Sphere 3D와 Cathedra, 전력 최적화 디지털 인프라 플랫폼 구축을 위한 제안된 통합 추진

노바티스, 경구용 파브할타(Fabhalta®), PNH 환자 대상 임상 3b상에서 유망한 결과 발표 노바티스는 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 대상으로 진행된 임상 3b상 APPULSE-PNH 연구에서 경구용 파브할타(Fabhalta®)(iptacopan)가 기존 항-C5 치료제에서 전환한 환자들의 평균 헤모글로빈 수치를 개선했다고 6일 발표했습니다. PNH는 용혈, 빈혈, 혈전증 등을 특징으로 하는 만성 희귀 혈액 질환으로, 주로 항-C5 치료제로 관리됩니다. 이번 APPULSE-PNH 연구 결과는 미국, 유럽, 일본, 중국 등에서 승인된 파브할타의 성인 PNH 환자 대상 효능 및 안전성 데이터를 뒷받침합니다. APPULSE-PNH 연구는 기존 항-C5 치료제(에쿨리주맙 또는 라불리주맙)를 투여받고 있었으며, 치료 후 평균 헤모글로빈 수치가 10g/dL 이상인 성인 PNH 환자를 대상으로 파브할타의 24주간 경구 단독 요법 효능 및 안전성을 평가했습니다. 연구 결과, 파브할타 치료 후 평균 헤모글로빈 수치는 기저치 대비 개선된 것으로 나타났습니다. 국제 PNH 연구 그룹 의장이자 APPULSE-PNH 연구 책임 연구자인 안토니오 리시타노(Antonio Risitano) 박사는 "이번 결과는 파브할타가 APPULSE-PNH 및 APPLY-PNH 임상시험에서 연구된 항-C5 치료 경험이 있는 환자뿐만 아니라, APPOINT-PNH 임상시험에서 연구된 항보체 치료 경험이 없는 환자에게도 이익을 줄 수 있음을 보여주는 증거를 강화한다"고 말했습니다. 그는 또한 "PNH 환자의 치료 목표가 크게 발전했으며, 이제 대부분의 환자에서 질병의 징후와 증상을 해결하는 것을 목표로 할 수 있게 되었다. 이러한 발전을 보게 되어 고무적이며, 환자들을 최적으로 지원하기 위한 노력을 계속할 것"이라고 덧붙였습니다. 연구에서 파브할타 단독 요법의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 데이터와 일관된 것으로 나타났습니다. 노바티스 개발 부문 총괄인 데이비드 소겔(David Soergel) 박사는 "여러 임상 시험을 통해 파브할타는 PNH 환자에게 임상적으로 의미 있는 이점을 꾸준히 보여왔으며, APPULSE-PNH 임상시험은 이러한 증거에 강력한 추가가 될 것"이라며 "이 데이터는 파브할타가 PNH 성인 환자 치료를 위해 현재 이용 가능한 최초이자 유일한 경구 단독 요법으로서, 이전 치료 경험과 관계없이 의미 있는 헤모글로빈 개선을 제공할 수 있다는 우리의 확신을 강화한다"고 말했습니다. 이번 연구 결과는 2025년 예정된 의료 학회에서 발표될 예정입니다. 파브할타는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 빠른 질병 진행 위험이 있는 원발성 IgA 신증 성인 환자의 단백뇨 감소를 위한 가속 승인을 받았으며, 여러 보체 매개 질환에 대한 개발이 진행 중입니다. APPULSE-PNH 연구 개요 APPULSE-PNH(NCT05630001)는 항-C5 치료제(에쿨리주맙 또는 라불리주맙)에서 전환한 PNH 성인 환자를 대상으로 파브할타®(iptacopan) 200mg의 24주간 경구 단독 요법의 효능 및 안전성을 평가하는 다기관, 단일군, 공개 임상 3b상 연구입니다. 이 임상시험에는 52명의 참가자가 등록되어 24주간 파브할타를 투여받았습니다. 참가자는 스크리닝 최소 6개월 전부터 안정적인 항-C5 치료를 받고 있었으며, 평균 헤모글로빈 수치가 10g/dL 이상이고 해당 기간 동안 적혈구 수혈을 받지 않은 환자였습니다. 주요 평가 변수는 파브할타 치료 24주 후 기저치 대비 헤모글로빈 수치 변화입니다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 개요 PNH는 보체 시스템에 의해 적혈구가 조기에 파괴되는 것을 특징으로 하는 희귀하고 만성적인 심각한 혈액 질환입니다. 이는 빈혈, 혈전증, 피로 등 다양한 증상을 유발합니다. 전 세계적으로 백만 명당 약 10-20명이 PNH를 앓고 있는 것으로 추정됩니다. PNH는 어느 연령에서나 발생할 수 있지만, 주로 30-40대에서 진단됩니다. 기존 항-C5 치료제는 2-8주 간격으로 정맥 주사로 투여되며, 치료 과정이 환자에게 부담이 될 수 있습니다. 또한, 항-C5 치료에도 불구하고 많은 PNH 환자들이 빈혈을 겪거나 수혈에 의존하는 경우가 있습니다. 파브할타®(iptacopan) 개요 파브할타(iptacopan)는 경구용 보체 대안 경로 B인자 억제제입니다. 노바티스가 발견한 파브할타는 2023년 12월 PNH 성인 환자 치료를 위해 FDA의 승인을 받았으며, 2024년 5월 용혈성 빈혈을 동반한 PNH 성인 환자 치료를 위해 유럽의약품청(EMA)의 승인을 받았습니다. 2024년 8월에는 빠른 질병 진행 위험이 있는 원발성 IgA 신증 성인 환자의 단백뇨 감소를 위한 가속 승인을 FDA로부터 받았습니다. 현재 C3 사구체병증(C3G), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역 복합체 막 증식성 사구체신염(IC-MPGN), 루푸스 신염(LN) 등 다양한 희귀 신장 질환에 대한 연구가 진행 중입니다.