Filana Therapeutics, Eilat XVIII에서 TSC 관련 뇌전증 프로그램 발표

머크, 얀센과 손잡고 '심혈관 질환 신약' 개발 경쟁 본격화 머크(Merck)가 중국 제약사 장쑤 헹루이 파마슈티컬스(Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals)와 라이선스 계약을 체결하며, 유전적 위험 인자인 '리포단백질(a)'을 표적으로 하는 신약 개발 경쟁에 뛰어들었습니다. 머크는 1980년대와 1990년대 콜레스테롤 저하제 스타틴(statin) 개발을 선도하며 의료계에 큰 변화를 가져온 기업입니다. 하지만 이후 콜레스테롤 치료제 분야에서 뚜렷한 성공을 거두지 못했으며, 현재는 심혈관 질환보다는 항암 면역 치료제가 주요 수익원으로 자리 잡고 있습니다. 그럼에도 불구하고 머크는 심혈관 질환 치료제 사업을 강화하려는 의지를 보여왔습니다. 최근 액셀러론 파마(Acceleron Pharma) 인수합병을 통해 확보한 폐동맥 고혈압 치료제는 이미 승인을 받았으며, 향후 블록버스터 신약으로 기대를 모으고 있습니다. 또한, 주사제 형태의 PCSK9 표적 치료제와 유사한 경구용 치료제도 현재 임상 3상 시험이 진행 중입니다. 이번 장쑤 헹루이와의 계약은 Lp(a)를 억제하는 약물의 잠재력에 대한 머크의 투자를 보여줍니다. 머크 리서치 랩의 딘 리(Dean Li) 사장은 성명을 통해 "이번 협력을 통해 심혈관 대사 질환 파이프라인을 확장하고 보완할 수 있는 중요한 기회를 얻게 되었다"고 밝혔습니다. Lp(a) 치료제 개발 경쟁에는 노바티스(Novartis)와 암젠(Amgen) 등도 참여하고 있으며, 이들은 주로 올리고뉴클레오타이드 치료법을 통해 Lp(a) 생성을 억제하는 방식을 사용하고 있습니다. 하지만 경구용 치료제 역시 빠르게 발전하고 있습니다. 일라이 릴리(Eli Lilly)의 '무발라플린(muvalaplin)'은 임상 2상 시험을 완료했으며, 아스트라제네카(AstraZeneca)는 중국 바이오텍 CSPC 파마슈티컬에 전임상 단계의 Lp(a) 억제제 개발을 위해 $100 million을 지불했습니다. 제프리스(Jefferies)의 애널리스트 데니스 딩(Dennis Ding)은 "이번 계약은 업계가 경구용 치료제로 나아가고 있음을 시사한다"고 분석했습니다. 머크가 라이선스 계약을 체결한 약물은 현재 베이징에서 임상 2상 시험이 진행 중입니다. 장쑤 헹루이는 심혈관 질환을 앓고 있거나 발병 위험이 높은 환자들을 대상으로 12주 동안 약물 용량별 효과와 위약 대비 Lp(a) 수치 감소 효과를 평가하고 있습니다. 해당 임상 시험은 연말까지 완료될 것으로 예상됩니다. 제프리스의 딩 애널리스트는 초기 임상 데이터에 따르면 주사제 형태의 RNA 치료제들이 임상 시험에서 Lp(a) 수치를 90% 이상 감소시키는 높은 효능을 보여 머크가 넘어야 할 기준이 높아졌다고 언급했습니다. 일라이 릴리의 '무발라플린' 역시 최대 85%의 감소율을 기록하며 유사한 성과를 보였습니다. 하지만 딩 애널리스트는 효과적인 경구용 치료제가 Lp(a) 수치가 매우 높은 상위 10~15%의 환자군에서는 주사제와 경쟁할 수 있으며, 주사제 치료 대상에는 해당하지 않는 대다수의 환자군을 확보할 수 있을 것으로 전망했습니다. 그는 "어떤 경우든 Lp(a) 시장은 매우 크며, 현재 승인된 치료제가 없다는 점에서 제약 업계의 새로운 기회(white space)로 간주된다"고 덧붙였습니다.