Editas Medicine, 2026년 1분기 실적 및 사업 업데이트 발표

새로운 면역항암제 후보물질, 기존 강자 Merck의 Keytruda를 뛰어넘을까? 지난해 발표된 충격적인 임상시험 결과가 제약업계의 판도를 뒤흔들고 있습니다. 새로운 유형의 신약이 Merck & Co.의 블록버스터 면역항암제 Keytruda를 능가할 가능성을 제시하며, 관련 연구에 대한 투자가 폭발적으로 증가하고 있습니다. Merck의 Keytruda는 2014년 출시 이후 암 치료의 패러다임을 바꾼 혁신적인 약물로, 다양한 종류의 종양에 표준 치료법으로 자리매김했습니다. 이러한 임상적 성공은 상업적 성공으로 이어져 Keytruda는 전 세계 의약품 판매량 1위를 기록하는 위업을 달성했습니다. Keytruda의 효능을 개선하려는 과거의 수많은 시도가 실패로 돌아간 가운데, 새로운 계열의 약물들이 면역항암 치료의 다음 10년을 이끌 차세대 주자로 부상하고 있습니다. 지난 9월, 바이오 기업 Summit Therapeutics와 Akeso는 임상시험 결과를 통해 이들 신약 중 하나인 ivonescimab가 Keytruda를 크게 능가하는 성능을 보였다고 발표했습니다. 3상 임상시험에서 ivonescimab는 비소세포폐암 환자의 질병 진행 위험을 Keytruda 대비 절반으로 줄이는 놀라운 결과를 보여주었습니다. 이 결과는 제약업계에 엄청난 파장을 일으키며 항암 연구에 대한 투자를 순식간에 증폭시켰습니다. Summit의 최고 의학 책임자(CMO)인 Allen Yang은 이를 "블랙 스완(Black Swan) 이벤트"라 칭하며, "모두가 오랫동안 기다려온 결과"라고 강조했습니다. Summit의 발표 이후, PD-1 및 VEGF 단백질 신호 전달을 차단하는 ivonescimab와 같은 약물들은 항암 연구 분야에서 "새로운 주목 대상(new shiny object)"으로 떠올랐다고 투자은행 William Blair의 분석가들은 평가합니다. 현재 제약 대기업부터 신생 바이오 스타트업까지 12개 이상의 기업이 이러한 약물을 개발 중입니다. 이들 약물의 지지자들은 PD-1/VEGF 억제제가 Keytruda와 Bristol Myers Squibb의 Opdivo와 같은 기존 면역항암제를 기반으로 한 발전이라고 보고 있습니다. 일부에서는 이러한 신약들이 반응률을 높이고, 기존 약물로는 치료가 어려웠던 종양을 축소시키며, 미래의 핵심적인 암 치료제로 자리매김할 것이라는 기대를 걸고 있습니다. Seagen의 전 CEO이자 PD-1/VEGF 억제제를 개발 중인 스타트업 Ottimo Pharma의 대표인 David Epstein은 "이 약물들은 효과가 있을 것"이라며, "관건은 그 효과의 규모가 얼마나 클지, 그리고 얼마나 다양한 암종에 적용될 수 있을지"라고 말했습니다. 하지만 모든 전문가가 Epstein만큼 확신하는 것은 아닙니다. Ivonescimab는 아직 Keytruda보다 전체 생존 기간을 연장시킨다는 것을 입증하지 못했습니다. 또한, 현재 대부분의 폐암 치료에 표준으로 사용되는 Keytruda와 화학요법 병용 요법과의 직접적인 비교 임상시험은 이루어지지 않았습니다. Keytruda 대비 우월성을 입증한 임상시험이 중국에서만 진행되었다는 점도, 더 넓은 범위의 환자군에서도 유사한 이점을 얻을 수 있을지에 대한 의문을 남깁니다. 이러한 의문은 Summit뿐만 아니라 다른 PD-1/VEGF 억제제 개발사들에게도 해당됩니다. Bristol Myers Squibb의 최고 의학 책임자(CMO)인 Samit Hirawat는 "아직 판단하기 이르다"고 신중한 입장을 보였습니다. 암세포는 생존력이 강해 끊임없이 신체의 자원을 빨아들여 증식하고, 이를 막기 위해 진화한 면역 체계를 회피하는 데 능숙합니다. 약물 치료로 인해 억제되더라도, 암세포는 치료를 무력화시키는 새로운 능력을 획득할 수 있습니다. 제약사 및 연구자들은 암의 공격 무기를 연구하는 데 막대한 노력을 기울여 왔으며, 이를 통해 치료법 개선에 기여하는 여러 도구를 발견했습니다. 1990년대의 두 가지 주요 발견은 종양의 혈관 공급망을 차단하는 단백질 약물과, 면역 체계를 암세포에 대항하도록 활성화하는 약물 설계에 기여했습니다. VEGF를 차단하는 항체(예: Avastin)는 종양이 새로운 혈관을 형성하는 것을 막을 수 있습니다. PD-1 또는 PD-L1 억제제라고 불리는 다른 종류의 항체는 암세포가 강력한 면역 세포인 T 세포를 비활성화시키는 것을 방지합니다. Keytruda가 가장 대표적인 예입니다. 이 두 가지 종류의 약물은 현재 수십 가지의 암종 치료에 사용되고 있습니다. PD-1 및 PD-L1 면역항암제, 즉 "면역관문억제제"는 종양 제거 수술 후 또는 수술 전에 환자의 첫 번째 방어선으로 사용되기도 합니다. Akeso와 Summit과 같은 개발사들은 이 두 가지 약물의 효능을 단일 항체에 결합하는 "이중 특이적(bispecific)" 또는 "이중 기능성(bifunctional)" 약물을 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다. 이 약물들은 기존 약물의 장점을 극대화하고 단점을 최소화하면서 PD-1 및 VEGF 신호 전달을 방해할 수 있다고 개발사들은 주장합니다. Akeso는 ivonescimab를 "4가(tetravalent)" 구조로 설계하여 PD-1 및 VEGF에 대한 결합력을 높였습니다. Summit의 CMO인 Yang은 두 단백질을 동시에 표적화함으로써 약물의 각 단백질에 대한 친화력을 높일 수 있다고 설명합니다. 그는 "우리는 이 두 가지 특징이 ivonescimab와 PD-1/VEGF 억제제 계열 전체를 독특하게 만든다고 믿는다"며, "이제 사람들이 우리를 믿기 시작했다"고 덧붙였습니다. 다른 기업들도 이 개념에 다양한 변형을 가하고 있습니다. 독일 바이오텍 BioNTech가 인수한 BNT327은 PD-1 수용체 대신 리간드인 PD-L1에 결합합니다. Merck가 라이선스한 약물은 두 개의 PD-1 표적 항체에 융합된 항-VEGF 항체로 구성되어 있으며, Ottimo의 주요 프로그램인 jankistomig는 관련 단백질인 VEGF 수용체 2를 표적화합니다. Crescent Biopharma는 CEO Jonathan Violin이 10월 컨퍼런스콜에서 "ivonescimab의 약리학적 특성을 모방하면서 안정성과 제조 용이성을 향상시키기 위해 특별히 설계되었다"고 밝힌 약물을 개발 중입니다. 이 외에도 세 가지 단백질을 차단하거나 VEGF를 차단하는 다른 전략을 사용하는 약물을 개발하는 등 다양한 변형을 추구하는 기업들이 있습니다. 컨설팅 회사 Sugarcone Biotech의 Paul Rennert 대표는 지난달 보고서에서 "유사한 약물이 과도하게 많아져 결과적으로 성공할 가능성이 있는 회사는 소수일 것"이라고 지적했습니다. 그럼에도 불구하고 Ottimo의 CEO인 Epstein은 상업적 기회의 규모가 매우 크기 때문에 많은 기업이 번영할 수 있는 충분한 공간이 있다고 말합니다. Epstein은 "PD-1 및 PD-L1 약물이 얼마나 많고, 현재 시장 규모는 얼마나 되며, 사람들이 두 배로 오래 살거나 적어도 암 진행 전까지 두 배로 오래 산다면 시장 규모는 얼마나 커질 것인가?"라고 반문했습니다. Keytruda와 같은 면역관문억제제는 다른 암 치료제로는 불가능했던 수준으로 생명 연장을 입증한 임상 데이터를 바탕으로 많은 암종에 대한 표준 치료제로 선택되고 있습니다. 폐암이 가장 좋은 예입니다. 일부 연구에 따르면, 암 면역항암제 등장 이전 말기 비소세포폐암 환자의 평균 5년 생존율은 약 5%였습니다. Keytruda와 유사한 약물들이 등장하면서 이 비율은 상승했습니다. 3상 임상시험에서는 Keytruda와 화학요법 병용 요법을 받은 환자의 약 20%가 최소 5년 이상 생존했습니다. 하지만 이 통계는 면역관문억제제가 만병통치약이 아님을 보여줍니다. 폐암 및 기타 악성 종양에서 여전히 상당수의 환자에게는 효과가 좋지 않으며, 특히 면역항암제 반응과 관련된 PD-L1 단백질 발현이 낮은 종양에서 더욱 그렇습니다. 또한, 면역 반응을 강하게 유발하지 않는 소위 "차가운 종양(cold tumors)"에도 효과가 제한적입니다. 이에 따라 제약사들은 10년 이상 더 효과적인 새로운 면역항암제를 찾기 위해 노력해 왔지만, 성공보다는 실패가 훨씬 많았습니다. Ottimo의 투자자이자 Samsara BioCapital의 설립자 겸 총괄 파트너인 Srini Akkaraju는 "솔직히 실망스러운 결과가 계속 이어졌다"고 말했습니다. 혼합된 결과를 보인 접근 방식 중에는 PD-1 억제제와 항-VEGF 약물의 병용 요법이 있었습니다. Roche는 Avastin과 자사의 면역항암제 Tecentriq를 병용하여 간암에서 생존율을 개선했으며, 해당 암종 및 폐암에 대한 승인을 받았습니다. 그러나 추가적인 시험에서 제한적인 생존율 개선과 상당한 부작용이 나타났으며, 병용 요법은 기대만큼 광범위하게 성공하지 못했습니다. Merck도 유사하게 엇갈린 경험을 했습니다. Merck는 일부 암종에서 Keytruda와 VEGF 억제제인 Lenvima 및 Inlyta를 포함한 요법에 대한 승인을 받았지만, 다른 암종에서는 이러한 병용 요법이 기대에 미치지 못했습니다. Merck의 연구 책임자인 Dean Li는 1월 컨퍼런스 발표에서 "많은 경우, 종양 진행을 지연시키는 명확한 증거를 볼 수 있다"며, "하지만 더 오래 추적했을 때, 우리가 바라는 만큼 생존율 개선을 달성하지 못하고 있다"고 언급했습니다. 적어도 현재까지는 ivonescimab가 두 가지 별도의 약물을 함께 투여하는 것보다 더 효과적으로 작용하는 것으로 보입니다. MD Anderson Cancer Center의 흉부, 두경부 종양학과 주임인 John Heymach는 9월 인터뷰에서 초기 증거가 "두 가지가 단일 분자로 결합될 때 진정한 시너지 효과가 있을 수 있다는 가능성을 제기한다"고 말했습니다. 지지자들은 추가적인 임상시험을 통해 이러한 효과가 입증될 것이라고 말합니다. Stifel의 분석가 Bradley Canino는 작년 보고서에서 만약 이들이 옳다면, "새로운 청사진"은 이러한 약물들이 더 많은 사람들에게, 그리고 더 많은 종양에 대해 면역항암제를 유용하게 만들 수 있다는 것이라고 썼습니다. 하지만 더 많은 데이터가 이러한 기대를 무너뜨릴 수도 있습니다. Bristol Myers의 CMO인 Hirawat는 ivonescimab가 아직 생존 기간 연장을 입증하지 못했다고 지적했습니다. 또한, 종양 진행에 대한 Keytruda 대비 이점은 6개월 후 줄어드는 것으로 나타났습니다. PD-1 및 VEGF 경로를 표적화하는 초기 단계 약물들의 경우, 단일군 연구에서의 약속은 더 엄격한 시험에서 재현되어야 할 것입니다. Hirawat는 "추가적인 데이터가 필요한 수준이 있다"며, "우리는 이를 계속 주시하고 과학적 관점에서 올바른 기회를 계속 찾을 것이며, 계속 배워야 할 점들을 파악할 것"이라고 말했습니다. 12월 보고서에서 William Blair 분석가들도 유사한 회의적인 시각을 보였습니다. 면역관문억제제와 Avastin 병용 요법에 대한 여러 "실망스러운 데이터 세트"를 언급하며, 개발사들은 이러한 약물들이 "새로운 표준 치료법"이 될 수 있음을 증명하기 위해 글로벌 연구 결과와 명확한 생존율 우위를 더 많이 보여주어야 한다고 주장했습니다. 안전성 또한 우려 사항입니다. VEGF 차단 약물은 고혈압, 출혈 또는 소변 단백뇨와 같은 때때로 심각한 부작용과 관련이 있습니다. 임상 현장에서는 이러한 사례가 발생할 때 치료를 중단할 수 있습니다. 그러나 복합 요법의 경우, City of Hope Orange County의 흉부 종양학과 책임자인 Jyoti Malhotra는 9월 인터뷰에서 "단백뇨와 같은 우려스러운 증상이 나타나면 전체 약물 투여를 중단해야 한다"고 말했습니다.