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Verve Therapeutics, 유전자 편집 기술을 활용한 차세대 콜레스테롤 치료제 개발에 박차를 가하고 있습니다. 이 회사는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 기존 호주, 캐나다, 뉴질랜드, 영국 등에서 진행해 온 유전자 편집 임상 시험을 미국으로 확대한다고 월요일 밝혔습니다.

Verve가 개발 중인 치료제 'VERVE-102'는 콜레스테롤 수치를 조절하는 PCSK9 유전자의 단일 염기(base)를 편집하는 방식으로 작용합니다. PCSK9은 간세포가 혈액에서 콜레스테롤을 흡수하는 과정을 조절하는 단백질을 생성합니다.

현재 미국에서는 PCSK9을 표적으로 하는 두 가지 항체 의약품과 한 가지 RNA 치료제가 콜레스테롤 수치를 낮추기 위해 승인되어 있습니다. 이들 중 가장 높은 판매고를 올린 Amgen의 Repatha는 2024년 22억 달러 이상의 매출을 기록했습니다.

하지만 이러한 기존 치료제들은 2주에서 6개월마다 주사를 맞아야 하는 불편함이 있습니다. 반면, VERVE-102는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 비활성화하여 평생 콜레스테롤 수치를 낮출 수 있다는 가능성을 제시합니다. Verve는 현재 이 치료법을 유전적으로 인해 지속적으로 높은 콜레스테롤 수치를 보이는 가족성 고콜레스테롤혈증 또는 조기 관상동맥 질환 환자를 대상으로 임상 시험 중입니다.

Verve의 CEO인 Sekar Kathiresan은 "현재 시판 중인 여러 콜레스테롤 저하제는 특정 시점의 LDL-C 수치를 낮출 수 있지만, 치료 기간이 길지 않다는 한계가 있습니다"라며, "이러한 미충족 수요를 해결하기 위해 Verve의 치료제는 단 한 번의 치료로 평생 콜레스테롤 수치를 낮추고, 결과적으로 더욱 의미 있는 치료 효과를 제공하도록 설계되었습니다"라고 말했습니다.

Verve는 현재 호주, 뉴질랜드, 캐나다, 영국에서 VERVE-102의 1b상 임상 시험인 'Heart-2'를 진행 중이며, 6월 말까지 초기 안전성 및 유효성 데이터를 발표할 것으로 예상하고 있습니다. 연내에는 용량 증량 데이터 발표와 함께 2상 임상 시험을 시작할 계획입니다.

VERVE-102는 이전 치료제인 VERVE-101의 후속 버전입니다. Verve는 작년 VERVE-101 임상 시험에서 참가자에게서 우려스러운 간 효소 수치 증가와 혈소판 감소증이 관찰된 후 해당 시험을 중단한 바 있습니다.

VERVE-101과 VERVE-102가 PCSK9 유전자를 비활성화하는 방식은 유사하지만, VERVE-102는 체내 전달을 위해 다른 지질 나노 입자(lipid nanoparticle)를 사용합니다. Verve는 VERVE-101 시험 중단 당시 사용된 지질 나노 입자가 문제의 원인일 수 있다고 시사한 바 있습니다.

Verve는 또한 두 가지 다른 염기 편집 치료제를 개발 중이며, 이 중 하나는 이미 1상 임상 시험에 진입했습니다. Verve는 Eli Lilly와 파트너십을 맺고 있으며, Eli Lilly는 Heart-2 임상 시험 데이터를 확인한 후 VERVE-102의 개발 비용 및 수익을 공유할 수 있는 옵션을 가지고 있습니다.

한편, Verve의 주가는 월요일 오전 한때 8%까지 상승하며, 지난 2월 Vertex Pharmaceuticals와의 파트너십 종료 발표 이후 하락했던 주가를 일부 회복하는 모습을 보였습니다.