The Andersons, BMO Global Farm to Market Conference에서 발표 예정

노바티스, PTC 테라퓨틱스의 헌팅턴병 치료제 후보물질 확보에 30억 달러 규모 투자 스위스 제약사 노바티스(Novartis)가 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 실험용 뇌 질환 치료제 후보물질을 확보하기 위해 최대 30억 달러 규모의 라이선스 계약을 체결했습니다. 이번 계약은 현재 임상 2상 시험이 진행 중인 PTC518에 대한 것으로, 내년 초 임상 결과 발표를 앞두고 있습니다. 계약에 따라 노바티스는 PTC518과 관련 분자들에 대한 독점적 라이선스 권리를 확보하게 됩니다. 계약은 오는 3월 말까지 마무리될 예정이며, PTC 테라퓨틱스는 계약 체결 시 10억 달러를 선지급받고, 향후 임상 개발 및 상업화 성공 시 최대 19억 달러의 마일스톤 지급금과 미국 외 지역에서의 판매 로열티를 추가로 받게 됩니다. 노바티스의 Vas Narasimhan CEO는 이번 계약이 "신경과학 파이프라인을 강화하고, 충족되지 않은 의료 수요가 높은 신경퇴행성 질환에 대한 새롭고 잠재적으로 혁신적인 접근법을 탐색하려는 우리의 전략적 초점과 의지를 반영한다"고 밝혔습니다. PTC 테라퓨틱스는 이번 계약으로 확보된 자금을 RNA 스플라이싱 기술에 중점을 둔 자체 신약 개발 플랫폼 확장과 상업 활동 지원에 사용할 계획입니다. 현재 PTC 테라퓨틱스는 근위축성 측삭 경화증(ALS)부터 페닐케톤뇨증(PKU)까지 다양한 희귀 질환을 대상으로 하는 4개의 다른 신약 후보물질을 임상 시험 중에 있습니다. PTC의 Matthew Klein CEO는 "이번 협력은 PTC의 저분자 스플라이싱 치료제 개발 전문성과 노바티스의 신경과학 치료제 글로벌 개발 및 상업화 전문성을 결합한 것"이라고 설명했습니다. 이번 계약은 미국 식품의약국(FDA)이 PTC518 임상 시험을 재개하도록 허용한 지 불과 6개월 만에 이루어졌습니다. 앞서 2022년 10월, FDA는 PTC518에 대한 추가 데이터를 요청하며 임상 시험 참여자 모집을 일시 중단한 바 있습니다. 헌팅턴병은 헌팅틴 단백질을 코딩하는 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 뇌에 주로 분포하는 이 단백질은 정상적으로 다양한 기능을 수행하지만, 돌연변이가 발생하면 뭉쳐 신경 세포를 손상시키고 결국 사멸에 이르게 합니다. 지난 6월, PTC는 하루 10mg 용량의 PTC518을 1년간 복용한 환자들의 혈액 및 뇌척수액에서 헌팅틴 단백질 수치가 43% 감소했다고 발표한 바 있습니다. 신경과학 분야는 제약 연구에서 가장 어려운 분야 중 하나로 꼽히며, 긍정적인 임상 결과가 드물게 나오고 있습니다. 최근에도 Sage Therapeutics의 헌팅턴병 치료제 후보물질이 임상 시험에 실패했으며, 노바티스, 로슈(Roche), 바이오젠(Biogen) 등 대형 제약사들도 최근 몇 년간 헌팅턴병 치료제 개발에 어려움을 겪어왔습니다. 하지만 진전의 조짐도 나타나고 있습니다. Wave Life Sciences는 지난 6월 돌연변이 헌팅틴 단백질 생성을 억제하는 약물 임상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 한 달 뒤, 네덜란드 바이오테크 기업 UniQure는 헌팅턴병 유전자 치료제에 대한 "흥미롭고 긍정적인" 데이터를 공개하며 주가가 급등하기도 했습니다. 새로운 계약을 통해 노바티스는 헌팅턴병 임상 시험의 위약 대조군 시험이 완료되면 PTC518의 개발, 제조 및 상업화를 담당하게 됩니다. 만약 PTC518이 승인될 경우, 노바티스와 PTC는 미국 내 수익과 손실을 60:40 비율로 분담하게 됩니다. PTC를 담당하는 RBC 캐피털 마켓의 Brian Abrahams 애널리스트는 이번 노바티스와의 계약을 "어떤 식으로 보든 좋은 거래"라고 평가했습니다. 그는 선지급금이 임상 2상 단계의 약물에 대해 "견고한 수준"이며, PTC가 연구 자금을 계속 지원하고 PKU 치료제 출시를 준비하는 데 도움이 될 것이라고 분석했습니다. 계약 발표 후 PTC 주가는 월요일 오전 거래에서 15% 이상 상승했습니다.