J.M. 스머커, 2026 회계연도 4분기 실적 발표 예정

**ALS 신약 개발 난항…AbbVie·Calico 공동 개발 약물도 효과 미미** 미국 바이오파마다이브(biopharmadive) 보도에 따르면, 루게릭병(ALS) 치료제 개발에 또 다시 좌절감이 드리워지고 있습니다. 최근 발표된 임상시험 결과, Denali Therapeutics와 Calico Life Sciences(AbbVie의 자회사)가 공동 개발한 실험용 약물이 위약(placebo)과 비교했을 때 질병 진행을 늦추거나 환자의 생존 기간을 연장하는 데 유의미한 효과를 보이지 못했습니다. Denali Therapeutics는 월요일(현지시간) 임상시험의 주요 결과를 공개했습니다. 약 6개월간의 투여 후, Denali의 약물은 질병의 심각성이나 환자의 근력, 호흡 기능 등에서 유의미한 개선을 나타내지 못했습니다. Denali는 향후 데이터를 추가 분석하고, 루게릭병 연구에서 중요성이 커지고 있는 신경필라멘트 경쇄(neurofilament light chain)와 같은 생물학적 지표를 조사할 계획입니다. 매사추세츠 종합병원 ALS 센터의 Merit Cudkowicz 박사는 "이번 임상시험의 초기 결과가 기대에 미치지 못했지만, 수집된 데이터는 ALS 연구의 다음 단계를 이해하는 데 귀중한 자료가 될 것"이라고 밝혔습니다. Cudkowicz 박사와 그녀의 팀은 혁신적인 'Healey 플랫폼 임상시험'을 주도하며 다양한 ALS 치료법을 신속하게 테스트하고 있습니다. 이 임상시험은 현재까지 6개 이상의 약물을 평가했지만, 아직까지 주요 목표를 성공적으로 달성한 약물은 없습니다. Denali의 소식과 더불어, Healey 센터는 Calico와 AbbVie가 공동 개발한 약물 역시 실패했음을 발표했습니다. Denali와 Calico의 약물은 모두 단백질 생성에 사용되는 복합 분자인 'eIF2B'를 활성화하도록 설계되었습니다. 연구에 따르면, 스트레스와 질병은 이 분자를 억제하며, 이는 TDP-43과 같은 스트레스 관련 단백질의 축적을 악화시킬 수 있습니다. 정상적으로 기능할 때는 유익하지만, 특정 조건에서는 신경세포에 해로운 영향을 미칠 수 있는 TDP-43은 루게릭병 및 기타 신경퇴행성 질환과 관련이 있어 여러 뇌 질환 전문 바이오테크 기업들의 관심을 받고 있습니다. 불과 두 달 전, Trace Neuroscience라는 스타트업은 이 TDP-43 문제를 해결하기 위한 약물을 개발하며 1억 1백만 달러의 투자를 유치하기도 했습니다. Cudkowicz 박사는 Healey 팀이 Denali 약물의 효과를 완전히 이해하기 위해 최선을 다할 것이며, 다음 단계를 결정하기 전에 데이터를 추가로 평가할 것이라고 말했습니다. 한편, 일부 Denali 투자자들은 이러한 결과에 실망감을 표하고 있습니다. Denali의 주가는 월요일 정규 거래 시간 동안 이미 6% 이상 하락했으며, 시간 외 거래에서도 추가 하락세를 보였습니다. Calico는 Google의 모회사인 Alphabet의 비상장 자회사입니다. Jefferies의 분석가 Michael Yee는 고객들에게 보낸 메모에서 "Denali에게 이번 임상시험은 항상 낮은 기대치와 높은 위험을 안고 있었다"며, AbbVie와 Calico의 치료제 역시 동일한 목표를 달성하지 못한 것은 "까다로운 질병에 대한 약물 계열 자체의 어려움"을 시사한다고 분석했습니다. Calico는 자체 성명을 통해 근력 평가에서 자사의 약물을 투여받은 환자 그룹에서 질병 진행 속도가 느려졌다는 징후가 있었다고 밝혔습니다. Calico의 임상 과학 책임자인 Bill Cho는 이 결과가 "추가 조사를 뒷받침한다"고 말했습니다. 많은 뇌 질환과 마찬가지로, 루게릭병은 세계적인 신약 개발사들에게도 극복하기 매우 어려운 질병으로 남아있습니다. 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 소수에 불과하며, 그 효과 또한 미미한 수준으로 평가됩니다. 진단 후 환자들은 일반적으로 2년에서 5년 정도 생존합니다. 지난 봄, Amylyx Pharmaceuticals가 한때 유망했던 치료제 Relyvrio를 자발적으로 시장에서 철수하면서 승인된 치료제 목록은 더욱 짧아졌습니다. Amylyx는 Relyvrio의 효과를 확인하기 위한 주요 임상시험에서 위약보다 나은 효과를 보이지 못했다는 결과를 받은 후 이 결정을 내렸습니다.