Mineralys Therapeutics, 2026년 1분기 재무 결과 발표 및 기업 업데이트 제공

노바티스, 희귀 혈액 질환 치료제 'Fabhalta' 임상 3상 중간 결과 발표 노바티스는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 대상으로 진행된 임상 3b상 APPULSE-PNH 연구에서 경구용 단일 요법 치료제인 Fabhalta®(iptacopan)가 임상적으로 유의미한 개선 효과를 보였다고 12일 발표했습니다. 이번 연구는 기존 항-C5 치료제(에쿨리주맙 또는 라불리주맙)에서 Fabhalta로 전환한 PNH 환자들을 대상으로 진행되었습니다. 24주간의 치료 후, 환자들의 평균 혈색소(Hb) 수치는 2.01g/dL 상승했으며, 대부분의 환자가 정상 또는 정상에 가까운 혈색소 수치를 달성했습니다. 이는 이전 임상 시험에 등록된 환자들보다 높은 기저 혈색소 수치를 가진 환자군에서 얻어진 결과로, Fabhalta의 임상적 증거 기반을 확장했다는 점에서 의미가 있습니다. 특히 주목할 점은 Fabhalta 치료 기간 동안 수혈이 필요한 환자가 단 한 명도 없었으며, 돌발성 용혈(breakthrough hemolysis, BTH)이나 주요 혈관 부작용을 경험한 환자도 없었다는 것입니다. 또한, Fabhalta 치료를 받은 환자들은 연구 84일차에 평균 4.88점, 168일차에는 평균 4.29점의 피로도 개선 효과를 보고했습니다(FACIT-Fatigue 점수 기준). 이는 일반 인구 집단에서 보고된 수준과 유사한 절대적인 피로도 개선을 의미합니다. Fabhalta는 보체 경로의 B 인자를 억제하는 경구용 치료제로, 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 집행위원회(EC)로부터 PNH 성인 환자 치료제로 승인받았습니다. 또한, IgA 신증 및 C3 사구체병증 치료에도 사용되고 있으며, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역 복합체 막 증식성 사구체신염(IC-MPGN), 루푸스 신염(LN) 등 다양한 희귀 신장 질환에 대한 연구도 진행 중입니다. 노바티스의 Shreeram Aradhye 박사는 "APPULSE-PNH 연구의 긍정적인 결과는 Fabhalta가 기존 치료법으로 충족되지 못했던 PNH 환자들의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있음을 보여준다"며, "Fabhalta는 경구용 단일 요법으로 환자들에게 실질적인 혜택을 제공하는 최초이자 유일한 치료제"라고 강조했습니다. APPULSE-PNH 연구 결과는 오는 2025년 유럽 혈액학회(EHA)에서 발표될 예정입니다. 노바티스는 이번 연구 결과를 바탕으로 PNH 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것으로 기대하고 있습니다.