GFL Environmental Inc. 주주총회 결과 발표

레제네론, 유전자 치료제 통해 선천성 난청 아동 청력 개선 가능성 확인 레제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)가 개발 중인 실험적 유전자 치료제 DB-OTO가 선천성 난청을 앓고 있는 어린이들의 청력 개선에 유의미한 효과를 보인 것으로 나타났다. 새로운 데이터에 따르면, 심각한 선천성 난청을 가지고 태어난 11명의 어린이 중 10명이 DB-OTO 치료 후 어느 정도의 청력 개선을 경험했다. 이 중 일부 어린이들은 이제 대화 수준의 소리를 거의 정상 범위에서 들을 수 있게 되었다. 특히, 치료 당시 10개월이었던 한 어린이는 1년 이상 추적 관찰 결과, 시각적 단서 없이도 ‘엄마’, ‘과자’, ‘비행기’와 같은 단어를 정확하게 식별하는 능력을 보였다. 레제네론은 월요일(현지시간) 의료 학회 발표와 함께 이 같은 연구 결과를 공개했다. 이는 선천성 난청에 대한 유전자 치료제 개발 분야에서 주목할 만한 성과로 평가된다. 현재 일라이 릴리(Eli Lilly), 프랑스의 센소리온(Sensorion), 중국 푸단대학교(Fudan University) 연구진 등도 OTOF 유전자 변이로 인한 희귀 난청 치료제를 개발 중이다. 이들 치료제는 모두 OTOF 유전자 변이로 인해 청각 신호 전달에 필수적인 단백질인 오토페르린(otoferlin)이 부족해 발생하는 난청을 치료하는 것을 목표로 한다. 유전자 치료는 정상적인 OTOF 유전자를 귀에 전달하여 오토페르린 생성을 재활성화하고 뇌로의 신호 전달을 복원하는 방식이다. 앞서 푸단대 연구진, 레제네론, 일라이 릴리의 초기 데이터는 이러한 가능성을 시사했으며, 이번 레제네론의 상세 데이터는 치료제의 잠재력을 더욱 확고히 했다. 레제네론의 청각 글로벌 프로그램 책임자인 조나단 휘튼(Jonathon Whitton)은 “우리는 여전히 배우는 과정에 있다”며, “이러한 종류의 치료를 성공적으로 수행한 것은 이번이 처음”이라고 밝혔다. 레제네론 연구에 참여한 어린이들은 등록 당시 10개월에서 16세 사이로, 넓은 연령대를 포함하고 있다. 이는 임상 시험 초기 단계임을 반영하며, 레제네론이 답하고자 하는 질문들을 탐색하기 위한 것이다. 휘튼 책임자는 특히 고령 아동의 경우, 유전자 치료 효과를 발휘할 만큼 충분한 특화된 귀 세포가 남아 있는지, 그리고 언어 습득 방식이 연령에 따라 다르기 때문에 고령 아동이 동일한 혜택을 받을 수 있을지에 대한 의문이 있었다고 언급했다. DB-OTO 치료제는 정상적인 OTOF 유전자를 운반하도록 설계된 비활성 바이러스를 이용한다. 이 치료제는 달팽이관 이식술과 유사한 절차를 통해 달팽이관에 직접 주입된다. 연구진은 주로 두 가지 테스트를 통해 DB-OTO의 효과를 측정했다. 첫 번째 테스트에서는 다양한 주파수와 강도의 소리를 들려주고 참가자들이 소리 방향으로 고개를 돌리는 등의 행동 반응을 기록했다. 두 번째 테스트는 머리에 부착된 전극을 통해 뇌 활동을 측정하여 첫 번째 테스트 결과를 보완했다. 연구 시작 시점에는 참가자들이 100~120데시벨(dB)의 큰 소리에도 반응하지 않았다. 하지만 치료 후 몇 주 안에 12명의 참가자 중 1명을 제외한 모든 어린이가 청력 개선을 경험했다. 6개월 평가에 도달한 5명 중 3명은 일반 대화나 속삭임과 유사한 수준의 ‘거의 정상’ 또는 ‘정상’ 범위의 소리를 들을 수 있었다. 현재까지 DB-OTO와 직접적으로 관련된 부작용은 보고되지 않았다. 다만, 12명의 참가자 중 5명은 수술 후 안구 운동과 평형 감각을 조절하는 전정 기관에 일시적인 부작용을 경험했다. 첫 번째 임상 참가자는 치료 후 약 6개월 시점에 유전자 치료와는 무관한 귀 감염이 발생했으며, 이와 함께 청력 검사 결과 변화가 관찰되었다. 레제네론은 해당 참가자의 청력을 계속 추적 관찰하고 있으며, 현재까지 보고된 치료 효과의 지속성에 대해서는 우려하지 않는다고 밝혔다. 이번 결과는 레제네론에게 과학적, 임상적으로 큰 성공을 안겨주었다. 단백질 의약품으로 유명한 레제네론은 유전자 치료 분야에 상당한 투자를 진행해왔다. DB-OTO는 오랜 파트너였던 디시벨 테라퓨틱스(Decibel Therapeutics)를 1억 900만 달러에 인수하면서 확보한 파이프라인으로, 이는 레제네론 역사상 두 번째 인수였다. 휘튼 책임자는 “이는 우리가 더 넓은 유전 의학 분야에서 진행하는 모든 것의 시작”이라고 강조했다. 하지만 레제네론의 성과는 유전자 치료 분야 전반이 어려움을 겪고 있는 시점에 나왔다. 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받는 치료제는 늘어나고 있지만, 투자자들이 기대했던 만큼의 매출을 올리지 못하고 있다. 이로 인해 임상 단계에 있는 많은 개발사들의 자금 조달이 어려워졌고, 일부 기업은 문을 닫기도 했다. 세 개의 유전자 치료제를 판매하는 선도 기업인 블루버드 바이오(Bluebird bio)는 최근 3천만 달러 미만의 선지급금으로 비상장 기업으로 전환하는 계약을 체결했다. 한때 이 분야에서 큰 연구 역량을 보유했던 화이자(Pfizer)는 사실상 해당 분야에서 철수했다. 레제네론 유전 의학 공동 책임자인 크리스토스 키라초스(Christos Kyratsous)는 “지금은 유전자 치료 분야에 최적의 시기는 아니다”라며, “레제네론, 업계, 그리고 사회 전체의 의무는 이러한 치료제를 어떻게 가장 잘 개발할 수 있을지 알아내는 것”이라고 말했다. 그는 “우리는 장기적인 관점을 가지고 있다”고 덧붙였다. 레제네론 대변인에 따르면, 회사는 DB-OTO 임상 시험에 대한 환자 등록을 계속 진행할 계획이다. 현재 규제 당국과 치료제의 향후 경로에 대해 논의 중이며, 이번 임상 시험이 승인 신청을 뒷받침할 수 있는 ‘중요한(pivotal)’ 연구가 될 수 있을 것으로 보고 있다. 만약 레제네론이 향후 몇 년 안에 DB-OTO를 시장에 출시하게 된다면, 다른 유전자 치료제 개발사들이 직면했던 동일한 과제들에 직면할 것으로 예상된다. 특히, 매우 작은 시장에서 복잡한 치료제의 가격을 책정하고 판매하는 문제가 가장 두드러질 것이다. 레제네론 추정에 따르면, 미국에서는 매년 오토페르린 관련 난청 환자가 20명에서 45명에 불과하다.