트루골프 링크스, 두 번째 지역 개발 계약 체결

Alexion, 희귀 신경 질환 치료 분야 혁신 가속화: 2025 AAN 연례 학회서 최신 데이터 공개 Alexion, AstraZeneca Rare Disease는 오는 4월 5일부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국 신경학회(AAN) 연례 학회에서 희귀 신경 질환 포트폴리오에 대한 최신 임상 및 실사용 데이터를 발표한다고 밝혔습니다. 이번 학회에서 Alexion은 신경염증성 탈수초성 질환(NMOSD)과 전신 중증근무력증(gMG) 분야에서 21건의 초록을 발표하며, 이 중 3건은 구연 발표로 진행될 예정입니다. 발표될 데이터에는 Ultomiris(ravulizumab)와 Soliris(eculizumab)의 NMOSD 및 gMG 장기 안전성 프로파일과 지속적인 유효성을 평가한 CHAMPION-NMOSD 및 PREVENT 임상시험 결과와 실사용 데이터 분석이 포함됩니다. Alexion의 Christophe Hotermans 글로벌 의료 담당 수석 부사장은 "올해 AAN 학회에서 우리는 희귀 질환 환자들을 위한 혁신의 유산을 이어가며, NMOSD와 gMG의 장기 치료에 있어 Ultomiris와 Soliris가 가져온 혁신적인 영향을 강조하는 새로운 실사용 및 임상 증거를 제시할 것"이라며, "이번 최신 데이터는 Ultomiris와 Soliris의 지속적인 유효성과 안전성 프로파일을 강화하고, 장기 치료의 이점을 입증함으로써 환자 치료 개선과 질병 이해 증진에 의미 있는 통찰력을 제공할 것"이라고 말했습니다. Ultomiris와 Soliris의 안전성 및 유효성 프로파일 강화 두 건의 구연 발표에서는 각각 NMOSD와 gMG의 가장 흔한 형태를 겪는 성인 환자에서 Ultomiris와 Soliris의 장기 안전성 프로파일과 유효성을 뒷받침하는 임상 및 실사용 증거가 제시될 예정입니다. 진행 중인 3상 CHAMPION-NMOSD 임상시험의 중간 분석 결과는 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성(Ab+) NMOSD 성인 환자의 재발 방지에 있어 Ultomiris의 잠재력을 강화할 것으로 기대됩니다. 데이터에 따르면 Ultomiris 치료를 받은 환자 중 중앙값 170.3주 추적 관찰 기간 동안 재발을 경험한 환자는 단 한 명도 없었습니다. 또한, 대부분의 Ultomiris 치료 환자는 장기 추적 관찰에서 장애 측정 지표가 안정적이거나 개선된 것으로 나타나, NMOSD 환자의 장애 진행을 늦추기 위한 재발 방지의 중요성을 강조했습니다. 일본 시판 후 조사(PMS) 3년 분석 결과 발표에서는 Soliris 치료가 중증근무력증 재단(MGFA) 분류와 관계없이 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성(Ab+) gMG 환자에서 지속적인 유효성을 보였다는 점이 드러날 것입니다. 추가적으로, 앙코르 포스터 발표에서는 일본 Ultomiris gMG PMS의 첫 중간 분석 결과가 공개되며, 기존 Soliris 치료에서 Ultomiris로 전환한 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에서 임상적 유효성 이점이 유지되었음을 보여줄 것입니다. 실사용 데이터, NMOSD 및 gMG 임상 현장에서 C5 억제제의 이점 강조 글로벌 NMOSD 등록 데이터가 포함된 포스터 발표는 AQP4-Ab+ NMOSD 성인 환자의 재발 방지에 있어 Ultomiris와 Soliris의 강력한 임상적 이점을 강조할 것입니다. 글로벌 gMG 등록 데이터는 포스터 발표를 통해 공유될 예정이며, 여기에는 Soliris 또는 Ultomiris를 투여받은 AChR-Ab+ gMG 환자에서 경구용 코르티코스테로이드 사용량 감소, 그리고 Ultomiris를 투여받은 환자에서 입원, 중증근무력증 위기 및 악화 감소를 보여주는 실사용 데이터가 포함됩니다. NMOSD 및 gMG 커뮤니티를 위한 이해 증진 및 혁신 가속화 구연 발표에서는 성상세포 및 신경 손상의 바이오마커인 GFAP와 Neurofilament Light Chain(NfL)을 AQP4-Ab+ NMOSD 환자의 질병 활성 지표로 평가한 연구 결과가 공유될 예정입니다. 이 분석에서 PREVENT 및 CHAMPION-NMOSD 혈청 샘플의 높은 기저 GFAP 및 NfL 수치는 연령 및 보행 능력과 관련된 임상적 특성과 연관되었습니다. 그러나 이러한 바이오마커 수치와 재발 위험 또는 첫 번째 판정된 임상시험 내 재발까지의 시간 사이에는 연관성이 관찰되지 않았습니다. 포스터 발표에서는 Alexion이 지원하는 Ad Scientiam의 탈중앙화 연구 예비 결과가 공개되며, 앱 기반 도구인 ME&MGopenTM을 사용하여 AChR-Ab+ gMG 성인 환자의 gMG 증상 일상 영향을 추적하는 데 잠재적인 임상적 가치를 강조하고, 환자 치료에서의 활용을 지원할 것입니다. 두 건의 포스터 발표에서는 진행 중인 임상 연구가 소개될 예정이며, 여기에는 AChR-Ab+ gMG 소아 환자를 대상으로 Ultomiris를 평가하는 3상, 공개 라벨, 단일 팔 임상시험 설계가 포함됩니다. 또한, 앙코르 포스터에서는 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에서 주 1회 피하 투여에 최적화된 새로운 이중 결합 나노바디인 gefurulimab의 안전성 프로파일과 유효성을 평가하는 3상 PREVAIL 임상시험 개요가 제공될 예정입니다. 더 나아가, Project ASPIRE(희귀 질환의 불평등 해소 및 형평성 증진) 결과는 gMG를 앓고 있는 유색인종(POC) 환자들 사이의 건강 불평등을 강조하며, 의료 접근 장벽을 줄이고 불균형적으로 영향을 받는 사람들을 지원하기 위한 전국적인 행동 계획의 필요성을 역설할 것입니다. AAN 2025 기간 중 Alexion 발표 일정 NMOSD Abbatemarco J, et al. 신경염증성 탈수초성 질환(NMOSD) 환자의 치료 특성 선호도: 이산 선택 실험(DCE) 결과 포스터 발표 초록 #1752 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Okuda D, et al. 라불리주맙 치료 후 아쿠아포린-4 IgG 양성 신경염증성 탈수초성 질환 환자의 임상 및 영상 결과 (AMAZE) 포스터 발표 초록 #4569 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Osborne B, et al. 미국 내 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경염증성 탈수초성 질환(NMOSD)이 환자와 보호자에게 미치는 총 경제적 영향 포스터 발표 초록 #1746 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Bennett J, et al. 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경염증성 탈수초성 질환(NMOSD) 환자에서 리툭시맙(RTX) 중단 후 백신 접종까지의 시간: CHAMPION-NMOSD 임상시험의 사후 분석 포스터 발표 초록 #1445 2025년 4월 9일 오전 8:00 – 9:00 PST Obeidat A, et al. NMO SPOTLIGHT 등록: 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경염증성 탈수초성 질환(NMOSD) 환자에서 에쿨리주맙 및 라불리주맙의 실사용 임상 결과 포스터 발표 초록 #1837 2025년 4월 9일 오전 8:00 – 9:00 PST Wingerchuk D, et al. PREVENT 및 CHAMPION-NMOSD 임상시험의 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경염증성 탈수초성 질환(NMOSD) 환자에서 높은 기저 GFAP 및 NfL 수치와 관련된 임상적 특징 구연 발표 초록 #1840 2025년 4월 9일 오후 1:00 PST Pittock S, et al. 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경염증성 탈수초성 질환(NMOSD) 성인 환자에서 라불리주맙의 유효성 및 안전성: 진행 중인 3상 CHAMPION-NMOSD 임상시험의 중간 분석 구연 발표 초록 #1733 2025년 4월 9일 오후 2:12 PST gMG Narayanaswami P, et al. 전신 중증근무력증(gMG) 환자에서 라불리주맙의 유효성 및 안전성: 글로벌 등록 데이터 업데이트 분석 포스터 발표 초록 #1829 2025년 4월 5일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST Tandan R, et al. 라불리주맙 치료 전후 전신 중증근무력증(gMG) 환자의 입원 평가: 글로벌 등록 데이터 결과 포스터 발표 초록 #1832 2025년 4월 5일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST Scheiner C, et al. 전신 중증근무력증(gMG) 환자에서 라불리주맙 또는 에프가르티지모드 처방 결과: 후향적 의료 기록 분석 포스터 발표 초록 #1820 2025년 4월 5일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST Govindarajan R 에프가르티지모드에서 라불리주맙으로 전환한 아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신 중증근무력증 환자의 실사용 치료 결과 포스터 발표 초록 #4766 2025년 4월 6일 오후 5:00 – 6:00 PST Bhattacharyya S, et al. PREDICT 연구에서 전신 중증근무력증(gMG) 코호트의 특징 포스터 발표 초록 #5026 2025년 4월 7일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST Niebler G, et al. 아세틸콜린 수용체 항체 양성(AChR-Ab+) 전신 중증근무력증(gMG) 소아 환자에게 정맥 주사로 투여되는 라불리주맙을 평가하기 위한 3상, 공개 라벨, 단일 팔, 다기관 연구 포스터 발표 초록 #1814 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Watanabe M, et al. 일본 전신 중증근무력증(gMG) 환자에서의 라불리주맙: 실사용 결과 (앙코르) 포스터 발표 초록 #1808 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Nowak R, et al. C5 억제제 치료를 받는 전신 중증근무력증 환자의 병용 면역억제 요법 변화: 등록 데이터 후향적 분석 (앙코르) 포스터 발표 초록 #1838 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Howard J, et al. 전신 중증근무력증 성인 환자에서 피하 주사 gefurulimab의 유효성 및 안전성을 평가하는 3상 PREVAIL 연구: 임상시험 진행 중 (앙코르) 포스터 발표 초록 #1816 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Barnett-Tapia C, et al. 스마트폰 기반 디지털 바이오마커를 이용한 전신 중증근무력증의 일상 영향 추적: ME&MGopenTM을 이용한 1년 연구에서 얻은 교훈* 포스터 발표 초록 #3616 2025년 4월 8일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST