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**비상장 바이오텍 Haya Therapeutics, 6500만 달러 투자 유치… ‘암흑 유전체’ 신약 개발 박차**

[서울=뉴스핌] 김민지 기자 = 차세대 신약 개발 분야로 주목받는 ‘긴 비암호화 RNA(long non-coding RNA, lncRNA)’를 표적으로 하는 스타트업 Haya Therapeutics가 6500만 달러 규모의 시리즈 A 투자를 유치하며 신약 개발에 속도를 낸다. 이번 투자에는 글로벌 제약사 Eli Lilly(이하 일라이 릴리)도 참여해 Haya Therapeutics의 기술력에 대한 기대감을 높였다.

과거 과학자들은 인간 유전체의 상당 부분을 단백질로 번역되지 않는 DNA로 보고 ‘쓰레기 DNA(junk DNA)’로 취급했다. 하지만 지난 10여 년간의 연구를 통해 이 ‘쓰레기 DNA’가 실제로는 유전자 발현을 조절하는 핵심적인 역할을 하는 긴 비암호화 RNA로 전사된다는 사실이 밝혀졌다. 이러한 lncRNA를 신약 개발의 표적으로 삼으면 질병 치료의 새로운 가능성을 열 수 있다는 전망이 나온다.

이러한 잠재력은 이미 벤처캐피탈들의 관심을 사로잡으며 Rome Therapeutics, NextRNA Therapeutics 등 다수의 스타트업들이 ‘암흑 유전체(dark genome)’라 불리는 이 영역에서 다양한 유형의 신약을 발굴하기 위해 경쟁하고 있다. 아직 승인된 의약품은 없지만, 지속적인 연구 개발과 투자가 이어지고 있으며 Haya Therapeutics의 이번 투자 유치가 그 최신 사례다.

Haya Therapeutics는 이번 투자금을 통해 유전체의 방대한 영역에 숨겨진 신약 표적을 탐색하는 연구를 가속화할 계획이다. 특히, 이번 투자금은 유전성 심장 질환인 비폐쇄성 비대성 심근병증 치료를 위한 선도 프로그램의 임상 시험 진입을 지원하고, 폐섬유증 및 비만 등 다른 질환에 대한 초기 프로그램 개발과 연구 역량 확장에 사용될 예정이다.

이번 시리즈 A 투자는 Sofinnova Partners와 Earlybird Venture Capital이 주도했으며, 일라이 릴리, Alexandria Venture Investments를 포함한 8개 투자사가 참여했다. Haya Therapeutics는 2021년 2500만 달러 규모의 시드 라운드 투자 유치와 지난해 9월 일라이 릴리와의 비만 관련 파트너십에 이어 이번 투자를 통해 재무적 기반을 더욱 강화했다.

Haya Therapeutics는 자체 개발한 컴퓨팅 도구를 활용해 ‘암흑 유전체’의 내부 ‘지도(atlas)’를 구축하고 있으며, 이를 통해 신약 표적을 발굴하고 lncRNA를 이용한 치료제 개발을 추진하고 있다. Haya Therapeutics의 공동 창립자 겸 CEO인 Samir Ounzain은 회사의 치료제가 질병을 유발하는 세포 상태를 건강한 상태로 ‘재프로그래밍’할 것이라고 밝혔다.

Haya Therapeutics의 첫 번째 임상 후보 물질은 비대성 심근병증의 일부 유형에서 과발현되는 ‘Wisper’라는 lncRNA를 표적으로 하는 약물이다.

2022년 Bristol Myers Squibb은 비대성 심근병증의 가장 흔한 형태인 ‘폐쇄성’ 유형에 대한 최초의 치료제를 출시했지만, 최근 ‘비폐쇄성’ 유형에 대한 약효 입증에는 실패했다. 이는 Cytokinetics, Edgewise Therapeutics, 그리고 Haya Therapeutics와 같은 다른 기업들에게 경쟁의 기회를 제공하고 있다.

Bristol Myers, Cytokinetics, Edgewise의 약물들은 심장 수축력을 약화시키는 방식으로 작용하지만, Bristol Myers의 Camzyos 실패는 이러한 접근 방식이 비폐쇄성 질환에 효과적인지에 대한 의문을 제기했다.

Haya Therapeutics의 약물인 HTX-100은 Wisper를 억제하여 위험한 심장 조직 비후를 줄이는 방식으로 작용한다. Ounzain CEO는 비폐쇄성 비대성 심근병증이 현재 치료법으로는 충분히 표적화되지 않는 진행성 흉터 조직 축적과 같은 메커니즘에 의해 주로 발생한다고 설명했다. 그는 Haya Therapeutics의 약물이 이러한 근본적인 원인을 해결하도록 설계되었으며, Wisper가 섬유증 발생에 핵심적인 역할을 한다고 덧붙였다.

이러한 접근 방식에 대한 논문은 Ounzain CEO가 공동 저술하여 2017년 Haya Therapeutics 설립과 같은 해에 Science Translational Medicine에 게재되었으나, 아직 인간 대상 임상 시험을 통해 효과가 입증되지는 않았다.

Ounzain CEO는 비폐쇄성 비대성 심근병증에 대한 Haya Therapeutics의 첫 임상 시험이 “가까운 미래에” 시작될 것이라고 밝혔다. 현재 Cytokinetics와 Edgewise의 약물들은 3상 임상 시험 단계에 있거나 곧 진입할 예정이다.