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존슨앤드존슨(JNJ), 중증근무력증 치료제 니포칼리맙 임상 3상서 유효성 확인 [서울=뉴스핌] 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)은 중증근무력증(gMG) 성인 환자를 대상으로 한 니포칼리맙(nipocalimab)의 주요 3상 임상 연구인 Vivacity-MG3의 긍정적인 결과가 권위 있는 의학 학술지 'The Lancet Neurology'에 게재되었다고 23일 밝혔다. 니포칼리맙은 현재 개발 중인 FcRn 차단제로, 항체 양성(anti-AChR+, anti-MuSK+, anti-LRP4+) 성인 중증근무력증 환자들을 대상으로 광범위하게 평가되었다. 이번 연구는 24주간 진행되었으며, 1차 평가 지표인 MG-ADL(Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) 점수에서 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 입증했다. 안전성 측면에서도 니포칼리맙은 내약성이 양호한 것으로 나타났다. 약물 중단으로 이어진 이상 반응 발생률은 위약군과 유사한 수준(니포칼리맙 투여군 5.1% vs. 위약군 7.1%)이었다. 밀라노 신경면역학 및 근육병리학과의 Carlo Antozzi 박사는 "니포칼리맙은 여러 임상 연구에서 광범위한 항체 양성 gMG 성인 환자 집단에서 IgG, 특히 자가항체를 감소시키는 데 도움이 되는 것으로 나타났다"며, "Vivacity-MG3 연구의 긍정적인 결과는 이 파괴적인 자가항체 질환의 근본 원인을 해결할 수 있는 니포칼리맙의 잠재력을 더욱 뒷받침한다"고 말했다. 그는 이어 "'The Lancet Neurology'에 이러한 긍정적인 데이터가 발표된 것은 고무적이며, gMG를 앓고 있는 다양한 항체 양성 환자들에게 지속적인 질병 조절을 제공하는 입증된 안전성 프로파일을 가진 추가적인 표적 치료제에 대한 지속적인 필요성이 존재한다"고 덧붙였다. 중증근무력증(gMG)은 만성적이고 평생 지속되는 희귀 자가항체 매개 질환으로, 현재까지 완치는 없다. 전 세계적으로 약 70만 명의 환자가 gMG를 앓고 있는 것으로 추정된다. 니포칼리맙은 완전 인간화 IgG1 항체로, 임상 시험에서 면역글로불린 G(IgG), 특히 자가항체 질환의 근본 원인 중 하나인 병원성 IgG를 감소시키는 것으로 나타났다. 3상 임상 데이터에 따르면, 니포칼리맙은 기저치 대비 최대 75%의 총 IgG 감소 효과를 보였다. 또한, 연구 24주 동안 AChR 항체 및 MuSK 항체를 포함한 일반적인 병원성 IgG 하위 유형의 감소도 관찰되었다. 흥미로운 점은 총 IgE, IgA, IgM 수치에는 변화가 관찰되지 않았다는 것이다. 이는 병원성 IgG 자가항체 감소 후에도 보호 면역 체계를 유지할 수 있는 잠재력을 시사한다. 니포칼리맙과 표준 치료법(SOC) 병용 투여는 위약과 SOC 병용 투여 대비 MG-ADL 반응(기저치 대비 ≥2점 개선)에서 유의미하게 더 큰 감소를 보였다(p=0.0213). gMG 환자에게 있어 MG-ADL 점수 1~2점의 변화는 정상적인 식사와 잦은 음식물 질식, 휴식 시 호흡 곤란과 인공호흡기 보조 필요성 사이의 중요한 차이를 의미할 수 있다. 존슨앤드존슨의 신약 개발 부문 신경과학 부문 총괄 의료 책임자인 Sindhu Ramchandren 박사는 "3상 Vivacity-MG3 데이터는 gMG와 같은 자가항체 매개 질환에 대한 혁신적이고 변혁적인 접근법을 연구하고 개발하려는 우리의 확고한 노력을 보여준다"며, "'The Lancet Neurology'에 이 강력한 3상 데이터가 게재되고 FDA로부터 우선 심사(Priority Review)를 받은 것을 기쁘게 생각한다. gMG 환자들은 IgG 감소 후에도 보호 면역 반응을 유지할 수 있는 잠재력을 가진 효과적인 면역 선택적 치료 옵션을 필요로 한다"고 말했다. 존슨앤드존슨은 작년 8월 29일 미국 식품의약국(FDA)에 니포칼리맙의 gMG 치료제 승인을 위한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 제출했으며, 9월 11일에는 유럽 의약품청(EMA)에 판매 허가 신청(MAA)을 제출했다. 니포칼리맙은 3상 Vivacity-MG3 연구 결과를 바탕으로 FDA로부터 우선 심사를 받은 바 있다. 또한, 니포칼리맙은 최근 2상 DAHLIAS 연구 결과를 바탕으로 중등도-중증 쇼그렌 증후군 성인 환자 치료를 위한 미국 FDA 혁신 신약(Breakthrough Therapy)으로 지정되기도 했다. 편집자 주: a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living)은 환자의 일상생활에 영향을 미치는 증상에 대한 신속한 임상 평가를 제공하며, 총 점수 범위는 0점에서 24점까지이며 점수가 높을수록 증상의 심각도가 높음을 나타낸다. b. Carlo Antozzi 박사는 존슨앤드존슨에 컨설팅, 자문 및 강연 서비스를 제공했으며, 언론 활동에 대한 대가는 지급받지 않았다. 중증근무력증(MG)은 면역 체계가 실수로 신경근 접합부의 단백질을 표적으로 삼아 정상적인 신경 신호를 차단하거나 방해하여 근육 수축을 손상시키거나 방지하는 항체(예: 항-아세틸콜린 수용체[AChR], 항-근육 특이 티로신 키나아제[MuSK] 또는 항-저밀도 지단백질 관련 단백질 4[LRP4])를 생성하는 자가항체 질환이다. 전 세계적으로 약 70만 명이 MG 환자로 추정된다. 신규 MG 환자의 약 10~15%는 청소년기(12~17세)에 진단된다. 소아 MG 환자 중에서는 여아가 남아보다 더 많이 영향을 받으며, 미국 내 소아 MG 사례의 65% 이상이 여아에게서 진단된다. 초기 증상은 주로 안구 증상이지만, 85% 이상의 경우 질병이 전신으로 퍼져 gMG가 되며, 이는 사지 약화, 눈꺼풀 처짐, 복시, 씹기, 삼키기, 말하기 및 호흡 곤란과 같은 증상을 특징으로 하는 변동성 골격근 약화를 동반한다. 미국 내 약 10만 명이 gMG 환자로 살아가고 있다. 소아 환자와 같은 취약한 gMG 환자 집단은 치료 옵션이 더 제한적이다. 현재 gMG 청소년 환자를 위한 SOC 치료법은 성인 임상 시험 결과를 바탕으로 적용되고 있다. 증상 치료 외에, 미국 내 gMG 청소년 환자의 질병 근본 원인을 해결할 수 있는 승인된 FcRn 차단제는 없다. 임상 시험에서 니포칼리맙은 1:1 무작위 배정을 통해 현재 SOC(30mg/kg IV 로딩 용량 후 2주마다 15mg/kg) 또는 위약과 SOC를 투여받았다. 기저치 인구 통계는 각 군에서 균형을 이루었다(니포칼리맙 77명, 위약 76명). 연구의 1차 평가 지표는 22주, 23주, 24주 동안 항체 양성 환자의 기저치 대비 MG-ADL 점수의 평균 변화였다. 주요 이차 평가 지표에는 QMG 점수 변화가 포함되었다. 장기적인 안전성과 유효성은 현재 진행 중인 공개 연장(OLE) 단계에서 추가로 평가되었다. 니포칼리맙은 FcRn과 높은 친화도로 결합하여 차단하고, 순환 면역글로불린 G(IgG) 수치를 감소시키도록 설계된 investigational 단클론 항체로, 다른 면역 기능에는 영향을 미치지 않을 가능성이 있다. 여기에는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체 매개 산과 질환, 류마티스 질환 등 세 가지 주요 자가항체 영역에 걸친 여러 질환의 근간이 되는 자가항체 및 동종항체가 포함된다. 또한, 태반에서 IgG가 FcRn에 결합하는 것을 차단하는 것은 모체 동종항체의 태반 통과를 태아에게 제한하는 것으로 여겨진다. FDA와 EMA는 니포칼리맙에 대해 다음과 같은 여러 주요 지정 사항을 부여했다: - 미국 FDA 신속 심사(Fast Track) 지정: 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 및 따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA) (2019년 7월), gMG (2021년 12월), 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT) (2024년 3월) - 미국 FDA 희귀의약품(Orphan drug) 지위: wAIHA (2019년 12월), HDFN (2020년 6월), gMG (2021년 2월), 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) (2021년 10월), FNAIT (2023년 12월) - 미국 FDA 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정: HDFN (2024년 2월), 쇼그렌 증후군 (2024년 11월) - 미국 FDA 우선 심사(Priority Review) 부여: gMG (2024년 4분기) - 유럽 EMA 희귀의약품 지정: HDFN (2019년 10월) 존슨앤드존슨은 "건강은 모든 것"이라는 믿음을 가지고 있다. 혁신적인 건강 기술을 통해 복잡한 질병이 예방, 치료, 완치되는 세상, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며 솔루션이 개인화되는 세상을 구축하고자 한다. 혁신 의학(Innovative Medicine)과 메드테크(MedTech) 분야의 전문성을 바탕으로, 오늘날 의료 솔루션의 전체 스펙트럼에 걸쳐 혁신을 이루어 내일의 획기적인 발전을 이루고 인류 건강에 지대한 영향을 미칠 것이다.