인텔리아 테라퓨틱스, 다가오는 투자자 컨퍼런스 참여

Ionis, 희귀질환 치료제 개발에 박차… 새로운 전략 통할까 미국 바이오 기업 Ionis Pharmaceuticals(이하 Ionis)가 골수증식증 치료를 위한 실험 약물 'Sapablursen'의 임상 2상 시험을 진행하며 신약 개발에 대한 의지를 다지고 있습니다. Ionis는 전통적으로 신약 후보 물질을 발굴한 뒤 파트너사를 찾아 공동 개발하는 방식을 주로 취해왔습니다. 하지만 최근에는 자체적인 개발 및 상업화 역량을 강화하며 더 큰 수익을 얻기 위한 위험 감수에 나서겠다는 의사를 표명했습니다. 이러한 새로운 전략의 첫 번째 시험대는 지난해 12월 희귀 질환 치료제로 승인받은 'Tryngolza'의 출시입니다. Tryngolza는 체내에 트리글리세리드(중성지방)가 위험 수준으로 축적되는 질환을 치료하는 약물입니다. Ionis의 Brett Monia CEO는 성명을 통해 "자체 개발 신약의 상업화 추진이라는 약속은 변함이 없다"고 강조했습니다. 그는 오히려 일본 Ono Pharmaceutical과의 파트너십과 같은 계약이 회사가 상업적 기회를 포착하고 매출 성장을 추구하는 데 필요한 '재정적 유연성'을 제공한다고 설명했습니다. Ionis는 향후 3년 안에 세 가지 이상의 자체 신약을 추가로 출시할 계획이라고 밝혔습니다. Sapablursen은 RNA를 표적으로 하는 약물로, 체내 철분 조절에 중요한 역할을 하는 호르몬인 '펩시딘(hepcidin)' 수치를 높이는 방식으로 작용합니다. 펩시딘을 활용하는 또 다른 약물인 Protagonist Therapeutics와 Takeda의 'rusfertide'는 최근 임상 3상 시험에서 성공을 거둔 바 있습니다. William Blair의 애널리스트 Myles Minter는 보고서를 통해 Sapablursen이 rusfertide와는 다른 방식으로 작용하지만, rusfertide의 임상 성공은 펩시딘을 표적으로 하는 치료법의 가능성을 뒷받침한다고 분석했습니다. 또한, 그는 rusfertide보다 더 편리한 투여 방식을 제공할 수 있는 Sapablursen과 같은 치료 옵션에 대한 여지는 여전히 남아있다고 덧붙였습니다. Minter는 Ionis와 Ono 간의 계약이 "양측 모두에게 긍정적"이라고 평가했습니다. 이 계약을 통해 Ionis는 자체 신약 개발을 지속할 자금을 확보하게 되었으며, Ono는 골수증식증 환자들에게 매력적인 치료 옵션을 제공할 것으로 기대되는 실험 약물을 확보하게 되었다는 것입니다.