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길리어드, HIV 예방 신약 '레나카파비르' 연 2회 주사제 FDA 우선 심사 대상 선정 길리어드 사이언스(Gilead Sciences, Inc., Nasdaq: GILD)가 HIV 예방을 위한 자사의 주사제 신약 후보물질 '레나카파비르(lenacapavir)'에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 신약 허가 신청(NDA)이 우선 심사(Priority Review) 대상으로 선정되었다고 2025년 2월 18일 발표했습니다. 이번 FDA의 결정은 레나카파비르가 승인될 경우, 최초이자 유일한 연 2회 투여 HIV 예방 옵션이 될 수 있다는 점에서 주목받고 있습니다. FDA는 오는 2025년 6월 19일을 목표 시한(PDUFA Date)으로 삼아 심사를 진행할 예정입니다. 길리어드는 최근 유럽의약품청(EMA)에도 레나카파비르의 예방요법(PrEP) 적용에 대한 신청서를 제출했으며, 이는 가속 심사(Accelerated Assessment Review) 절차를 거치게 됩니다. 이번 신약 허가 신청은 앞서 FDA로부터 레나카파비르의 예방요법 적용에 대해 혁신 신약 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받은 데 따른 것입니다. 혁신 신약 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 대한 치료법 개발 및 규제 심사를 가속화하기 위한 제도로, 기존 치료법 대비 임상적 결과 개선 가능성이 높은 치료제를 대상으로 합니다. 길리어드 최고 의학 책임자(Chief Medical Officer)인 Dietmar Berger 박사는 "연 2회 투여로 HIV 예방이 가능한 최초의 선택지를 선보일 수 있게 되어 기쁘다"며, "이는 개인의 삶에 더 잘 통합될 수 있는 예방 옵션을 필요로 하거나 원하는 사람들에게 HIV 예방 환경을 변화시킬 잠재력을 가지고 있다"고 밝혔습니다. 그는 또한 "레나카파비르가 미국뿐만 아니라 전 세계적으로 HIV 예방에 실질적인 변화를 가져오고, 모든 사람을 위한 HIV 유행 종식이라는 더 넓은 목표 달성에 기여할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였습니다. 이번 신약 허가 신청은 길리어드가 진행한 3상 임상시험인 PURPOSE 1 및 PURPOSE 2 시험 결과를 기반으로 합니다. PURPOSE 1 시험에서는 연 2회 투여된 레나카파비르 그룹에서 HIV 감염 사례가 단 한 건도 발생하지 않아, 여성 대상 HIV 예방에 있어 100% 위험 감소 효과와 우월성을 입증했습니다. PURPOSE 2 시험에서는 레나카파비르 그룹에서 두 건의 HIV 감염 사례가 보고되었으나, 이는 참여자의 99.9%가 HIV에 감염되지 않았음을 의미하며, HIV 감염 위험을 96% 감소시키고 다양한 인종 및 지역의 남성 및 성별 다양성을 가진 사람들을 대상으로 한 예방 효과에서 우월성을 보였습니다. 두 시험 모두에서 연 2회 투여된 레나카파비르는 일일 경구용 트루바다(Truvada®, 엠트리시타빈 200mg 및 테노포비르 디소프록실 푸마레이트 300mg; F/TDF) 대비 HIV 감염 예방에 있어 우월성을 보였으며, 전반적으로 내약성이 우수하고 새롭거나 중대한 안전성 문제는 확인되지 않았습니다. 이러한 임상 결과에 힘입어, 레나카파비르는 2024년 12월 과학 저널 '사이언스(Science)'로부터 '올해의 혁신(Breakthrough of the Year)'으로 선정되기도 했습니다. 길리어드는 글로벌 보건 옹호 단체 및 기구들과 협력하여 전 세계적으로 레나카파비르의 신속한 규제 심사, 승인 및 접근성을 최우선으로 하는 접근 전략을 실행하고 있습니다. 이러한 전략의 일환으로, 길리어드는 유럽연합 집행위원회(European Commission)에 마케팅 허가 신청(MAA)을 제출했으며, 유럽의약품청(EMA)에는 저소득 및 중하위 소득 국가의 레나카파비르 접근성 향상을 위한 EU-Medicines for All (EU-M4all) 신청도 함께 제출했습니다. EU-M4all 절차를 통해 해당 지역의 국가 규제 당국은 EU의 평가 결과를 활용하여 심사 절차를 신속하게 진행할 수 있습니다. 현재 레나카파비르의 HIV 예방 목적 사용은 임상 시험 단계에 있으며, 전 세계적으로 승인된 바 없습니다. 또한, HIV 또는 AIDS에 대한 완치법은 아직 존재하지 않습니다. 레나카파비르는 현재 여러 국가에서 다른 항레트로바이러스제와 병용하여 다제내성 HIV 성인 환자 치료제로 승인받았습니다. 그러나 HIV 예방 목적의 사용은 임상 시험 단계에 있으며, 안전성과 유효성은 아직 확립되지 않았습니다. 레나카파비르는 기존 항바이러스제와는 다른 다단계 작용 기전을 가지고 있습니다. 대부분의 항바이러스제가 바이러스 복제 과정의 한 단계만을 억제하는 반면, 레나카파비르는 HIV 생명 주기 전반에 걸쳐 여러 단계를 억제하도록 설계되었으며, 시험관 내(in vitro)에서 기존 약물 계열과의 교차 내성이 없는 것으로 나타났습니다. 길리어드는 레나카파비르를 장기 지속형 옵션으로 평가하고 있으며, 향후 HIV 치료 및 예방 연구 프로그램에서 다양한 임상 시험을 진행 중입니다. 길리어드는 장기 지속형 경구 및 주사제 옵션을 제공하여 HIV의 영향을 받는 개인과 지역사회의 다양한 요구와 선호도를 충족시키는 것을 목표로, 잠재적인 미래 HIV 치료제의 기반을 마련하고 있습니다. 길리어드의 PURPOSE 프로그램은 지금까지 진행된 HIV 예방 임상 시험 프로그램 중 가장 포괄적이고 다양한 연구로 평가받고 있습니다. 이 프로그램은 과학 혁신, 임상 설계, 지역사회 참여 및 건강 형평성에 초점을 맞춘 5개의 HIV 예방 임상 시험으로 구성되어 있으며, 혁신적인 연 2회 주사제인 레나카파비르의 안전성과 유효성을 평가하여 HIV 감염 위험을 줄이는 데 기여할 수 있는지 연구하고 있습니다. 길리어드는 35년 이상 HIV 분야에서 치료, 예방 및 완치 연구를 선도해 왔습니다. 길리어드의 연구진은 최초의 단일정 복합제, 최초의 예방요법(PrEP) 항레트로바이러스제, 그리고 최초의 연 2회 투여 장기 지속형 주사제 HIV 치료제 등 12가지 HIV 치료제를 개발했습니다. 이러한 의학 연구의 발전은 수백만 명의 사람들에게 HIV를 치료 가능하고 예방 가능한 만성 질환으로 변화시키는 데 기여했습니다. 길리어드는 전 세계 HIV 영향을 받는 사람들의 변화하는 요구에 대한 솔루션을 제공하기 위해 지속적인 과학 혁신에 전념하고 있습니다. 또한, 파트너십, 협력 및 자선 활동을 통해 교육을 개선하고, 접근성을 확대하며, 치료 장벽을 해소하여 모든 사람을 위한 HIV 유행 종식을 목표로 하고 있습니다.