argenx, BofA 증권 2026 헬스케어 컨퍼런스 발표 예정

알렉시온, 희귀 신경계 질환 치료 리더십 강화…EAN 2025서 데이터 발표 알렉시온(Alexion, AstraZeneca Rare Disease)이 유럽신경학회(EAN) 연례 학술대회에서 희귀 신경계 질환 분야의 리더십과 환자 결과 개선 노력을 강조하는 데이터를 발표했습니다. 이번 발표는 특히 항아세틸콜린 수용체 항체 양성(AChR-Ab+) 전신 중증근무력증(gMG) 성인 환자를 대상으로 Ultomiris(ravulizumab) 치료 시 스테로이드 부담 감소 및 입원 관련 사건 감소 효과를 보여주는 실제 임상 데이터에 초점을 맞췄습니다. 알렉시온은 6월 21일부터 24일까지 핀란드 헬싱키에서 열리는 EAN 학술대회에서 7개의 초록을 발표하며, 이 중 4개는 구두 발표로 진행됩니다. 발표 내용은 Ultomiris를 잠재적인 스테로이드 절약 요법으로 사용하는 실제 임상 근거를 다루며, AChR-Ab+ gMG 성인 환자에서 Ultomiris와 Soliris(eculizumab)의 입증된 안전성 및 유효성 프로파일을 더욱 강화할 것으로 기대됩니다. 알렉시온 글로벌 의료부문 총괄인 Christophe Hotermans는 "올해 EAN 학술대회에서 알렉시온의 데이터는 희귀 신경계 질환 분야에서의 리더십을 더욱 공고히 할 것"이라며, "특히 Ultomiris의 지속적인 치료가 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에게 미치는 임상적 이점을 강조하는 실제 임상 데이터를 통해, Ultomiris가 gMG 환자들의 증상 관리 및 스테로이드 부담 감소와 같은 주요 치료 목표 달성에 기여할 수 있다는 가능성을 재확인하고 환자 치료 개선에 의미 있는 통찰을 제공할 것"이라고 밝혔습니다. Ultomiris의 스테로이드 절약 효과, 실제 임상 데이터로 재확인 이번 학술대회에서는 AChR-Ab+ gMG 환자에서 ravulizumab의 빠르고 지속적인 C5 억제가 경구용 코르티코스테로이드(OCS) 사용 부담을 줄이는 데 미치는 실제 임상적 영향을 평가하는 두 건의 별도 구두 발표가 진행됩니다. 글로벌 MG SPOTLIGHT 레지스트리에서 수집된 임상 실무 결과 데이터에 따르면, ravulizumab 치료 시작 후 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에서 동반 면역억제 요법 및 OCS 부담이 감소하는 것이 관찰되었습니다. 이는 ravulizumab의 잠재적인 스테로이드 절약 역할을 뒷받침합니다. 44명의 환자를 대상으로 한 분석 결과, ravulizumab 치료 시작 시점에 하나 이상의 동반 면역억제 요법을 받고 있던 환자 33명 중 10명(30.3%)이 치료 후 해당 요법을 중단했습니다. 또한, 6개월 후 OCS 용량을 일일 5mg 이하 또는 10mg 이하로 복용하는 환자의 비율은 각각 11/26명(42.3%) 및 16/26명(61.5%)에서 16/26명(61.5%) 및 20/26명(76.9%)으로 증가했습니다. 별도의 후향적 의무기록 분석에서는 AChR-Ab+ gMG 성인 환자 중 ravulizumab 또는 efgartigimod 치료를 시작한 경우, ravulizumab 치료 환자에서 OCS 사용 감소 및 입원 관련 사건 감소 경향이 더 크게 나타났습니다. OCS를 복용 중이던 환자 중 ravulizumab 치료 환자의 89.5%(17/19명), efgartigimod 치료 환자의 71.7%(33/46명)가 치료 시작 후 OCS 용량을 줄이거나 중단했습니다. 또한, ravulizumab 치료 환자의 경우 환자당 월평균 악화 관련 입원 횟수가 0.17에서 0으로 감소한 반면, efgartigimod 치료 환자는 0.19에서 0.25로 증가했습니다. Ultomiris 및 Soliris 치료 gMG 환자의 일상생활 기능 개선, 실제 임상 데이터로 입증 글로벌 MG SPOTLIGHT 레지스트리 데이터에 대한 구두 발표에서는 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에서 ravulizumab 또는 eculizumab 치료 후 Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) 점수의 다양한 측면에서 통계적으로 유의미한 개선이 나타났습니다(P<0.05). ravulizumab 또는 eculizumab 치료 환자들은 시력(60.7% 및 63.3%), 언어(58.4% 및 59.2%), 호흡(33.7% 및 26.5%), 이동성(51.7% 및 49.0%) 관련 증상에서 완전 또는 부분적인 감소를 경험했습니다. Eculizumab에서 ravulizumab로 전환한 환자에서도 유사한 개선이 관찰되었습니다(시력 67.5%, 언어 67.5%, 호흡 45.0%, 이동성 65.0%). gMG 치료 혁신 및 NMOSD 오진 영향 인식 제고 알렉시온이 지원하는 Ad Scientiam의 탈중앙화 연구 결과 발표에서는 AChR-Ab+ gMG 성인 환자의 증상을 원격으로 매일 추적하기 위한 앱 기반 도구인 ME&MG openTM 사용에 대한 평가가 이루어졌습니다. 이 데이터는 대부분의 데이터가 품질 기준을 충족했으며, 1년 후에도 65% 이상의 환자가 지속적으로 참여하여 광범위한 gMG 환자군에서 디지털 바이오마커 수집의 실현 가능성을 보여주었습니다. 또한, AChR-Ab+ gMG 성인 환자를 대상으로 한 gefurulimab(주 1회 피하 투여용으로 최적화된 새로운 이중 결합 나노바디)의 안전성 및 유효성을 평가하는 PREVAIL 3상 임상시험 참여자들의 기본 특성이 포스터 발표를 통해 공유되었습니다. 소아 환자를 대상으로 한 gefurulimab의 안전성 및 유효성을 평가하는 3상 글로벌 연구에 대한 가상 포스터도 공개되었습니다. 유럽의 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성(Ab+) 신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자 및 의사를 대상으로 한 횡단면 조사 결과도 발표되었습니다. 이 결과는 AQP4-Ab+ NMOSD로 정확히 진단받은 환자에 비해 초기 오진을 받은 환자들이 신체적 장애를 경험할 가능성(37.6% 대 24.5%, p=0.027), 간병인의 도움을 받을 필요성(61.0% 대 43.6%, p=0.006), 그리고 일상 활동에 더 많은 도움을 필요로 할 가능성(평균 [SD], 3.4 [2.8] 대 2.1 [1.8], p<0.001)이 더 높다는 것을 보여주었습니다. 삶의 질 저하도 보고되어, 진단까지 걸리는 시간을 단축하기 위한 인식 제고의 시급성을 강조했습니다. 알렉시온은 30년 이상 희귀 질환 분야를 선도해 온 기업으로, 보체 시스템의 복잡한 생물학을 혁신적인 의약품으로 전환하는 데 앞장서 왔습니다. 현재는 다양한 질환 영역에서 미충족 의료 수요가 높은 분야를 중심으로 혁신적인 치료법 개발에 힘쓰고 있습니다. 아스트라제네카의 일원으로서 알렉시온은 전 세계 더 많은 희귀 질환 환자들에게 도움을 주기 위해 글로벌 사업 영역을 지속적으로 확장하고 있습니다.