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존슨앤드존슨, 희귀 혈액 질환 wAIHA 환자들의 미충족 의료 수요 조명

[샌디에이고, CA] – 존슨앤드존슨(NYSE: JNJ)은 2024 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 희귀하고 생명을 위협하는 질환인 따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA) 환자들의 삶에 대한 새로운 연구 결과를 발표했습니다. wAIHA는 자가항체가 적혈구를 조기에 파괴하는 질환으로, 미국 내 약 8,000명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 추정됩니다. 이번 연구는 이 질환을 앓고 있는 환자들이 겪는 상당한 질병 부담과 함께, 안전성과 효능이 입증된 표적 치료제에 대한 높은 미충족 수요, 그리고 의료 이용에 미치는 영향을 강조했습니다.

환자 지원 단체 'wAIHA 워리어스'의 대표인 카렌 존스(Karen Jones)는 "미국에서만 약 5만 명이 wAIHA를 앓고 있으며, 극심한 피로, 현기증, 호흡 곤란, 황달과 같은 심각한 신체 증상과 씨름하고 있습니다. 심한 경우 흉통이나 의식 상실까지 경험하며, 이는 정신 건강에도 심오한 영향을 미칩니다."라고 말했습니다. 그녀는 또한 "이번 연구 결과는 면역 기능을 유지하고 침습적 수술 및 반복적인 수혈의 필요성을 줄일 수 있는 새로운 치료 접근법에 대한 연구가 지속적으로 필요함을 보여줍니다."라고 덧붙였습니다.

존슨앤드존슨은 환자 옹호자 및 과학계와 협력하여 실제 데이터를 생성하고 환자의 관점을 임상 개발 과정에 반영하고 있습니다. 글로벌 환자 위원회 위원들은 진단 및 치료 여정, 질병이 미치는 정서적, 재정적 영향, 그리고 개선된 질병 관리에 대한 기회에 대한 견해를 공유했습니다. 이 환자들은 질환의 주기적인 특성과 지속적인 질병 조절의 부족으로 인한 높은 수준의 불안감과 현재 치료 옵션에 대한 불만을 표현했습니다.

모든 위원회 위원들은 처방받은 치료법 중 최소 하나 이상에서 부작용을 경험했으며, 이 중 wAIHA 치료에 명확하게 적응증이 있는 치료법은 없었습니다. 이는 22,000건 이상의 wAIHA 환자들의 온라인 대화를 분석한 감성 분석 연구에서도 나타났습니다. 이 연구는 wAIHA 치료에 흔히 사용되는 리툭시맙(rituximab)에 대한 가장 흔한 부정적 감성 테마가 효능 부족과 부작용임을 밝혔습니다.

또한, 미국과 스웨덴에서 진행된 관찰 연구를 통해 wAIHA가 응급 및 입원 치료에 대한 지속적인 필요성을 포함하여 상당한 장기 의료 자원 이용과 관련이 있음을 보여주는 두 개의 포스터가 발표되었습니다. 이러한 결과는 초기 wAIHA 진단 후 질병 조절을 더욱 강화할 필요성을 시사합니다.

존슨앤드존슨의 혁신 의학 부문 자가항체 및 모체-태아 면역학 질환 부문 리더인 케이티 아부자흐르(Katie Abouzahr) 박사는 "wAIHA에 대한 관찰 및 질적 연구를 통해 우리는 질병의 근본 원인을 해결하고 wAIHA를 앓고 있는 많은 사람들이 직면한 심각한 건강 결과를 개선할 수 있는 새로운 치료 접근법에 대한 미충족 수요를 더 많이 파악하고 있습니다."라고 말했습니다. "우리는 이 질환에 대한 니포칼리맙(nipocalimab)의 진행 중인 임상 프로그램의 잠재력에 대해 기대하고 있으며, 내년에 발표될 2/3상 연구 결과를 공유하기를 고대합니다."

따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA)은 자가항체가 적혈구를 조기에 파괴하여 빈혈을 유발하는 희귀하고 생명을 위협하는 질환입니다. 매년 약 10만 명당 1~3명이 wAIHA에 새로 발병하며, 약 8,000명 중 1명이 이 질환을 앓고 있습니다. 이 질환은 남녀 모두에게 영향을 미칠 수 있으며, 50세 이상에서 발병률이 증가하는 경향이 있습니다. 또한, wAIHA 환자는 정맥 혈전색전증, 급성 신부전, 감염과 같은 다른 심각한 합병증의 위험이 증가합니다.

현재 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 wAIHA 치료제는 없으며, 치료는 일반적으로 코르티코스테로이드, 광범위 면역억제제 및 B세포 표적 치료제로 이루어집니다. wAIHA 치료에 대한 미충족 수요가 존재하므로, 근거 기반 잠재적 치료법에 대한 지속적인 연구가 중요합니다.

니포칼리맙은 FcRn에 높은 친화도로 결합하여 FcRn을 차단하고 순환하는 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 감소시키도록 설계된 연구용 단클론 항체입니다. 이 과정에서 다른 면역 기능에는 영향을 미치지 않으면서 자가항체 및 동종항체를 감소시킬 수 있습니다. 이는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체로 매개되는 모체-태아 질환, 그리고 흔한 류마티스 질환을 포함한 세 가지 주요 자가항체 영역의 여러 질환의 근간이 되는 항체를 포함합니다. 또한, 태반에서 FcRn으로의 IgG 결합 차단은 모체 동종항체의 태반 통과를 제한하는 것으로 여겨집니다.

니포칼리맙은 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 여러 주요 지정 사항을 받았습니다. 여기에는 wAIHA에 대한 미국 FDA 신속 심사(Fast Track) 지정(2019년 7월), 희귀의약품(Orphan drug) 지정(2019년 12월) 등이 포함됩니다.

존슨앤드존슨은 건강이 모든 것의 근간이라고 믿습니다. 헬스케어 혁신에 대한 우리의 강점은 복잡한 질병이 예방, 치료, 완치되는 세상, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며 솔루션이 개인화되는 세상을 구축할 수 있도록 합니다. 혁신 의학 및 메드테크 분야의 전문성을 통해 우리는 오늘날 헬스케어 솔루션의 전체 스펙트럼에 걸쳐 혁신하여 내일의 돌파구를 제공하고 인류의 건강에 지대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.

본 보도자료에는 니포칼리맙의 제품 개발 및 잠재적 이점, 치료 영향에 관한 '미국 증권거래위원회(SEC)의 1995년 사적증권소송개혁법'에 따른 '미래예측 진술'이 포함되어 있습니다. 독자는 이러한 미래예측 진술에 의존하지 않도록 주의해야 합니다. 이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 기대를 기반으로 합니다. 기본 가정이 부정확하거나 알려지거나 알려지지 않은 위험 또는 불확실성이 현실화될 경우, 실제 결과는 Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Janssen Global Services, LLC 및/또는 Johnson & Johnson의 기대 및 예측과 실질적으로 다를 수 있습니다. 위험 및 불확실성에는 제품 연구 및 개발의 고유한 과제 및 불확실성, 임상 성공 및 규제 승인 획득의 불확실성, 상업적 성공의 불확실성, 제조상의 어려움 및 지연, 경쟁(기술 발전, 신제품 및 경쟁사가 획득한 특허 포함), 특허에 대한 이의 제기, 제품 효능 또는 안전성 문제로 인한 제품 리콜 또는 규제 조치, 의료 제품 및 서비스 구매자의 행동 및 지출 패턴의 변화, 관련 법률 및 규정(글로벌 의료 개혁 포함)의 변경, 의료 비용 억제 추세 등이 포함됩니다. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인에 대한 추가 목록 및 설명은 Johnson & Johnson의 2023년 12월 31일 마감 회계연도에 대한 10-K 양식 연례 보고서의 '미래예측 진술에 관한 주의사항' 및 '항목 1A. 위험 요소' 섹션과 Johnson & Johnson의 후속 분기별 10-Q 양식 보고서 및 SEC에 제출된 기타 서류에서 찾을 수 있습니다. 이러한 서류의 사본은 www.sec.gov, www.jnj.com 또는 Johnson & Johnson에 요청하여 얻을 수 있습니다. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Janssen Global Services, LLC 또는 Johnson & Johnson은 새로운 정보 또는 미래 사건 또는 개발의 결과로 어떠한 미래예측 진술도 업데이트할 의무를 지지 않습니다.