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Vertex, Orna와 손잡고 생체 내 유전자 편집 치료제 개발 박차

미국 바이오 제약 기업 Vertex Pharmaceuticals (이하 Vertex)가 Orna Therapeutics (이하 Orna)와 협력하여 겸상 적혈구 빈혈증 및 베타 지중해 빈혈증 치료를 위한 생체 내(in vivo) 유전자 편집 치료제 개발에 나섭니다.

Vertex는 지난해 말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받은 유전자 편집 치료제 Casgevy를 CRISPR Therapeutics와 공동 개발하며 유전자 편집 분야에서 중요한 이정표를 세웠습니다. 그러나 Casgevy는 치료 과정의 복잡성, 높은 가격, 부작용에 대한 신중론 등으로 인해 출시 초기 다소 더딘 행보를 보이고 있습니다.

Casgevy는 환자의 줄기세포를 채취하여 CRISPR 기술을 이용해 유전자를 편집한 후, 다시 환자에게 주입하는 방식으로 진행됩니다. 이 과정은 수개월이 소요되는 번거로운 절차입니다.

이에 Vertex는 환자의 체내에서 직접 줄기세포를 편집하는 생체 내(in vivo) 접근 방식에 주목하고 있습니다. 이를 위해서는 CRISPR 유전자 편집 도구를 표적 줄기세포까지 효과적으로 전달하는 기술이 필수적입니다.

Orna의 지질 나노입자(lipid nanoparticle) 기술이 바로 이 부분에서 Vertex의 난제를 해결해 줄 것으로 기대됩니다. Orna의 나노입자는 간 외의 조직에도 도달하도록 설계되어, 일반적으로 주입되는 치료제가 간에 집중되는 한계를 극복할 수 있습니다.

Amit Munshi Orna CEO는 "Vertex와 협력하여 독자적인 기술을 활용해 혈액 줄기세포에 전례 없는 전달을 달성하는 생체 내 치료제를 개발하게 되어 기쁘다"고 밝혔습니다.

이번 연구 협력이 성공적으로 이루어진다면, Vertex는 기존의 독성 있는 전처치 과정과 시간이 많이 소요되는 제조 공정을 우회하는 유전자 편집 치료제 개발에 유리한 고지를 점하게 될 것입니다.

Orna는 지난해 스타트업 ReNAgade Therapeutics를 인수하며 관련 기술을 확보한 바 있습니다.

Vertex는 이번 3년간의 Orna와의 협력에 자금을 지원하며, 계약 연장 옵션도 보유하고 있습니다.