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노바티스, 만성골수성백혈병 치료제 Scemblix® 96주 장기 추적 결과에서 우수한 효능 및 안전성 입증

[서울=뉴스핌] 노바티스(Novartis)는 만성골수성백혈병(CML) 치료제 Scemblix®(asciminib)가 필라델피아 염색체 양성 만성기 만성골수성백혈병(Ph+ CML-CP) 성인 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 ASC4FIRST 연구에서 96주 시점까지 지속적으로 우수한 주요 분자 반응률(MMR)을 보였다고 8일 발표했습니다.

이번 연구 결과는 Scemblix®가 96주 시점에서 조사자가 선택한 표준 치료제(SoC) 티로신 키나아제 억제제(TKI) 대비 74.1% 대 52%의 MMR 비율을, 단독 이매티닙 대비 76.2% 대 47.1%의 MMR 비율을 달성하며 연구의 주요 이차 평가 변수를 충족했음을 보여줍니다.

특히 Scemblix®는 2세대(2G) TKI 대비 15.1% 더 높은 MMR 비율(72.0% 대 56.9%)을 기록하며 임상적으로 유의미한 차이를 보였습니다. 또한, 96주 데이터는 Scemblix®가 이매티닙 및 2G TKI 대비 유리한 안전성 및 내약성 프로파일을 유지하고 있음을 시사합니다. 중증 이상반응(grade ≥3 AEs) 발생률이 낮았으며, 이상반응으로 인한 치료 중단율은 절반 이하로 나타났습니다.

이러한 최신 결과는 최근 신규 진단 및 이전에 치료받은 성인 Ph+ CML-CP 환자에 대한 적응증 확대와 미국 국립종합암네트워크(NCCN)의 카테고리 1 권고에 힘입어 Scemblix®가 표준 치료제로서의 입지를 더욱 강화하고 있음을 보여줍니다.

조르지 코르테스(Jorge Cortes) 박사(Georgia Cancer Center 소장)는 "이 96주 결과는 신규 진단 성인 CML 환자들이 치료 목표를 달성하고 유지하는 데 있어 효능과 내약성 프로파일의 균형을 추구하는 임상의들에게 매우 고무적"이라며, "지속적으로 우수한 효능, 더 깊고 지속적인 반응, 그리고 표준 치료제 대비 유리한 안전성 및 내약성 프로파일은 Scemblix®가 잠재적으로 치료 방식을 바꿀 수 있는 옵션으로서의 가능성을 계속해서 뒷받침한다"고 말했습니다.

Scemblix®와 조사자가 선택한 SoC TKI의 중앙 추적 기간은 2.2년이었습니다. 96주 시점에서 일일 1회 복용하는 Scemblix® 치료를 받은 환자들은 조사자가 선택한 모든 SoC TKI 치료 환자 대비 22% 이상, 단독 이매티닙 치료 환자 대비 약 30% 더 높은 MMR 비율을 달성했습니다. Scemblix®의 MMR 비율은 2G TKI 대비 15.1% 더 높았습니다(72% 대 56.9%). 또한, Scemblix® 치료 환자들은 조사자가 선택한 SoC TKI 치료 환자들보다 더 깊은 수준의 분자 반응(MR4 및 MR4.5)을 달성했습니다.

96주 시점에서의 Scemblix® 안전성 프로파일은 4년간의 ASCEMBL 임상 3상 추적 결과와 일관되었으며, 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았습니다. Scemblix® 치료군에서는 중증 이상반응(grade ≥3 AEs) 및 이상반응 관리를 위한 용량 조절이 더 적었으며, 이상반응으로 인한 치료 중단율은 이매티닙 및 2G TKI 치료군 대비 절반 이상 낮았습니다. 가장 흔한 이상반응(≥15%)으로는 설사, 두통, 피로, 근골격통, 발진 등이 보고되었습니다.

노바티스는 또한 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 2차 치료(2L) 및 신규 진단 Ph+ CML-CP 환자를 대상으로 한 2상 ASC2ESCALATE 용량 증량 연구의 중간 데이터를 발표했습니다. 2차 치료 환자(n=28)를 대상으로 한 24주 시점 분석에서 Scemblix®는 42.9%의 MMR 비율과 25%의 MR4, 10.7%의 MR4.5와 같은 깊은 분자 반응을 보였으며, 일관된 안전성 및 내약성 프로파일을 나타냈습니다.

제프 레고스(Jeff Legos) 노바티스 항암 개발 부문 총괄 부사장은 "CML 분야에서 노바티스의 수십 년간의 노력과 커뮤니티와의 깊은 관계는 10년 이상 진행된 Scemblix® 임상 시험 프로그램을 통해 반영되었으며, 이는 CML 환자들의 미충족 의료 수요를 해결하려는 지속적인 노력의 중심"이라며, "이러한 최신 결과는 신규 진단 및 이전에 치료받은 성인 CML 환자에서 Scemblix®의 차별화된 효능, 안전성 및 내약성 프로파일을 재확인시켜 준다"고 말했습니다.

최근 Scemblix®는 미국에서 신규 진단 성인 Ph+ CML-CP 환자 치료를 위한 가속 승인을 받았으며, 이전에 치료받은 성인 Ph+ CML-CP 환자에 대한 승인과 함께 Scemblix® 대상 환자군을 4배로 확대했습니다. 또한, NCCN은 CML 치료 가이드라인을 업데이트하여 신규 진단 Ph+ CML-CP 및 모든 위험군에 대해 Scemblix®(asciminib)를 카테고리 1 선호 치료제로 권고했습니다.

ASC4FIRST 임상 3상 연구는 신규 진단 Ph+ CML-CP 성인 환자 405명을 대상으로 Scemblix® 80mg QD와 조사자가 선택한 1세대 또는 2세대 TKI(이매티닙, 닐로티닙, 다사티닙 또는 보수티닙)를 비교하는 다기관, 공개, 무작위 연구입니다. 이 연구는 48주 시점에서 Scemblix®가 조사자가 선택한 SoC TKI(67.7% 대 49.0%) 및 단독 이매티닙(69.3% 대 40.2%) 대비 우수한 MMR 비율을 달성했으며, 2G TKI 계층에서도 비유의적 평가 변수인 66% 대 57.8%의 MMR 비율을 보이며 두 가지 주요 평가 변수를 충족했습니다. 연구는 현재 진행 중이며 추가적인 효능 및 안전성 결과 발표가 예정되어 있습니다.

ASC2ESCALATE 2상 연구는 미국에서 2차 치료(2L) 및 신규 진단(1L) Ph+ CML-CP 설정에서 Scemblix® 80mg QD의 용량 증량 연구로, 총 196명의 환자가 등록 완료되었습니다.

Scemblix®는 과학 문헌에서 STAMP 억제제로 불리는 ABL 미리스토일 포켓을 특이적으로 표적하는 최초의 CML 치료제입니다. 현재 승인된 다른 CML 치료제는 ATP 결합 부위를 표적하는 TKI입니다. 미국에서 Scemblix®는 신규 진단 성인 Ph+ CML-CP 환자 치료를 위한 가속 승인을 받았으며, 이전에 치료받은 성인 Ph+ CML-CP 환자에게도 승인되었습니다. 유럽연합을 포함한 75개국 이상에서 두 가지 이상의 TKI 치료를 받은 Ph+ CML-CP 환자 치료에 승인되었습니다. 일부 국가에서는 T315I 돌연변이를 가진 Ph+ CML-CP 환자에게도 승인되었습니다. Scemblix®는 단독 요법 및 병용 요법으로 Ph+ CML-CP에 대한 여러 치료 라인에서 연구되고 있습니다.