U.S. Global Investors, 2026 회계연도 3분기 웹캐스트 발표

존슨앤드존슨(JNJ)의 신약 후보물질 IMAAVY™(니포칼리맙-아후)가 전신 중증근무력증(gMG) 성인 환자에서 기존 치료제 대비 일관되고 지속적인 질병 조절 효과를 보였다는 새로운 데이터가 발표되었습니다. 유럽신경학회(EAN) 2025 학술대회에서 공개된 이번 데이터는 간접 치료 비교(ITC) 분석 결과를 바탕으로 합니다. 이 분석에는 임상 3상 Vivacity-MG3 연구 데이터가 포함되었으며, IMAAVY™는 증상 완화 시작 시점에서 위약 대비 1주차에 유사한 효과를 보였고, 이후 최대 24주까지 다른 승인된 FcRn 억제제 대비 일관되고 지속적인 질병 조절 효과와 통계적으로 유의미한 MG-ADL 점수 개선을 나타냈습니다. 다양한 ITC 방법론을 적용한 결과도 일관되었습니다. 공통 대조군이 없는 모집단 조정 ITC에서는 IMAAVY™가 다른 FcRn 억제제 대비 8-24주차 및 10-14주차에 걸쳐 MG-ADL 점수에서 유의미하게 더 큰 평균 개선 효과를 보였습니다. 또한, 위약 조정 ITC에서는 IMAAVY™가 특정 치료 비교군 대비 8주차 및 18-24주차, 다른 비교군 대비 10-14주차에 수치적으로 더 높은 효능을 보였으며, 일부 시점에서는 통계적 유의성도 확보했습니다. 버밍엄 대학교 면역학 및 면역치료학과 교수인 Saiju Jacob 박사는 "이러한 분석은 모집단 조정 비교 데이터를 제공하며, 특정 gMG 환자 치료에 IMAAVY™를 사용하는 것을 지지하는 증거를 더합니다"라며, "IMAAVY™를 통한 MG-ADL 점수의 유의미하게 더 큰 평균 개선은 만성 질환인 gMG에서 지속적인 질병 조절의 중요성을 보여주는 새로운 증거입니다"라고 평가했습니다. IMAAVY™는 2주 간격 투여 방식으로, 환자와 의료진이 계획을 세우기 용이한 투약 일정을 제공합니다. 이는 주기적인 치료 평가와 증상 재발 후에 다음 치료 주기를 시작해야 하는 기존 치료법과 차별화되는 지점입니다. 이러한 데이터는 IMAAVY™가 제공할 수 있는 예측 가능성에 대한 통찰력을 제공하며, gMG 환자 치료 시 임상적 의사 결정에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대됩니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문의 Katie Abouzahr 박사는 "gMG 환자들에게는 일시적인 완화뿐만 아니라 지속적인 질병 조절이 중요합니다"라며, "이번 분석은 IMAAVY™의 특성에 대한 추가적인 통찰력을 제공하며, gMG를 앓고 있는 12세 이상 환자들에게 신뢰할 수 있는 치료 옵션으로서의 잠재력을 강조합니다"라고 말했습니다. 이어 "전 세계 규제 기관과 협력하며 IMAAVY™의 잠재적 영향을 계속 연구하는 가운데, gMG와 같은 만성적이고 debilitating한 자가면역 질환 환자들을 돕기 위해 최선을 다할 것입니다"라고 덧붙였습니다. 간접 치료 비교(ITC)는 직접적인 비교 임상 시험 데이터가 없거나 제한적일 때, 규제 기관, 보건 기술 평가 기관, 의료 지침 위원회 등에서 치료 옵션을 비교 평가하는 데 활용됩니다. 다만, ITC는 직접 비교 임상 시험을 대체할 수 없으며 동일한 것으로 간주될 수 없습니다. 이번 분석에는 모집단 조정 및 위약 기반 Bucher ITC 방법이 사용되었습니다. 모집단 조정 간접 비교는 IMAAVY™의 개별 환자 데이터와 다른 승인된 FcRn 억제제의 집계 데이터를 사용하여 모집단 차이를 조정합니다. 위약 기반 Bucher ITC는 공통 비교군(예: 임상 시험 위약)을 통해 소수의 치료법을 평가하고 다른 임상 시험의 집계 데이터를 사용합니다. IMAAVY™는 미국에서 항아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항근육 특이 티로신 키나제(MuSK) 항체 양성인 gMG 성인 및 소아 환자(12세 이상)에게 승인되었습니다. 존슨앤드존슨은 2024년 9월 유럽의약품청(EMA)에 gMG 치료를 위한 니포칼리맙 승인을 신청했습니다. 중증근무력증(MG)은 면역 체계가 신경과 근육 접합부의 단백질을 표적으로 하는 항체를 잘못 생성하여 정상적인 신경 신호를 차단하거나 방해함으로써 근육 수축을 손상시키거나 방지하는 자가면역 질환입니다. 전 세계적으로 약 70만 명이 MG를 앓고 있으며, 남녀노소 누구에게나 발생할 수 있지만 젊은 여성과 고령 남성에게서 더 흔하게 나타납니다. MG 환자의 약 10~15%는 12~17세의 소아 환자이며, 이 중 여아의 비율이 더 높습니다. 초기 증상은 주로 안구 관련 증상이지만, 약 85%의 MG 환자는 전신 중증근무력증(gMG)으로 진행되며, 이는 심각한 근육 약화와 언어 및 삼킴 곤란을 특징으로 합니다. 미국에는 약 10만 명이 gMG를 앓고 있으며, 특히 소아 환자와 같이 취약한 gMG 환자군은 치료 옵션이 제한적입니다. 이번 ITC 분석은 효능 시작 시점을 1주차 시점으로 비교했으며, 질병 조절 효과의 일관성과 지속성을 평가하기 위해 한 치료 비교군에 대해서는 최대 24주까지, 다른 비교군에 대해서는 최대 14주까지 여러 시점에서 비교가 이루어졌습니다. 분석에 사용된 데이터는 IMAAVY™와 gMG 치료에 승인된 다른 FcRn 억제제(efgartigimod, rozanolixizumab)의 등록 임상 시험 데이터를 기반으로 합니다. FcRn 억제제 간 임상 시험 설계 및 표준 치료(SOC)의 차이로 인해 여러 ITC 방법론이 사용되었습니다. 따라서 모집단 조정 간접 비교(능동 치료군만 포함하고 임상 시험 간 환자 차이 조정)와 위약 기반 Bucher 방법(능동 치료군 및 위약군 포함)이 모두 활용되었습니다. 모든 비교에서 니포칼리맙이 우세한 결과를 보였습니다. 이 ITC는 글로벌 보건 기술 평가 기관, 학술지 검토 위원회 및 규제 당국의 요구 사항을 준수했으며, Janssen Research & Development, LLC의 자금 지원으로 수행되었습니다. 임상 3상 Vivacity-MG3 연구는 예측 불가능한 만성 질환으로 미충족 수요가 높은 gMG 환자에서 일관된 투여를 통한 지속적인 효능 및 안전성을 측정하도록 특별히 설계되었습니다. 기존 SOC 치료에 불충분한 반응을 보이는 항체 양성 또는 음성 성인 gMG 환자(MG-ADL ≥6)를 대상으로 하였으며, 199명의 환자(항체 양성 153명)가 24주간의 이중 맹검 위약 대조 시험에 등록되었습니다. 니포칼리맙과 현재 SOC 병용 또는 위약과 현재 SOC 병용으로 1:1 무작위 배정되었습니다. 니포칼리맙 투여군은 초기 용량 30mg/kg 정맥 주사 후 2주마다 15mg/kg 투여받았습니다. 연구의 주요 효능 평가 변수는 22주, 23주, 24주차까지 MG-ADL 총점의 평균 변화량 비교였습니다. 주요 이차 평가 변수에는 정량적 중증근무력증(QMG) 점수 변화가 포함되었습니다. 장기 안전성 및 효능 또한 평가되었습니다.