Allarity Therapeutics, 3상 제조 캠페인으로 Stenoparib 개발 진전

존슨앤드존슨, 희귀 자가항체 질환 연구 성과 및 니포칼리맙 임상 데이터 발표 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, NYSE:JNJ)은 오는 4월 5일부터 9일까지 미국 캘리포니아 샌디에이고에서 개최되는 2025 미국 신경학회(AAN) 연례 회의에서 회사의 혁신적인 자가항체 질환 연구 및 전신 중증근무력증(gMG) 치료를 위한 니포칼리맙의 장기 지속적인 질병 조절 가능성을 강조하는 12개의 초록을 발표한다고 밝혔습니다. 이 중 두 건은 구두 발표로 진행될 예정입니다. 이번 학회에서 발표되는 구두 및 포스터 발표에는 니포칼리맙의 전신 중증근무력증(gMG) 환자를 대상으로 한 주요 3상 임상시험인 Vivacity-MG3 연구 데이터가 포함됩니다. 해당 연구는 니포칼리맙의 미국 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에도 포함된 바 있습니다. 주요 발표 내용은 다음과 같습니다. 의사 평가 QMG 점수를 활용한 니포칼리맙 평가 데이터는 근력의 유의미한 개선을 보여주었습니다. (구두 발표 #001) 진행 중인 개방형 연장(OLE) 연구에서 장기적인 효능과 안전성을 평가한 결과, 항체 양성 gMG 성인 환자군에서 니포칼리맙을 통한 지속적인 질병 조절 효과가 나타났습니다. (포스터 #11-022) 중증근무력증(MG) 치료의 실제 근거 및 미충족 수요 실제 임상 데이터를 통해 임신 중 gMG 치료의 미충족 수요를 조명하고, 임신 가능성이 있는 MG 여성 환자를 위한 치료 옵션에 대한 추가 연구의 시급성을 강조합니다. (구두 발표 #005) 니포칼리맙은 용혈성 태아 및 신생아 질환(HDFN), 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)을 포함한 임신 관련 동종항체 질환 위험이 있는 임산부를 대상으로 출판된 데이터와 진행 중인 3상 연구를 모두 보유한 유일한 연구용 치료제입니다. 포스터 발표에서는 경구 스테로이드(OCS) 노출과 MG 간의 연관성을 조사한 두 건의 연구 데이터를 공개하며, 경구 스테로이드의 잘 알려진 위험을 최소화하기 위해 입증된 안전성 프로파일을 가진 추가적인 표적 치료 옵션의 필요성을 강조합니다. (포스터 #11-029 및 #8-007) MG 혈청학적 상태 검사에 대한 실제 근거 연구 결과, 현재 임상 실습에서 MG 항체 검사에 변동성이 있음을 보여주었으며, 항체 음성 환자에서 MuSK 및 LRP4 검사가 드물게 이루어지고 있음을 발견했습니다. 또한, 이 연구는 추가 진단 검사 부족과 사회경제적 상관관계를 밝혀냈으며, 이는 환자 관리 개선 기회를 제시하고 보다 표적화된 치료 계획 수립에 기여할 수 있습니다. (포스터 #11-030) 환자 보고 데이터 및 질병 부담 환자 보고 데이터를 통해 MG 악화 및 증상 악화에 기여하는 요인에 대한 통찰력을 공유하는 포스터 발표가 진행될 예정입니다. (포스터 #11-010) 이 연구 결과는 현재 미국에서 MG를 앓고 있는 많은 환자들이 질병이 통제되지 않고 있다고 보고하고 있음을 시사합니다. 악화 또는 증상 악화의 중요한 위험 요인으로는 혼자 거주, 전신 중증근무력증 증상, 불안/우울증 동반 질환 등이 확인되었습니다. 이러한 결과는 gMG 환자들의 삶의 질을 개선하기 위해 입증된 안전성 프로파일을 가진 효과적인 면역 선택적 치료제의 지속적인 필요성을 강조합니다. 존슨앤드존슨 혁신 의학 부문의 자가항체 및 모체-태아 면역 질환 부문 리더인 Katie Abouzahr 박사는 "gMG 분야의 최신 연구 결과를 공유하게 되어 기쁘며, 이는 자가항체 질환 분야의 혁신을 발전시키려는 우리의 노력을 재확인시켜 줍니다. 이러한 발표는 중요한 미충족 수요를 해결하고, 연구 개발에 대한 우리의 경로 기반 접근 방식을 통해 광범위한 환자 집단의 결과를 개선하려는 우리의 헌신을 보여줍니다."라며, "AAN에서 의료 및 환자 커뮤니티와 교류하고 환자 치료 발전을 이끄는 중요한 과학적 교류를 지속하기를 기대합니다."라고 말했습니다. 존슨앤드존슨의 전체 초록 목록은 다음과 같습니다. 데이터 발표 하이라이트: AAN – 4월 5-9일 발표자/발표 시간 (PT) 포스터 번호 초록 제목 구두 세션 세션 34 #001 날짜: 4월 9일 수요일 발표 시간: 오후 1:00 Ph3 VIVACITY QMG: 3상 위약 대조 Vivacity-MG3 연구 결과, 새로운 신생아 Fc 수용체 차단제인 니포칼리맙의 정량적 중증근무력증 평가를 통한 효능 세션 34 #005 날짜: 4월 9일 수요일 발표 시간: 오후 1:48 Komodo: 임신과 전신 중증근무력증 간의 실제 상호작용 포스터 세션 세션 7 #11-022 날짜: 4월 7일 월요일 세션 시간: 오후 5:00 – 6:00 Ph3 VIVACITY OLE: 전신 중증근무력증 환자에서 니포칼리맙의 장기 안전성 및 효능: Vivacity-MG3 개방형 연장 단계 결과 세션 6 #11-027 날짜: 4월 7일 월요일 세션 시간: 오전 11:45 – 오후 12:45 Komodo: 전신 중증근무력증 환자의 실제 치료 패턴 세션 9 #11-034 날짜: 4월 8일 화요일 발표 시간: 오전 11:45 – 오후 12:45 HCRU: 미국 보험사 관점에서 본 중증근무력증 악화 및 위기 발생의 경제적 부담 세션 7 #11-029 날짜: 4월 7일 월요일 발표 시간: 오후 5:00 – 6:00 OCS SWIMM: 중증근무력증 환자의 경구 스테로이드 장기 사용 및 전체 생존율: 전국 인구 기반 연구 세션 1 #11-010 날짜: 4월 5일 토요일 발표 시간: 오전 11:45 – 오후 12:45 MGFA 환자 등록부: 미국 중증근무력증 환자 코호트 연구를 통한 악화 및 증상 악화 위험 요인 식별 세션 8 #11-032 날짜: 4월 8일 화요일 발표 시간: 오전 8:00 – 9:00 Measures that Matter: 일상적인 임상 진료에서 중증근무력증 환자 증상 추적 개선을 위한 디지털 솔루션 설계 세션 6 #11-030 날짜: 4월 7일 월요일 세션 시간: 오전 11:45 – 오후 12:45 Health Analytics: 중증근무력증 환자의 혈청학적 상태 검사 패턴: 환자 치료에 대한 시사점 세션 1 #11-022 날짜: 4월 5일 토요일 발표 시간: 오전 11:45 – 오후 12:45 ADELPHI DSP 2: 전신 중증근무력증을 앓는 젊은 여성 환자의 치료 관련 특성 세션 4 #8-007 날짜: 4월 6일 일요일 발표 시간: 오후 5:00 – 6:00 Optum: 경구 스테로이드 치료를 받은 중증근무력증 환자의 합병증 세션 4 #8-001 날짜: 4월 6일 일요일 발표 시간: 오후 5:00 – 6:00 Optum: 전신 중증근무력증 및 관련 임상 사건을 겪는 상업 보험 가입 환자 집단의 의료 비용 편집자 주: a. QMG (Quantitative Myasthenia Gravis)는 MG 질병의 심각도를 정량화하는 13개 항목의 의사 평가입니다. 총 QMG 점수는 0점에서 39점까지이며, 점수가 높을수록 질병의 심각도가 높음을 나타냅니다. b. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living)은 일상생활에 영향을 미치는 증상에 대한 환자의 기억을 신속하게 평가하며, 총 점수 범위는 0점에서 24점입니다. 점수가 높을수록 증상의 심각도가 높음을 나타냅니다. 중증근무력증(MG)은 면역 체계가 실수로 항체(예: 항아세틸콜린 수용체 [AChR], 항근육 특이 티로신 키나아제 [MuSK] 또는 항저밀도 지단백질 관련 단백질 4 [LRP4])를 생성하여 신경근 접합부의 단백질을 표적으로 삼고 신경에서 근육으로의 정상적인 신호 전달을 차단하거나 방해하여 근육 수축을 손상시키거나 방지하는 자가항체 질환입니다. 이 질환은 전 세계적으로 약 700,000명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 남성과 여성 모두에게 영향을 미치며 모든 연령, 인종 및 민족 그룹에서 발생하지만, 젊은 여성과 나이 든 남성에게서 가장 흔하게 시작됩니다. 진단받은 MG 환자의 약 50%는 여성이며, 이 여성 중 약 5명 중 1명은 가임기 여성입니다. 신규 MG 사례의 약 10~15%는 청소년(12~17세)에게서 진단됩니다. 소아 MG 환자 중에서는 여자아이들이 남자아이들보다 더 많이 영향을 받으며, 미국 소아 MG 사례의 65% 이상이 여자아이들에게서 진단됩니다. 초기 질병 발현은 보통 안구 증상이지만, MG 환자의 약 85%는 질병 발현이 심각한 근육 약화와 언어 및 삼킴 곤란을 특징으로 하는 전신 중증근무력증(gMG)으로 진행됩니다. 미국에는 약 100,000명의 gMG 환자가 거주하고 있습니다. 소아 환자와 같은 취약한 gMG 환자 집단은 치료 옵션이 더 제한적입니다. 현재 미국에서 gMG 청소년을 위한 표준 치료법은 성인 임상시험에서 외삽된 것입니다. 증상 치료 외에 미국에서 gMG 청소년을 위한 승인된 FcRn 차단제는 없습니다. 무작위 배정은 니포칼리맙과 현재 표준 치료법(30mg/kg IV 초기 용량 후 2주마다 15mg/kg) 또는 위약과 현재 표준 치료법을 1:1로 진행했습니다. 니포칼리맙군 77명, 위약군 76명으로 초기 인구 통계학적 특성은 두 군 간에 균형을 이루었습니다. 연구의 주요 평가 변수는 항체 양성 환자에서 22, 23, 24주 동안의 MG-ADL 점수 변화였습니다. 주요 이차 평가 변수에는 QMG 점수 변화가 포함되었습니다. 장기 안전성 및 효능은 진행 중인 개방형 연장(OLE) 단계에서 추가로 평가되었습니다. 니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화력으로 결합하여 차단하고 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 감소시키도록 설계된 연구용 단클론 항체로, 자가항체 및 동종항체를 포함한 여러 질환의 기저에 있는 면역 기능에는 영향을 미치지 않을 가능성이 있습니다. 이는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체 매개 모체-태아 질환, 류마티스 질환을 포함한 세 가지 주요 자가항체 영역의 질환을 포함합니다.