적으로 매우 의미 있는 개선 효과를 보였습니다. AL 아밀로이드증은 골수 내 결함 있는 형질 세포에서 생성된 비정상적인 경쇄 단백질이 잘못 접히고 응집되어 아밀로이드 섬유를 형성, 조직과 장기에 침착되는 희귀하고 진행성인 질환입니다. 특히 심장과 신장에 침착된 독성 아밀로이드 축적은 장기 손상 및 기능 부전을 유발하며, 치료하지 않을 경우 조기 사망에 이를 수 있습니다. 이번 임상 프로그램의 주요 연구 책임자인 Ashutosh Wechalekar 교수는 "전체 환자군에서 1차 평가 변수를 충족하지는 못했지만, 사전 정의된 하위 그룹의 결과는 안셀라맙이 아밀로이드 침착물을 표적으로 제거함으로써 환자의 장기 손상 및 기능 장애의 주요 원인을 해결할 수 있음을 시사한다"며, "생존율 연장과 심혈관 질환 입원율 감소 가능성은 이 환자 그룹에 있어 치료 패러다임을 바꿀 수 있는 발전이 될 것"이라고 말했습니다. Alexion, AstraZeneca Rare Disease의 CEO인 Marc Dunoyer는 "Alexion은 AL 아밀로이드증 환자의 기존 아밀로이드 침착물로 인한 장기 손상을 해결하기 위한 새로운 작용 기전을 개척하고 있다"며, "안셀라맙은 AL 아밀로이드증에서 임상적 이점을 보인 최초이자 유일한 연구용 섬유 제거제로, 이번 결과는 사전 정의된 환자 하위 그룹에서 중요한 치료 격차를 해소할 수 있는 잠재력을 강조한다"고 덧붙였습니다. 안셀라맙은 전반적으로 내약성이 우수했으며, 이상 반응 발생률은 안셀라맙 투여군과 위약군 간에 유사하게 분포했습니다. Alexion은 현재 전체 결과를 평가하며 안셀라맙의 유효성과 안전성을 추가적으로 규명하고 있으며, 글로벌 보건 당국과 데이터를 공유하고 향후 의학 학회에서 발표할 계획입니다. 안셀라맙은 AL 아밀로이드증 환자의 조직 및 장기에 침착된 아밀로이드 침착물을 줄이거나 제거하여 장기 기능을 개선하도록 설계된 연구용 항체입니다. 잘못 접힌 아밀로이드 섬유 내 특정 아미노산 표적에 특이적으로 결합하여 아밀로이드 침착물의 파괴 및 제거를 촉진하며, 정상적인 유리 경쇄는 파괴로부터 보호합니다. 안셀라맙은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정 및 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다. AL 아밀로이드증은 전 세계적으로 약 74,000명의 환자가 앓고 있는 희귀 질환으로, 초기에는 다른 질환과 유사한 모호한 증상으로 진단이 지연되는 경우가 많습니다. CARES 임상 3상 프로그램은 총 406명의 환자를 대상으로 진행된 가장 큰 규모의 심장 AL 아밀로이드증 연구입니다.