Ocular Therapeutix™, 습성 황반변성(wet AMD) 치료를 위한 획기적인 SOL-1 임상 3상 우월성 시험에서 긍정적인 결과 발표

Ocular Therapeutix, 혁신 신약 AXPAXLI, 습성 황반변성 치료서 '압도적 우월성' 입증 Ocular Therapeutix, Inc. (NASDAQ: OCUL)가 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD) 치료를 위한 혁신 신약 후보물질 AXPAXLI™ (OTX-TKI)의 임상 3상 'SOL-1' 연구에서 주요 평가 지표를 성공적으로 달성하며, 기존 표준 치료제 대비 월등한 효능을 입증했다고 17일(현지시간) 발표했습니다. 이번 결과는 미국 식품의약국(FDA)의 가이드라인에 맞춰 설계된 연구에서 나온 것으로, 습성 황반변성 치료 분야에 새로운 지평을 열 것으로 기대됩니다. SOL-1 연구는 AXPAXLI 단회 투여와 현재 승인된 항-VEGF 치료제인 aflibercept (2 mg) 단회 투여를 비교하는 우월성 연구입니다. FDA와의 특별 프로토콜 평가(SPA) 합의에 따라 진행된 이번 연구에서, AXPAXLI는 36주차에 시력 유지율이라는 1차 평가 지표를 통계적으로 유의미하게 달성했습니다. 구체적으로, 36주차에 AXPAXLI 투여군의 74.1%가 시력 저하를 보이지 않은 반면, aflibercept 투여군은 55.8%에 그쳐 17.5%p의 위험 차이(p=0.0006)를 보였습니다. 이는 AXPAXLI가 기존 치료제보다 환자의 시력을 더 효과적으로 보호할 수 있음을 시사합니다. 더 나아가, 52주차 내구성을 평가한 결과에서도 AXPAXLI의 우월성은 지속되었습니다. AXPAXLI 투여군의 65.9%가 시력을 유지한 반면, aflibercept 투여군은 44.2%에 머물러 21.1%p의 위험 차이(p<0.0001)를 기록했습니다. 이는 AXPAXLI가 장기적으로도 안정적인 시력 유지 효과를 제공할 가능성을 보여줍니다. 또한, AXPAXLI 투여군은 24주차, 36주차, 52주차에 각각 80.6%, 74.7%, 68.8%의 '구제 요법 불필요율(rescue-free rate)'을 기록하며, 추가적인 치료 없이도 효과가 지속되는 비율이 높았습니다. 이는 환자들의 치료 부담을 크게 줄여줄 수 있는 중요한 결과입니다. 구조적 측면에서도 AXPAXLI의 우수한 효과가 확인되었습니다. 36주차에 AXPAXLI 투여군의 55.9%가 중심망막두께(CSFT)를 기준치 30 마이크로미터(μm) 이내로 유지한 반면, aflibercept 투여군은 37.8%에 그쳐 17.1%p의 위험 차이(p=0.0013)를 보였습니다. 이는 AXPAXLI가 망막의 부종을 효과적으로 조절하는 능력이 뛰어남을 나타냅니다. 안전성 측면에서도 AXPAXLI는 긍정적인 결과를 보였습니다. SOL-1 연구에서 AXPAXLI는 전반적으로 양호하게 내약되었으며, 치료 관련 안구 부작용이나 전신 중대 이상반응(SAE)은 관찰되지 않았습니다. Ocular Therapeutix의 Pravin U. Dugel 최고경영자(CEO)는 "이번 SOL-1 연구 결과는 AXPAXLI가 습성 황반변성 치료 분야에서 가장 중요한 발전 중 하나가 될 잠재력을 보여준다"며, "FDA의 엄격한 기준 하에 기존 치료제 대비 우월성을 입증한 것은 매우 어려운 과제였으나, AXPAXLI는 이를 성공적으로 달성했다"고 강조했습니다. Arshad M. Khanani 박사(Sierra Eye Associates 임상 연구 책임자) 역시 "AXPAXLI는 지난 20년간 항-VEGF 치료제의 등장 이후 습성 황반변성 치료에 있어 가장 중요한 진전"이라며, "연간 1회 투여 가능성까지 시사하는 결과는 환자들의 삶의 질을 크게 향상시킬 것"이라고 덧붙였습니다. Ocular Therapeutix는 이번 SOL-1 연구 데이터를 바탕으로 미국 FDA에 신약 허가 신청(NDA)을 제출할 계획이며, 이를 위해 FDA와 공식적인 논의를 진행할 예정입니다. 한편, Ocular Therapeutix는 2월 17일 오전 8시(미국 동부 시간)에 이번 임상 결과에 대한 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트를 개최할 예정이며, 상세 데이터는 제49회 망막학회 연례 회의에서 발표될 예정입니다.