Foresight, VisionWave와의 협력을 통해 방산 자율 시스템 지능 강화

사렙타 테라퓨틱스, 듀센 근이영양증 유전자 치료제 임상 재개 가능성 높아져

독립적인 임상시험 모니터링단이 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 유전자 치료제 Elevidys에 대한 임상시험에서 투약을 지속할 것을 권고했습니다. 앞서 유럽의약품청(EMA)의 요청으로 최근 듀센 근이영양증 환자의 사망 사례에 대한 분석을 진행하기 위해 임상시험 투약이 일시 중단된 바 있습니다.

모니터링단은 목요일 회의를 통해 Elevidys의 "위험-이익 프로파일이 여전히 유리하다"고 결론 내렸으며, 임상시험 프로토콜 변경 없이 투약을 재개해야 한다고 밝혔습니다. 사렙타와 Elevidys의 유럽 판권을 보유한 Roche는 이 결과를 일주일 내로 규제 당국과 공유할 예정이며, EMA는 이를 평가할 예정입니다. 이번에 영향을 받은 세 건의 임상시험에는 더 이상 보행이 불가능한 듀센 근이영양증 환자에서 Elevidys의 이점을 확인하기 위한 Envision 임상시험도 포함됩니다.

노바티스, IgA 신증 치료제 Vanrafia 신속 승인 획득

노바티스(Novartis)는 2년 전 32억 달러 규모의 인수합병을 통해 확보한 신장 질환 치료제 Vanrafia에 대해 가속 승인을 받았습니다. Vanrafia는 신부전으로 이어질 수 있는 만성 질환인 IgA 신증 치료에 사용될 예정입니다. 이는 제약 연구에서 경쟁이 치열해지고 있는 분야입니다. 노바티스는 Travere Therapeutics의 Filspari로부터 시장 점유율을 확보하는 것을 목표로 하고 있습니다. 일부 월스트리트 분석가들은 Vanrafia가 환자의 간 문제에 대한 주기적인 검사가 필요 없다는 점에서 상업적인 이점을 가질 수 있다고 보고 있습니다. 연간 약 163,000달러로 책정된 Vanrafia의 가격은 151,000달러가 조금 넘는 Filspari의 정가보다 약간 높은 수준입니다.

Allakos, Concentra Biosciences에 인수되나

면역 질환 치료제 개발사인 Allakos는 Concentra Biosciences에 주당 0.33달러의 현금으로 인수되는 데 합의했습니다. 이번 거래는 Allakos가 지난 2년간 두 차례의 전략적 재정비와 두 차례의 주요 구조 조정을 거친 후 이루어졌습니다. Concentra는 2023년 이후 Theseus Pharmaceuticals와 Jounce Therapeutics를 인수하고 다른 어려움을 겪고 있는 제약사들의 지분을 확보하여 인수 후 청산하려는 의도를 보여왔습니다.

CSL Behring, 독일에서 혈우병 B 유전자 치료제 Hemgenix 보험 적용 합의

독일의 혈우병 B 환자들은 CSL Behring과 독일 건강 보험 기금 전국 협회가 보험 수가에 대한 합의에 도달함에 따라 유전자 치료제를 이용할 수 있게 되었습니다. CSL이 Hemgenix라는 이름으로 판매하는 이 치료제는 2023년 유럽 연합에서 조건부 승인을 받았습니다. CSL은 이미 덴마크, 스위스, 스페인, 오스트리아, 영국에서 접근 결정을 확보했지만, 독일에서의 합의는 Hemgenix가 국가적이고 성공 기반의 보험 모델 하에 제공되는 첫 사례라고 밝혔습니다. 지난 여름, 프랑스의 두 명의 환자가 유럽에서 Hemgenix의 상업적 치료를 받은 첫 번째 사례가 되었습니다.

Roche, 다발성 경화증 치료제 Ocrevus 고용량 임상시험에서 유의미한 효과 확인 못 해

Roche는 다발성 경화증 치료제 Ocrevus의 고용량 임상시험에서 현재 승인된 용량 대비 추가적인 이점을 입증하지 못했다고 밝혔습니다. Roche는 환자의 체중에 따라 현재 용량의 두세 배에 달하는 용량이 재발성 질환 환자의 장애 진행을 더욱 늦출 수 있는지 시험하기 위해 해당 임상을 진행했습니다. 그러나 데이터는 Ocrevus가 "최적의 용량으로 투여되고 있음"을 확인시켜 주었다고 Roche 최고 의료 책임자인 Levi Garraway는 말했습니다. Roche는 곧 열릴 학회에서 임상시험의 전체 데이터를 발표할 계획입니다. 회사는 최근 블록버스터 약물인 Ocrevus의 피하 주사 제형을 출시했습니다.