Lilly의 sofetabart mipitecan, 특정 백금 불응성 난소암 환자 치료를 위한 미국 FDA 혁신 신약 지정 획득

일라이 릴리, 난소암 치료제 sofetabart mipitecan(LY4170156)에 대한 FDA 혁신 신약 지정 획득 [서울=뉴스핌] 시니어 편집장 = 제약 기업 Eli Lilly and Company (NYSE: LLY)는 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 sofetabart mipitecan(LY4170156)을 백금 불응성 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암 성인 환자 치료를 위한 혁신 신약(Breakthrough Therapy)으로 지정했다고 발표했습니다. 해당 환자군은 이전에 bevacizumab 및 mirvetuximab soravtansine 치료를 받은 경험이 있는 경우에 해당합니다. Sofetabart mipitecan은 독자적인 링커 기술과 exatecan 약물을 활용한 새로운 방식의 엽산 수용체 알파(FRα) 항체-약물 접합체(ADC)입니다. 혁신 신약 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 약물의 개발 및 검토를 가속화하는 것을 목표로 하며, 임상 초기 증거를 통해 기존 치료법 대비 임상적으로 유의미한 지표에서 상당한 개선을 보일 가능성이 있는 약물에 부여됩니다. 뉴욕대학교 그로스만 의과대학 산부인과 및 내과 교수이자 퍼얼머터 암센터 임상시험실 책임자인 Bhavana Pothuri, M.D.는 "백금 불응성 난소암은 부인과 종양학 분야에서 여전히 가장 어려운 질환 중 하나로, 치료 옵션이 제한적이고 환자들의 예후가 좋지 않습니다. sofetabart mipitecan이 모든 수준의 FRα 발현 환자군에서 보여준 혁신 신약 지정과 초기 임상 데이터는 고무적이며, 환자들에게 의미 있는 치료 옵션이 될 잠재력을 시사합니다."라고 말했습니다. Eli Lilly Oncology의 부사장 겸 사장이자 기업 사업 개발 책임자인 Jacob Van Naarden은 "FDA가 sofetabart mipitecan에 대해 혁신 신약 지정을 부여한 것을 기쁘게 생각합니다. 이는 백금 불응성 난소암 분야의 상당한 미충족 수요와 저희 1상 연구에서 나타난 유망한 초기 결과를 반영합니다. 지금까지 확보된 강력한 결과를 바탕으로, 저희는 모든 수준의 엽산 수용체 발현 환자들에게 잠재적인 치료 옵션을 제공하기 위해 3상 FRAmework-01 임상시험을 시작했습니다."라고 덧붙였습니다. FDA의 혁신 신약 지정은 1a/b상 임상시험의 고무적인 초기 결과를 기반으로 이루어졌습니다. Eli Lilly는 2025년 6월 ASCO 연례 회의에서 1상 임상시험 초기 결과를 발표했으며, 2025년 10월 ESMO 학회에서 업데이트된 데이터를 공개했습니다. 이 데이터에 따르면 모든 용량 수준과 FRα 발현 수준에서 반응이 나타났으며, 특히 mirvetuximab soravtansine 치료 후 진행된 환자에서도 긍정적인 결과가 관찰되었습니다. 또한, 간질성 폐 질환, 말초 신경병증, 탈모 발생률이 낮고 심각한 안구 독성이 없는 등 유망한 내약성 프로파일을 보였습니다. Sofetabart mipitecan은 최근 백금 불응성 난소암(PROC) 환자를 대상으로 단독 요법으로, 그리고 백금 민감성 난소암(PSOC) 환자를 대상으로 bevacizumab과 병용하여 치료 효과를 평가하는 글로벌 3상 임상시험인 FRAmework-01(NCT07213804)에 진입했습니다. Eli Lilly는 유럽 부인과 종양학 임상시험 그룹(ENGOT - 주도 그룹 GINECO/NOGGO e.V.), GOG 재단(GOG), 아시아태평양 부인과 종양학 임상시험 그룹(APGOT)과 협력하여 FRAmework-01 임상시험을 진행하고 있습니다. 난소암은 미국 여성에서 다섯 번째로 높은 암 사망 원인입니다. 대부분의 환자는 백금 기반 화학요법에 초기 반응을 보이지만, 약 70%는 재발하며 후속 치료 시마다 관해 기간이 점차 짧아집니다. 백금 치료 중 또는 치료 후 6개월 이내에 암이 재발하는 백금 불응성 질환의 경우, 환자들은 제한적인 치료 옵션에 직면하게 됩니다. Sofetabart mipitecan(LY4170156)은 Fc-silent, 엽산 수용체 알파(FRα) 특이적 인간화 단클론 항체에 독자적인 분해성 폴리사르코신 링커(PSARlink™)를 통해 토포이소머라제 I 억제제인 exatecan을 접합한 형태입니다. Sofetabart mipitecan은 모든 발현 수준에서 FRα를 표적으로 삼아 치료 효과를 개선하도록 설계되었습니다. FRα는 세포 분열 및 성장에 필수적인 엽산과 환원형 엽산을 세포 내로 운반하는 세포 표면 당단백질입니다. FRα는 난소암, 비소세포폐암, 대장암 등 많은 고형암에서 과발현됩니다. Sofetabart mipitecan은 현재 난소암 및 기타 FRα 발현 고형암 환자를 대상으로 연구되고 있습니다(NCT06400472 및 NCT07213804). Eli Lilly는 과학을 치유로 전환하여 전 세계 사람들의 삶을 개선하는 제약 회사입니다. 150년 가까이 삶을 변화시키는 발견을 선도해 왔으며, 현재 개발 중인 의약품들은 전 세계 수천만 명의 사람들에게 도움을 주고 있습니다. 생명공학, 화학, 유전 의학의 힘을 활용하여 당사의 과학자들은 당뇨병 치료의 재정의, 비만 치료 및 그 파괴적인 장기적 영향 완화, 알츠하이머병 퇴치, 가장 심각한 면역 체계 장애에 대한 해결책 제공, 치료가 가장 어려운 암을 관리 가능한 질병으로 변화시키는 등 세계에서 가장 중대한 건강 문제 해결을 위해 새로운 발견을 긴급하게 추진하고 있습니다. 더 건강한 세상을 향한 모든 발걸음은 수백만 명의 삶을 개선하겠다는 단 하나의 목표에 의해 동기 부여됩니다. 여기에는 세계의 다양성을 반영하는 혁신적인 임상 시험 제공과 의약품의 접근성 및 합리적인 가격 보장이 포함됩니다. 자세한 내용은 Lilly.com 및 Lilly.com/news를 방문하거나 Facebook, Instagram, LinkedIn에서 Eli Lilly를 팔로우하십시오.