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FDA, 사렙타 듀센병 치료제 투여 환자 사망 사건 조사 착수

미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 듀센병 유전자 치료제 'Elevidys' 투여 환자 두 명의 사망 사건에 대한 조사에 착수했습니다. FDA는 이들 사망이 치료와 관련이 있는 것으로 보고 있으며, 추가적인 규제 조치가 필요한지 여부를 평가할 예정입니다.

사망한 두 환자는 올해 급성 간부전으로 사망했으며, 두 번째 사례는 이달 초 보고되었습니다. 현재까지 Elevidys는 임상 및 상업적 환경에서 900명 이상의 환자에게 투여되었습니다. 사렙타는 앞서 질병으로 인해 보행이 어려운 환자들의 안전성을 개선하기 위한 더 나은 면역억제 요법 개발을 돕기 위해 전문가 위원회를 소집할 것이라고 밝힌 바 있습니다. 흥미롭게도, FDA에서 Elevidys와 같은 치료제를 담당하는 새로운 책임자인 비나이 프라사드(Vinay Prasad)는 과거 이 약물에 대해 비판적인 입장을 보인 바 있습니다.

한편, 캡리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)는 듀센병 치료제 'deramiocel' 승인 신청에 대한 FDA 자문위원회 회의가 더 이상 열리지 않을 것이라고 확인했습니다. FDA는 8월 31일까지 결정을 내릴 예정이지만, 소수의 환자로부터 얻은 데이터를 바탕으로 전문가들의 의견을 구하려 했었습니다. Stat News에 따르면, 프라사드는 치료제에 대한 회의적인 시각 때문에 회의를 취소한 것으로 알려졌습니다. 캡리코의 CEO 린다 마반(Linda Marbán)은 성명을 통해 "우리는 제출 자료의 강점에 대해 계속 확신하고 있다"며, "지금까지 성공적인 허가 전 검사 및 주요 문제 없는 중간 주기 검토를 포함한 모든 규제 마일스톤이 예상대로 진행되었다"고 밝혔습니다.

네크타 테라퓨틱스(Nektar Therapeutics)의 주가는 화요일에 150% 이상 급등했습니다. 이 바이오테크 기업은 아토피 피부염 치료를 위해 개발 중인 약물 'rezpegaldesleukin'의 중간 단계 임상시험 결과를 발표했습니다. 중등도에서 중증 습진 환자 393명을 대상으로 진행된 이 연구는 주요 및 이차 목표를 모두 달성했으며, 위약군에 비해 피부 개선 및 가려움증 완화에 유의미한 효과를 보였습니다. 제프리스(Jefferies)의 애널리스트 로저 송(Roger Song)은 고객 노트에서 많은 환자들이 듀피젠트(Dupixent)와 같은 약물에 충분히 반응하지 못하는 상황에서, 이번 데이터는 rezpegaldeleukin의 잠재력에 대한 긍정적인 신호라고 평가했습니다.

다이이치산쿄(Daiichi Sankyo)와 아스트라제네카(AstraZeneca)가 공동 개발한 항체-약물 접합체(ADC) 'Datroway'가 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제로 미국에서 승인받았습니다. FDA의 조건부 승인은 특정 EGFR 유전자 변이를 가진 환자 중 이전에 EGFR 표적 치료와 화학 요법을 병행한 경우로 제한됩니다. 또한 특정 형태의 유방암에도 승인된 Datroway는 TROP2 단백질을 표적으로 하는 최초의 ADC로 폐암 치료 승인을 받았습니다. 앞서 두 회사는 실망스러운 연구 결과로 인해 더 광범위한 승인 신청을 철회한 바 있습니다.

레볼루션 메디슨스(Revolution Medicines)는 로열티 파마(Royalty Pharma)와의 권리 계약을 통해 최대 20억 달러의 신규 자금을 확보했습니다. 로열티 파마는 또한 이 바이오테크 기업에 기간 대출을 제공하고 있습니다. 첫 번째 계약은 레볼루션의 실험적 항암제 'daxanrasib'의 향후 판매 수익에 대한 단자릿수 로열티를 대가로 단계별 자금 지원을 제공하며, 즉시 사용 가능한 2억 5천만 달러부터 시작됩니다. 이 대출을 통해 레볼루션은 최대 7억 5천만 달러를 인출할 수 있습니다. Daxanrasib는 RAS 유전자 변이에 의해 성장이 촉진되는 암을 표적으로 하며, 현재 췌장암 및 폐암 환자를 대상으로 3상 임상시험이 진행 중입니다. 췌장암 연구 데이터는 2026년에 발표될 예정입니다.

카리스마 테라퓨틱스(Carisma Therapeutics)는 암 및 면역 질환 치료 세포 치료제 개발에 어려움을 겪은 후 오쏘셀릭스(OrthoCellix)와 합병할 예정입니다. 월요일 발표에 따르면, 카리스마 주주들은 나스닥에 OCLX 티커로 상장될 신규 회사의 지분 10%를 소유하게 됩니다. 신규 회사는 오쏘셀릭스가 올해 말까지 3상 임상시험에 진입할 계획인 무릎 연골 이식 기술을 포함한 "재생 세포 치료제"를 발전시킬 것입니다. 카리스마는 3월에 연구개발 노력을 중단했으며, 월요일 성명에서 주주들에게 신규 합병 회사가 카리스마의 세포 치료제 자산을 매각할 경우 지급받을 수 있는 조건부 가치 권리가 발행될 것이라고 밝혔습니다.