미국을 40년간 잃어버린 기술 재건으로 몰아넣는 2027년 국방 마감 시한

미국 식품의약국(FDA)이 연말까지 비만 치료제, 신장 질환 치료제, 심장 질환 치료제 등 주요 신약 승인 여부를 결정할 예정이어서 제약 업계의 관심이 집중되고 있습니다. 특히 노보 노디스크의 경구용 비만 치료제와 사이토키네틱스의 심장 질환 치료제는 시장의 기대를 받고 있습니다.

올해 상반기 FDA는 리더십 교체와 대규모 감원 등으로 인해 검토 일정 준수 능력에 대한 의문이 제기되기도 했습니다. 3분기에도 유전자 치료제 개발사와 공개적인 논쟁을 벌이고, 희귀 질환 치료제 평가에 대한 유연성 확보 의지를 표명했음에도 불구하고 일부 약물에 대한 거절 결정을 내려 비판을 받았습니다.

이러한 상황 속에서 향후 3개월은 정부 폐쇄 가능성까지 겹쳐 FDA에 더욱 어려운, 그러나 중요한 결정들이 내려질 것으로 예상됩니다.

노보 노디스크(NVO)는 현재 인기 있는 주사제형 비만 치료제인 위고비(Wegovy)와 젭바운드(Zepbound)에 대한 최초의 경구용 대안이 될 수 있는 약물을 준비 중입니다. 이 약물은 현재 '알약 형태의 위고비'로 불리며, 인기 체중 감량 주사제의 활성 성분인 세마글루타이드(semaglutide)의 경구용 제형입니다. 임상 시험에서 50mg 용량은 68주 동안 평균 15%의 체중 감량 효과를 보였습니다.

당초 노보 노디스크는 FDA 승인을 신청할 계획이었으나, 추가 데이터를 확보하고 생산 능력 증대에 집중하기 위해 시점을 조율했습니다. 경쟁사인 일라이 릴리의 비만 치료제 출시와 다른 약물의 부진한 데이터 발표 이후, 노보 노디스크는 다른 계획을 발표했습니다. 최근에는 25mg 용량으로 64주 동안 약 17%의 체중 감량 효과를 보인 Oasis 4 연구 결과를 바탕으로 FDA 승인을 신청했습니다. FDA의 결정은 4분기 중에 나올 것으로 예상됩니다.

사이토키네틱스(CYTK)는 연초부터 인수합병 루머에 휩싸였으나, 연말에는 오랜 기간 개발해 온 심장 질환 치료제 승인이라는 결실을 맺을 수 있습니다. FDA는 12월 26일까지 비후성 심근병증(HCM) 치료제인 아피캄텐(aficamten)의 승인 여부를 결정할 예정입니다. 아피캄텐은 심장 근육의 수축력을 약화시켜 심장 기능을 개선하는 심장 마이오신 억제제 계열 약물입니다.

이 계열에서 최초로 승인된 약물은 브리스톨 마이어스 스퀴브의 캠지오스(Camzyos)로, 2022년 출시되어 지난해 6억 200만 달러의 매출을 기록했습니다. 사이토키네틱스는 캠지오스보다 우수한 효능을 입증하려는 기업들과 경쟁하고 있습니다. 지난해 12월, 사이토키네틱스는 3상 임상 시험에서 아피캄텐이 산소 섭취량과 심장 건강 평가 점수를 개선했다고 발표했습니다. 이후 인수 대상 기업으로 거론되기도 했으나, 실제 인수 계약은 성사되지 않았습니다. 최근 FDA는 안전성 및 위험 관리 계획 검토를 위해 승인 결정을 연기했습니다.

월스트리트 분석가들은 대체로 승인을 예상하고 있지만, 캠지오스 대비 경쟁 우위를 확보하기 위한 라벨링 논의가 중요할 것으로 보고 있습니다. RBC 캐피탈 마켓의 레오니드 티마셰프 분석가는 투자자들이 위험 관리 계획이 캠지오스와 어떻게 다를지에 대해 가장 많이 질문한다고 언급했습니다. 만약 사이토키네틱스와 FDA가 임상 및 상업적 사용에 의미 있는 프로그램을 합의한다면, 연간 최대 26억 달러 규모의 시장 기회를 열 수 있을 것으로 전망됩니다.

오츠카 제약은 7년 전의 현명한 투자를 통해 진행성 자가면역 질환에 대한 최초의 신약 승인을 앞두고 있습니다. 2018년 오츠카는 감염 질환 치료제 개발을 목표로 했던 비스터라를 인수했으며, 이후 비스터라는 오츠카의 완전 자회사로 운영되며 주로 면역 질환 치료제 파이프라인을 구축해 왔습니다. 이 중 가장 앞선 후보 물질인 시베프렌리맙(sibeprenlimab)은 만성 신장 질환으로 신부전을 유발하는 IgA 신증(IgA nephropathy) 치료제로 개발 중입니다.

미국 내 약 13만~15만 명의 IgA 신증 환자를 위한 여러 치료제가 있지만, 신장 기능 저하를 완전히 막지는 못하고 있습니다. 하지만 면역학적 요인을 표적으로 하는 새로운 치료법들이 등장하고 있으며, 일부 분석가들은 이러한 치료법이 미래에 임상의와 환자들에게 선호되는 옵션이 될 것으로 보고 있습니다. 오츠카의 약물은 11월 28일 FDA 승인 마감일까지 승인될 경우, 이러한 이론을 시험하는 첫 번째 약물이 될 수 있습니다. 이 결정은 베라 테라퓨틱스, 버텍스 파마슈티컬스, 바이오젠 등 IgA 신증 치료제를 개발 중인 다른 제약사들에게도 영향을 미칠 것입니다.

희귀 유전 질환 그룹이 곧 FDA 승인을 받은 최초의 치료제를 갖게 될 수 있습니다. 바이오헤이븐(Biohaven)은 뇌신경 세포의 점진적인 퇴행으로 운동, 조정 및 뇌 기능에 문제를 일으키는 척수소뇌성 운동실조증(spinocerebellar ataxia, SCA) 환자들을 돕기 위해 가장 앞선 후보 물질을 입증하려 노력해 왔습니다.

바이오헤이븐의 약물은 ALS 환자의 신경 세포를 완만하게 보호하는 것으로 알려진 릴루졸(riluzole)로 대사됩니다. SCA에서는 트로릴루졸(troriluzole)이 혼합된 결과를 보였습니다. 2022년에는 후기 임상 시험에서 실패했지만, 지난해에는 '자연사' 데이터를 참조한 대규모 시험에서 성공했습니다. 일부 지연과 외부 전문가 자문 여부에 대한 논란 끝에 FDA는 연말까지 트로릴루졸의 시장 승인 여부를 결정할 예정입니다. SCA는 인구 10만 명당 1~5명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 바이오헤이븐 CEO는 FDA 승인 즉시 약물 출하를 준비할 것이라고 밝혔으며, 편두통 치료제 누르텍(Nurtec ODT) 출시와는 매우 다른, 더 작고 저렴한 규모의 출시를 예상하고 있습니다. 트로릴루졸 승인은 몇 년 전 편두통 사업부를 화이자(Pfizer)에 매각했던 바이오헤이븐에게 새로운 시대를 열어줄 것입니다. RBC 캐피탈 마켓 분석가들은 최근 로열티 계약 조건을 통해 트로릴루졸의 연간 매출이 2030년까지 13억 달러에 달하고 최고 19억 달러에 이를 것으로 전망하고 있습니다.

애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)는 RNA 간섭(RNAi) 약물 개발 분야에서 선두 주자 중 하나이지만, 아직 상업화된 제품이 없어 동종 업계 경쟁사인 알나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)에 비해 시장 가치가 낮은 편입니다. 하지만 이러한 상황이 곧 바뀔 수 있습니다. FDA는 11월 18일까지 희귀하고 생명을 위협할 수 있는 유전 질환인 가족성 고카일로마이크론혈증 증후군(familial chylomicronemia syndrome, FCS) 치료제 플로자시란(plozasiran)의 승인 여부를 결정할 예정입니다. CEO는 이번 승인이 애로우헤드에게 '상업 기업으로의 전환'을 알리는 중요한 이정표가 될 것이라고 말했습니다.

그러나 애로우헤드은 이미 법적 분쟁을 벌이고 있는 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 즉시 경쟁해야 합니다. 이오니스는 FCS 치료제 트린골자(Tryngolza)를 보유하고 있으며, 플로자시란과 마찬가지로 혈중 지방 수치를 낮추는 데 도움을 줍니다. 트린골자는 올해 약 7,500만~8,000만 달러의 순매출을 기록할 것으로 예상됩니다. 애로우헤드는 이오니스가 자사의 특허를 침해했다고 주장하며 법적 공방을 벌이고 있습니다. 임상 시험 간 약물 비교는 오해의 소지가 있을 수 있지만, 경영진은 플로자시란이 트린골자보다 더 강력한 트리글리세리드 감소 효과를 보였으며 잠재적인 안전성 및 편의성 이점을 가지고 있다고 언급했습니다.

참고: FDA는 2025년 9월 23일, 제조상의 문제로 척수성 근위축증 치료제 피테그로맙(pitegromab)을 거절했습니다. 스콜라 록(Scholar Rock)은 가능한 한 빨리 승인 신청을 재제출할 예정입니다.