Alliance, 2026년 1분기 실적 발표

버텍스 파마슈티컬스, 통증 신약 하반신 통증 적응증 확대 시도 결과 '엇갈린 평가' 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 신약이 만성 요통 치료제로서의 가능성을 탐색한 임상 시험에서 기대에 미치지 못하는 결과를 내놓으면서, 월스트리트의 실망감과 함께 향후 개발 계획에 대한 혼란이 가중되고 있습니다. 이 소식에 버텍스의 시가총액은 하루 만에 150억 달러 이상 증발했습니다. 이 신약은 중독성이 있는 오피오이드 계열 진통제의 대안으로 개발되고 있으며, 이미 여러 임상 시험에서 급성 통증 및 특정 형태의 만성 신경병증성 통증 완화 효과를 입증했습니다. 버텍스는 올해 초 급성 통증 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 신청했으며, 오는 1월 말까지 결정이 내려질 것으로 예상됩니다. 신약의 활용 범위를 넓히고자 버텍스는 통증을 유발하는 '요천추 신경근병증(lumbosacral radiculopathy, LSR)'에 대한 중기 임상 시험도 진행했습니다. LSR은 허리 신경이 압박되거나 자극되어 허리와 다리에 날카로운 통증을 유발하는 흔한 질환입니다. 이번에 발표된 결과에 따르면, 이 시험은 기술적으로는 성공했지만 분석가들이 기대했던 수준에는 미치지 못했습니다. 시험의 주요 목표는 환자 보고 통증 척도(0점: 통증 없음, 10점: 최악의 통증)를 통해 버텍스 신약이 통증을 유의미하게 감소시킨다는 것을 입증하는 것이었습니다. 102명의 참가자를 대상으로 한 데이터 분석 결과, 12주간의 시험 기간 동안 평균적으로 통증 점수가 2점 이상 감소했습니다. 하지만 시험에는 위약군도 포함되었는데, 놀랍게도 위약군에서도 평균 통증 점수가 약 2점 감소한 것으로 나타났습니다. 이는 통계적으로 볼 때 버텍스 신약과 위약의 효과가 거의 차이가 없었음을 시사합니다. 버텍스 경영진은 컨퍼런스 콜을 통해 이 결과를 설명하려 노력했습니다. 이들은 사후 분석 결과, 위약군의 반응이 예상보다 좋았으며, 여러 임상 시험 기관에 걸쳐 반응이 상당히 다양했다고 밝혔습니다. 통증은 다른 신경학적 질환과 마찬가지로 주관적인 특성이 강해 평가가 매우 어렵습니다. 10점 척도에서 환자마다 같은 통증을 느끼더라도 '4점'으로 보고하는가 하면 '7점'으로 보고할 수도 있습니다. 버텍스는 전체 임상 시험 기관의 약 40%에서 신약군과 위약군 간의 '더 큰 차이'가 관찰되었다고 설명했습니다. 이들 기관에서는 신약 투여군이 약 2점의 통증 감소를 보인 반면, 위약군은 그만큼의 효과를 보이지 않았다는 것입니다. 버텍스는 이를 바탕으로 향후 임상 시험에서는 과도한 위약 반응을 통제하기 위한 보다 혁신적인 설계가 필요하다고 판단하고 있습니다. 회사는 규제 당국과 협의를 거쳐 LSR에 대한 후기 임상 시험을 추진할 계획입니다. 레슈마 케왈라라마니(Reshma Kewalramani) 최고경영자(CEO)는 컨퍼런스 콜에서 "2상 임상 시험에서 얻은 결과는 3상 임상 시험에서 다른 접근 방식이 필요하다는 것을 가르쳐 준다"며 "이번 시험을 통해 우리는 그것을 배웠다"고 말했습니다. 버텍스는 위약 반응 문제를 해결하기 위한 몇 가지 설계 요소를 고려 중입니다. 케왈라라마니 CEO는 임상 시험 기관 수를 제한하고, 연구자들에게 환자들이 통증 설문지에 일관되게 응답하도록 교육하는 것이 중요하다고 강조했습니다. 또한, 모든 참가자에게 초기 단계에서 위약을 투여하고, 강력한 반응을 보인 참가자들을 제외하는 '위약 투여 전(placebo run-in)' 방식도 고려하고 있다고 밝혔습니다. 하지만 버텍스의 주가는 목요일 오전 현재 13% 하락하며 투자자들이 회사의 설명이나 계획에 대해 확신을 갖지 못하고 있음을 보여주고 있습니다. 스태펠(Stifel)의 애널리스트 폴 마티스(Paul Matteis)는 고객 노트에서 "경영진이 '매우 지저분해 보이는' 데이터를 강력하게 옹호하는 것에 대해 여전히 혼란스럽다"고 지적했습니다. 마티스는 버텍스가 분석한 40%의 임상 시험 기관 데이터가 신약이 "실질적인 임상적 이점"을 제공한다는 것을 보여주기에는 "별다른 도움이 되지 않는다"고 주장했습니다. 또한, 위약 반응이 이전 임상 시험에서 예상되었던 것과 크게 다르지 않다고 덧붙였습니다. 그는 "간단히 말해, 이 연구가 위약 효과 때문에 실패했다고 보기는 어렵다"고 썼습니다. 마티스와 그의 팀은 LSR 적응증 승인 없이도 버텍스의 신약이 "매우 상당한 상업적 성공"을 거둘 수 있다고 여전히 믿고 있습니다. 에버코어 ISI(Evercore ISI)는 이 신약의 연간 매출이 2035년까지 50억 달러에 달할 것으로 추정하고 있습니다. 하지만 다른 시각도 존재합니다. 베어드(Baird)의 애널리스트 브라이언 스코니(Brian Skorney)는 고객 노트에서 버텍스의 신약이 "연말을 고통 속에서 보내고 있다"고 평가했습니다. 그는 "우리는 [신약의] 실제 모습이 부여된 높은 기대치와 상당히 다르다고 계속 믿고 있다"며 "이 데이터를 기반으로 한 주요 연구조차도 믿기 어렵다"고 덧붙였습니다.