Himax Technologies, Inc. 2026년 1분기 재무 결과 발표; 2026년 2분기 가이던스 제공

버텍스 파마슈티컬스의 신약 'Journavx'의 성공이 새로운 통증 치료제 개발에 나선 바이오텍들에게 희망을 주고 있습니다. 특히, 오피오이드 대체재 개발에 주력하는 기업들은 이번 성공을 발판 삼아 NaV1.8 및 NaV1.7 채널 억제제 개발에 박차를 가할 것으로 보입니다.

신약 개발은 막대한 비용이 소요되는 분야로 악명 높습니다. 하지만 SiteOne Therapeutics는 적은 자원으로도 새로운 비(非)중독성 진통제 개발이라는 목표를 향해 나아갔습니다. 2010년 설립된 이 바이오텍은 당시 미국에서 연간 2만 명 이상이 오피오이드 과다 복용으로 사망하는 심각한 상황 속에서 안전한 의약품 개발에 뛰어들었습니다.

그러나 이러한 절실한 필요성에도 불구하고, 대부분의 투자자들은 통증 치료제 개발에 회의적이었습니다. 통증의 일반적인 메커니즘은 알려져 있었지만, 동일한 부상에도 사람마다 통증 경험이 크게 다른 이유 등 세부적인 과정은 여전히 불분명했습니다. 이러한 불확실성 때문에 SiteOne Therapeutics는 대부분의 기간 동안 소규모 연구 지원금에 의존해야 했습니다. SiteOne의 CEO인 John Mulcahy는 작년 말 인터뷰에서 "어려운 시기가 분명히 있었습니다. 통증 치료제 분야는 인기가 없었고, 이러한 자산을 중심으로 자본을 조달하기 어려웠습니다."라고 회상했습니다.

하지만 이러한 상황은 이제 변하고 있습니다. 지난 8개월 동안 SiteOne Therapeutics는 오젬픽 제조사인 Novo Nordisk의 대주주인 Novo Holdings가 주도하는 1억 달러 규모의 펀딩 라운드를 성공적으로 마쳤을 뿐만 아니라, 최대 10억 달러 규모의 딜로 Eli Lilly에 인수되는 계약까지 체결했습니다.

이러한 새로운 관심과 투자는 주로 소듐 이온 채널이라는 통증 조절 단백질 연구를 선도해 온 버텍스 파마슈티컬스의 공로 덕분입니다. 25년간의 끈질긴 노력 끝에 버텍스는 오피오이드 전염병 해결에 도움이 될 만큼 안전하고 효과적이며 정밀한 채널 차단 분자를 개발했습니다.

지난 1월, 미국 식품의약국(FDA)은 이 분자를 'Journavx'라는 상품명으로 사고나 수술 후 발생하는 날카롭고 짧은 '급성' 통증 치료제로 승인했습니다. Novo Holdings의 수석 파트너인 Ken Harrison은 SiteOne을 지원하기로 결정한 핵심 이유 중 하나로 버텍스가 이러한 약물을 성공적으로 연구하고 시장에 출시할 수 있음을 입증했다는 점을 꼽았습니다.

Journavx는 지금까지 놀라울 정도로 안전하고 중독성이 없는 것으로 입증되었지만, 의사들은 이 약물이 환자들에게 궁극적으로 얼마나 유용할지에 대해 여전히 의견이 분분합니다. 최상의 경우에도 이 약물은 약한 오피오이드만큼의 효능을 보일 것으로 예상됩니다. 6월 셋째 주에 약 5,800건의 Journavx 처방이 이루어졌지만, 월스트리트의 블록버스터 예측을 충족시키기 위해서는 수백만 건의 처방이 더 필요할 것입니다.

그럼에도 불구하고, TD Cowen의 분석가들은 최근 이 약물의 승인을 "새로운 비(非)오피오이드 통증 치료 시대의 길을 열 수 있는 분수령"이라고 평가했습니다. 실제로 SiteOne을 포함한 10개 이상의 개발사들이 버텍스의 발자취를 따라 NaV1.8 소듐 이온 채널 또는 그와 유사한 NaV1.7 채널을 차단하는 자체 의약품 개발에 나서고 있습니다.

이 단백질들은 많은 세포의 가장 바깥층에 존재하며, 전하를 띤 나트륨 입자를 위한 수도꼭지처럼 작용합니다. 다양한 자극에 반응하여 열리며, 이온이 세포 안으로 흘러들어 전기 신호를 생성합니다. 이 신호는 신경계를 통해 뇌로 전달되어 신체가 어떻게 느끼고 반응해야 하는지에 대한 정보로 사용됩니다.

9가지 알려진 소듐 이온 채널 유형 중 세 가지는 주로 말초 신경계에 존재하며 통증 신호 전달에 중요한 역할을 합니다. 이 신호 전달 과정은 도미노와 유사합니다. 시작은 통증의 근원이고, 끝은 뇌입니다. 이러한 채널을 차단함으로써 과학자들은 도미노의 몇 개를 미리 제거하여 연쇄 반응을 막는 것과 같습니다.

예일 의과대학의 신경학 교수인 Stephen Waxman은 2023년 뉴잉글랜드 의학 저널 팟캐스트에서 "통증을 근원지에 최대한 가깝게 차단하고 다른 감각 신호 전달 방식은 그대로 유지한다"고 설명했습니다.

제약사들에게 NaV1.7과 NaV1.8은 가장 인기 있는 두 가지 통증 표적이 되었습니다. 그 이유는 위치 때문입니다. 신경계의 가장 바깥쪽에 위치하여 심장이나 뇌와 같은 장기에 깊숙이 박혀 있지 않기 때문에, 채널 차단 약물이 다른 중요한 신체 기능을 방해할 위험이 줄어듭니다.

이 단백질들은 또한 다른 방식으로 작용하여 연구자들이 다양한 유형의 통증을 치료할 수 있는 기회를 제공합니다. NaV1.7은 전등 스위치처럼 통증 신호를 갑자기 켜고 끄는 반면, NaV1.8은 조광기와 더 유사합니다. SiteOne의 Mulcahy는 NaV1.8이 만성 통증 관리에서 더 바람직한 표적이 될 수 있다고 말했습니다. 왜냐하면 만성 통증 관리의 목표는 통증을 완전히 멈추는 것이 아니라 정상 수준으로 낮추는 것이기 때문입니다.

특정 소듐 채널에 결합하는 약물을 설계하는 것은 여전히 매우 어려운 과제입니다. 모든 하위 유형이 매우 유사한 구조를 공유하기 때문입니다. 또한, 단백질은 밀리초 단위로 매우 빠르게 열리고 닫히며, 상대적으로 큰 전기장에 노출됩니다. 지난 15년 동안 새로운 도구의 개발을 통해서만 제약사들이 이온 채널을 적절히 연구하고 정밀하게 약물화할 수 있었습니다.

과학자들은 소듐 채널 차단제가 중추 신경계를 피함으로써 오피오이드가 유발하는 부작용이나 중독 위험 없이 통증을 완화할 수 있다고 믿습니다. Journavx 승인으로 이어진 후기 임상 시험 결과도 이러한 이론을 뒷받침합니다.

두 임상 시험에는 '복부 성형술' 또는 '무지외반증 제거술'을 받은 2,000명 이상의 환자가 참여했습니다. 참가자들은 버텍스의 약물, 위약, 또는 일반적인 오피오이드와 타이레놀의 조합(활성 비교군)을 투여받았습니다. 연구자들은 Journavx 투여군에서 다른 그룹에 비해 메스꺼움, 현기증, 두통 발생률이 낮다는 것을 발견했습니다.

버텍스에 따르면 Journavx는 전반적으로 안전하고 내약성이 우수했으며, 연구에서 관찰된 거의 모든 이상 반응은 경미하거나 중간 정도였습니다. 그러나 약물 치료를 받은 환자들은 위약 치료를 받은 환자들에 비해 가려움증, 발진, 근육 경련 발생률이 더 높았습니다.

효능 면에서 Journavx는 급성 통증 완화에 있어 위약보다 유의미하게 우수한 것으로 나타났습니다. 두 시험 모두 2일 동안 일련의 시간 간격으로 환자들이 통증 강도를 평가하는 0-10점 척도를 사용하여 이를 측정했습니다.

주목할 점은 이 약물이 활성 비교군 요법보다 더 효과적이지는 않았다는 것입니다. 이는 환자와 의료 제공자 모두 일반적으로 강력하고 신속하게 작용하는 약물을 찾는 급성 통증과 같은 상황에서의 유용성에 대한 논쟁을 불러일으켰습니다. 버텍스 경영진은 이러한 결과가 의사들의 Journavx 처방을 막지는 않을 것이라고 주장했지만, 일부 통증 전문가들은 이 약물의 효과를 미미하다고 평가했습니다. 웨스트버지니아 대학 통합 통증 관리 센터의 의료 책임자인 Richard Vaglienti는 심지어 그 결과를 "눈에 띄는" 것으로 분류했습니다.

이는 다른 개발사들이 경쟁할 수 있는 문을 열어둘 수 있습니다. 심지어 소듐 이온 채널 분야 외부에서 활동하는 개발사들도 마찬가지입니다. 지난 5월, 피츠버그에 본사를 둔 Viatris는 무지외반증 제거술 또는 탈장 수술을 받은 환자들을 대상으로 오래된 약물인 멜록시캄(NSAID)의 재형성 버전에 대한 후기 임상 시험에서 긍정적인 결과를 보고했습니다. Viatris는 자사 약물이 급성 통증 완화에서 위약을 능가했을 뿐만 아니라, 버텍스 연구에 사용된 오피오이드보다 효능이 낮은 트라마돌보다 "유의미하게 우수한 통증 조절"을 제공했다고 밝혔습니다.

이 발표 이후, 투자 회사 Baird의 분석가인 Brian Skorney는 Viatris의 데이터가 "Journavx의 프로필, 특히 수술 후 통증의 중요한 요소인 작용 개시에 대해 우리가 가진 몇 가지 우려를 강조한다"고 언급했습니다.

Skorney는 이러한 결과로 인해 Journavx가 "매우 오래된" 약물과 비교했을 때 "열등한 선택지"로 보인다고 주장했습니다. 그는 "버텍스가 자주 말하듯이 NSAID가 최고의 효능을 갖지 못한다면, Journavx에 대해서는 무엇을 말할 수 있겠습니까?"라고 썼습니다.

대부분의 소듐 이온 채널을 이용한 통증 연구 개발사들은 소규모 바이오텍입니다.

한 예로 Dogwood Therapeutics는 작년 말 Wex Pharmaceuticals와 Virios Therapeutics의 역합병을 통해 설립되었습니다. 12월 말 기준 12명의 정규직 직원을 보유하고 있었습니다. 또 다른 회사인 Channel Therapeutics는 4명의 직원을 보유하고 있으며, 현재 약물 상용화 전문가인 Ligand Pharmaceuticals의 자회사와 합병 절차를 진행 중입니다.

이러한 거래는 이 분야가 더 많은 주목을 받고 있지만, 이를 중심으로 회사를 구축하는 것은 여전히 어렵고, 투자자들이 바이오텍에 대해 더욱 회의적인 시각을 보이는 시기에 자금 조달을 위해 덜 전통적인 방법을 요구할 수 있음을 시사합니다.

다른 주요 플레이어로는 Praxis Precision Medicines, Newron Pharmaceuticals, RaQualia Pharma, Xenon Pharmaceuticals 등이 있습니다. Sangamo Therapeutics와 비상장사인 Navega Therapeutics는 NaV1.7 단백질을 암호화하는 유전자를 억제하는 치료법을 개발하는 유전적 접근 방식을 취하고 있습니다.

Latigo Biotherapeutics는 더 앞서 나가고 있으며, SiteOne과 마찬가지로 NaV1.8을 표적으로 하는 약물을 중기 임상 시험 중이라고 홍보하고 있습니다. 이 약물인 LTG001은 복부 성형술, 무지외반증 절제술 또는 사랑니 발치 후 급성 통증에 대해 평가되고 있습니다.

Latigo는 Westlake Village BioPartners, 5AM Ventures, Alexandria Venture Investments와 같은 저명한 생명 과학 투자자들의 지원을 받고 있으며, 3월에는 1억 5천만 달러 규모의 펀딩 라운드 마감을 발표했습니다. Nima Farzan CEO는 이 자금이 LTG001에 대한 후기 임상 시험 데이터를 확보할 때까지 회사를 운영할 수 있을 것이라고 말했습니다.