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알나일람 파마슈티컬스, 희귀 심장 질환 치료제 '암부트라' FDA 승인… 화이자·브릿지바이오와 3파전 예고

미국 식품의약국(FDA)이 알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 희귀 심장 질환 치료제 암부트라(Amvuttra)를 승인했습니다. 이번 승인은 알나일람이 바이오테크 섹터에서 입지를 더욱 공고히 하는 데 기여할 것으로 예상됩니다.

암부트라는 트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis)의 심근병증(cardiomyopathy) 형태를 앓는 환자들을 대상으로 합니다. 알나일람은 이미 신경 손상을 유발하는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제로 암부트라를 판매하고 있습니다.

트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증은 신경병증 형태보다 치명적이며, 입원 및 심부전으로 이어지는 경우가 많습니다. 또한 더 흔하게 발생하여 제약사들에게 매력적인 시장 기회를 제공하는 것으로 알려져 있습니다.

임상 시험 결과, 암부트라 치료는 위약 대비 심혈관 질환 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망 위험을 28% 감소시켰습니다. 또한, 연구 시작 시점에 화이자의 타파미디스(tafamidis)를 복용하지 않던 환자들에서도 위약 대비 유사한 위험 감소 효과를 보였습니다.

암부트라의 라벨에는 심장 합병증으로 인한 입원 또는 사망, 심부전 응급 방문을 줄일 수 있다는 내용이 명시되어 있습니다. 이는 이미 타파미디스와 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)의 아트루비(Attruby)가 동일한 적응증으로 승인받은 만큼, 암부트라의 상업적 전망을 밝게 합니다.

알나일람의 CEO인 이본 그린스트리트(Yvonne Greenstreet)는 성명을 통해 "결과 개선을 입증한 새롭고 임상적으로 차별화된 치료 옵션"이라고 강조했습니다.

암부트라의 초기 약가는 다른 승인 적응증과 동일하게 책정될 예정이며, 연간 공급 가격은 약 $476,000입니다. 알나일람은 환자들의 약물 사용이 증가함에 따라 순 약가를 점진적으로 낮출 것으로 예상하고 있습니다. 비교하자면, 타파미디스의 정가는 $250,000 이상이며, 아트루비의 연간 비용은 약 $244,000입니다.

이번 암부트라의 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증 승인은 RNA 간섭(RNA interference)이라는 약물 개발 방식을 개척한 알나일람의 미래에 매우 중요합니다.

알나일람은 이미 네 가지의 다른 시판 의약품을 개발하며 업계에서 가장 활발한 개발사 중 하나로 자리매김했지만, 아직 수익을 내지 못하고 있습니다. 2002년 설립 이후 70억 달러 이상의 누적 적자를 기록했으며, 최근 3년간 18억 5천만 달러의 순손실을 기록했습니다.

월스트리트 분석가들과 투자자들은 ATTR 심근병증 치료제 승인을 알나일람이 꾸준한 수익을 창출할 수 있는 가장 큰 기회로 보고 있습니다. 역사적으로 이 질환은 다른 질환으로 오인되어 진단이 더뎠지만, 인식 개선, 진단 도구 발전, 그리고 2019년부터 타파미디스의 출시로 시장이 성장했습니다. 분석가들은 이 질환 치료제 시장 규모가 장기적으로 연간 $150억에서 $200억 달러까지 성장할 것으로 전망하고 있습니다. 타파미디스의 지난해 글로벌 매출은 50억 달러를 넘어섰습니다.

알나일람은 질병을 유발하는 잘못 접힌 단백질을 안정화시키는 타파미디스와 달리, 이 단백질을 "침묵시키는" 방식으로 약효를 발휘한다고 주장합니다. 이전 약물인 온파트로는 2023년 FDA로부터 임상 데이터의 유의미성이 부족하다는 이유로 심근병증 적응증 승인을 거절당한 바 있습니다.

알나일람은 온파트라와 유사하게 작용하지만, 정맥 주사가 아닌 피하 주사로 투여되는 암부트라로 다시 도전했습니다. 또한, 치료가 생명을 연장할 수 있는지 평가할 수 있을 만큼 충분히 긴 기간 동안 주요 임상 시험을 진행했으며, 이는 미국 규제 당국을 만족시킨 것으로 보입니다.

하지만 암부트라의 판매 잠재력은 일부 월스트리트의 예측만큼 높지 않을 수 있습니다. 경구 복용하는 타파미디스 및 아트루비와 시장 점유율을 놓고 경쟁해야 하기 때문입니다. 아트루비는 지난해 승인받아 예상보다 빠른 출발을 보이고 있습니다. 알나일람의 약물은 직접 비교 임상 시험을 거치지 않았으며, 교차 임상 비교는 오해의 소지가 있을 수 있지만, 그 결과만으로는 암부트라가 명확히 우수하다고 보기 어렵습니다.

약물의 높은 비용을 고려할 때, 보험사들은 암부트라와 타파미디스 또는 아트루비의 병용 사용을 승인하지 않을 수 있습니다. 또한, 이번 10년 후반에 출시될 수 있는 타파미디스의 제네릭 버전은 시장 균형을 더욱 변화시킬 것입니다. 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)도 다른 치료제를 개발 중입니다.

FDA 결정에 앞서 진행된 인터뷰에서 알나일람의 최고 상업 책임자 톨가 탕굴러(Tolga Tanguler)는 암부트라가 시장 성장에 기여할 수 있다고 말했습니다. 타파미디스 초기 승인 이후 진단율은 상승했지만, 대다수의 환자가 치료를 받지 않고 있어 신규 진입자가 시장 점유율을 확보할 여지가 있다고 그는 설명했습니다.

탕굴러는 알나일람이 암부트라를 "표준 치료법이 될 수 있는 좋은 위치에 있다"고 보고 있다고 밝혔습니다. 그는 1년에 네 번 투여되는 암부트라의 복약 순응도가 신경병증 형태의 ATTR 환자들에서 매우 높다는 점을 강조하며, "경구 치료제에서는 얻을 수 없는 것"이라고 덧붙였습니다. 그는 "약물을 실제로 복용해야만 좋은 결과를 얻을 수 있다"고 말했습니다.

알나일람의 치료제는 타파미디스를 포함한 다른 병용 요법을 받고 있는 환자들을 대상으로도 시험되었으며, 이는 "매우 높은 기준을 설정했다"고 평가됩니다. 그럼에도 불구하고 암부트라는 다양한 하위 그룹에서 이익을 보고하며 성공을 거두었습니다.

탕굴러는 "보험사 및 처방 의사 모두에게 매우 효과적으로 전달할 수 있다고 확신한다"고 말했습니다.

알나일람은 암부트라와 온파트라가 올해 총 16억 달러에서 17억 달러의 매출을 올릴 것으로 예상하며, 이는 지난해 12억 달러에서 증가한 수치입니다. 탕굴러는 암부트라의 사용량이 올해 하반기에 증가하고 이후 가속화될 것으로 전망했습니다.