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알나일람 파마슈티컬스, 심장 질환 신약 '암부트라' 출시… 경쟁 약물 대비 두 배 높은 가격

알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 치명적인 심장 질환 치료제 '암부트라(Amvuttra)'를 출시하며 기존 치료제 대비 두 배 가까이 높은 가격을 책정했습니다. 회사는 이 약물이 가진 "매력적이고 차별화된 가치"가 높은 가격을 정당화한다고 주장하고 있습니다.

암부트라의 연간 약가 책정가는 약 47만 6천 달러로, 현재 시장에 나와 있는 다른 치료제들의 연간 약가인 약 25만 달러(화이자 '타파미디스') 및 약 24만 4천 달러(브릿지바이오 파마 '아트루비')를 크게 상회합니다.

이러한 높은 가격 책정에 대해 투자자들과 월스트리트 분석가들은 촉각을 곤두세우고 있습니다. 암부트라의 보험 적용 범위와 의사, 보험사, 환자들이 어떤 치료제를 선호하게 될지가 향후 시장 판도를 결정할 주요 변수로 작용할 전망입니다.

암부트라는 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 심근병증 환자를 대상으로 하며, 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 알나일람은 이미 ATTR 신경병증 환자를 위한 치료제를 판매하고 있으며, 심근병증 치료제 승인을 통해 꾸준한 수익 창출을 기대하고 있습니다.

암부트라는 경쟁 약물인 화이자의 타파미디스(tafamidis) 및 브릿지바이오 파마의 아트루비(Attruby)와 함께 시장에 진입하게 됩니다. 타파미디스와 아트루비는 경구 복용 약물이지만, 암부트라는 주사제로 투여됩니다. 직접적인 비교 임상 시험은 없지만, 암부트라의 효능이 경쟁 약물 대비 명확하게 우수하다고 보기는 어렵다는 평가도 있습니다.

알나일람의 최고 의료 책임자(CMO) 푸슈칼 가르그(Pushkal Garg)는 암부트라의 라벨에 '응급실 방문' 언급이 포함된 점을 경쟁 약물과 차별화되는 "독특한" 지점이라고 강조했습니다. 이는 타파미디스와 아트루비의 경우 심부전으로 인한 응급실 방문에 대한 언급이 없다는 점을 지적한 것입니다.

알나일람의 최고 상업 책임자(CCO) 톨가 탕굴러(Tolga Tanguler)는 암부트라가 ATTR 심근병증에 대한 최초의 약물이며, 질병의 원인인 잘못 접힌 단백질을 '침묵시키는' 방식으로 작용한다는 점을 차별점으로 내세웠습니다. 또한, 이 약물은 ATTR의 두 가지 형태 모두에 대해 승인받았으며, 다른 약물을 복용 중인 환자들을 포함한 광범위한 환자 그룹에서도 이점을 보였다고 설명했습니다.

탕굴러는 또한 분기별 주사제 투여가 매일 약을 복용해야 하는 번거로움보다 환자들의 치료 순응도를 높일 수 있다고 주장했습니다. 알나일람은 ATTR 신경병증 환자에서 95% 이상의 높은 치료 순응률을 기록했으며, 이러한 투여 방식이 의료진, 보험사, 환자 모두에게 "안심"을 줄 것이라고 덧붙였습니다.

알나일람은 향후 환자 증가에 따라 리베이트 및 성과 기반 계약을 통해 암부트라의 가격을 점진적으로 인하할 계획이라고 밝혔습니다.

스태펠(Stifel)의 분석가 폴 마티스(Paul Matteis)는 암부트라가 메디케어 파트 B(의사가 투여하는 약물 포함)로 투여된다는 점을 주목하며, 이는 타파미디스와 아트루비가 속한 파트 D와 다르다고 지적했습니다. 메디케어는 전체 환자의 약 75~80%를 차지하며, 의사들은 파트 B 약물에 대해 재정적 인센티브를 받을 수 있다는 분석입니다. 또한, 파트 B는 사보험보다 행정 절차가 간소하여 환자들이 암부트라를 처방받기 전에 다른 약물을 먼저 시도해야 하는 경우가 적을 수 있다고 덧붙였습니다.

탕굴러는 "대부분의 경우, 우리는 타파미디스나 다른 안정제보다 먼저 암부트라를 처방받을 것이라고 확신한다"고 말했습니다.

하지만 리링크 파트너스(Leerink Partners)의 분석가 마니 포로하르(Mani Foroohar)는 높은 가격으로 인해 암부트라가 상업적 판매 확대에 "상당한 보험사의 장벽에 직면할 수 있다"고 경고했습니다. 그는 암부트라 라벨에 명시된 입원 및 응급 심부전 방문 관련 이점이 아트루비의 처방 정보에 비해 "훨씬 낮다"고 지적하며, 월스트리트의 높은 시장 점유율 전망이 향후 1년 동안 알나일람 주가에 하방 위험으로 작용할 수 있다고 분석했습니다.

알나일람은 올해 하반기부터 암부트라의 판매가 가속화될 것으로 예상하고 있습니다. 2025년에는 ATTR 사업 부문에서 16억 달러에서 17억 달러 이상의 매출을 목표로 하고 있으며, 이는 작년 12억 달러 이상의 매출을 기록했던 신경병증 치료제 사업을 포함한 수치입니다.

한편, 알나일람의 주가는 금요일 약 10% 상승한 주당 약 280달러를 기록했습니다.