Caris Life Sciences, 전장 유전체 측정 종양 변이 부담이 표적 유전자 패널 추정치 대비 전체 생존율 증가를 보여주는 연구 발표

인터셀룰러 테라퓨틱스, 조현병·우울증 치료제 '캡리타' 50억 달러 매출 전망 제시 미국 바이오 제약 기업 인터셀룰러 테라퓨틱스(Intra-Cellular Therapies, BMY)가 조현병 및 우울증 치료제 '캡리타(Caplyta)'에 대해 야심찬 장기 매출 전망을 제시하며 시장의 주목을 받고 있습니다. 이 회사는 스스로를 "매우 보수적인" 기업으로 평가하지만, 캡리타가 향후 10년 내 연간 50억 달러의 매출을 달성할 수 있을 것으로 내다봤습니다. 신약 개발 기업에게 제품의 미래 매출을 예측하는 것은 매우 위험한 도전입니다. 예측이 크게 빗나갈 경우, 투자자들은 해당 기업이 자사의 사업이나 시장에 대해 얼마나 잘 이해하고 있는지 의문을 제기할 수 있으며, 특히 예측치가 지나치게 높을 경우 이러한 의구심은 더욱 커집니다. 월스트리트 분석가들은 지난달, 평소 매출 예측 게임에 적극적이지 않았던 인터셀룰러 테라퓨틱스가 캡리타가 향후 10년 내 연간 50억 달러의 매출을 기록할 것이라고 발표하자 놀라움을 금치 못했습니다. 뉴저지에 본사를 둔 이 회사는 올해에만 캡리타로부터 6억 6,500만 달러에서 6억 8,500만 달러의 순 제품 매출을 예상하고 있습니다. 샤론 메이츠(Sharon Mates) 인터셀룰러 테라퓨틱스 창립자 겸 CEO는 "계속해서 질문을 받았습니다. 그래서 '좋습니다, 왜 알려드리지 않겠습니까? 여기 있습니다'라고 말했습니다"라고 설명했습니다. 이후 인터셀룰러 테라퓨틱스의 주가는 13% 상승했으며, 이는 지난 5년간 주가가 10달러 미만에서 85달러 이상으로 꾸준히 상승해 온 흐름을 이어가고 있습니다. 과학적으로 루마테페론(lumateperone)으로 알려진 캡리타는 이미 조현병 및 양극성 우울증 치료제로 승인받았으며, 내년에는 주요 우울 장애(MDD) 치료제로도 승인받을 가능성이 있습니다. 인터셀룰러 테라퓨틱스는 2005년, 회사가 설립된 지 얼마 되지 않았을 무렵, 대형 제약사들이 신경과학 및 정신의학 분야에서 발을 빼기 시작할 때 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)로부터 이 약물을 라이선스했습니다. 현재 이 회사는 약 530명의 영업 담당자를 보유하고 있으며, 주요 우울 장애 시장 진출을 준비하기 위해 추가적인 확장을 계획하고 있습니다. 메이츠 CEO는 BioPharma Dive와의 인터뷰에서 회사가 어떻게 악명 높은 어려운 연구 분야에서 드문 성공을 거두었는지, 그리고 어떻게 그 높은 매출 목표를 달성할 계획인지에 대해 이야기했습니다. BioPharma Dive: 루마테페론을 잠재적인 의약품으로 처음 어떻게 식별하고 이를 중심으로 회사를 구축하셨습니까? 샤론 메이츠: 폴 그린가드(Paul Greengard)를 만났습니다. 그는 노벨상을 막 수상한 직후였고, 세포 표면 수용체뿐만 아니라 세포 표면 이후에 일어나는 일, 이러한 신호들이 어떻게 통합되고 어떻게 통합되는지에 기반한 회사를 시작하고 싶어 했습니다. 제가 가장 먼저 한 일은 화학자, 생물학자를 고용하는 것이었습니다. 우리 화학자 중 일부는 브리스톨의 화학자들과 알고 지냈는데, 그곳에서는 신경과학 프로그램을 중단한 상태였습니다. 당시의 만트라는 모든 운동 장애가 발생할 때까지 용량을 계속 높여야 하고, 그런 다음 다시 낮춰야 한다는 것이었습니다. 우리는 세포 내 신호 전달을 통해 왜 그러한 프로파일이 필요하지 않은지를 보여주었습니다. 이것이 개발이 시작된 방식입니다. 작용 메커니즘을 고려할 때, 루마테페론의 첫 번째 적응증은 조현병이 될 것이라고 생각했습니다. 하지만 연구를 통해 조현병 환자의 우울증을 효과적으로 치료할 수 있다는 것을 발견했습니다. 이것이 양극성 장애 및 주요 우울 장애를 포함하는 기분 장애 분야로 나아가게 된 계기입니다. 2019년 12월에 첫 승인을 받았고 2020년에 출시를 준비하고 있었습니다. 500명 이상의 모든 직원을 애리조나로 초청하여 영업 및 출시 회의를 개최할 예정이었습니다. 회의 2주 전에, 사람들은 Biogen 회의에서 돌아와 모두 매우 아팠습니다. 우리는 "여기서 무엇을 하고 있는가? 모든 사람이 아프고 돌아오게 하려고 이렇게 많은 사람들을 보내는 것이 아니다. 우리는 가상으로 진행할 것이다"라고 말했습니다. 우리는 제약 업계에서 100% 가상 출시를 한 최초 기업 중 하나였을지도 모릅니다. 그리고 이것은 제품을 한 번도 출시해 본 적 없는 회사에게는 물론, 모든 사람에게 어려운 시기였습니다. 2년 후, 우리는 양극성 우울증에 대한 첫 번째 라벨 확장을 받았습니다. 이전에는 43,000명의 의료 제공자에게 접근했습니다. 올해 말에 우리는 70,000명 이상에게 접근할 수 있도록 확장했습니다. 그리고 내년에 MDD 승인을 예상하며 다시 확장할 것입니다. 인터셀룰러 테라퓨틱스는 대형 제약사들이 정신의학 및 신경과학 분야에서 물러나기 시작할 때 설립되었습니다. 투자자들의 지지를 얻는 것이 얼마나 어려웠습니까? 처음에는 쉽지 않았습니다. 모두가 신경과학 분야에서 떠나고 있었거나 이미 떠난 상태였습니다. 하지만 제 생각에는 확신을 가지고 믿는다면 뛰어들어야 할 때라고 생각했습니다. 우리는 환자들이 필요로 한다는 것을 알았고, 더 나은 의약품을 개발할 수 있다고 생각했습니다. 우리는 매우 운이 좋았습니다. 여러 차례의 자금 조달에 성공했습니다. 그리고 2014년에 상장했습니다. 이제 우리는 수익 기반에 의존하고 있습니다. 오늘날 젊은 정신의학 회사가 인터셀룰러 테라퓨틱스의 궤적을 따라가는 것이 더 어려울 것이라고 생각하십니까? 아니요, 단지 다를 뿐입니다. 루마테페론 외에 우리가 추진하는 모든 화합물은 우리가 자체적으로 발견한 것입니다. 오늘날 대부분의 회사는 이미 상당한 연구가 투입된 다른 회사들의 분자를 가져옵니다. 그들은 종이 위의 구조보다 훨씬 더 나아간 상태입니다. 제가 시작했을 때는 종이 위의 구조에 불과했습니다. 몇 가지 전임상 실험을 했지만, 정말 초기 단계였습니다. 기분 장애에서 약물을 이 순서대로 테스트한 이유는 무엇입니까? MDD와 같은 더 큰 적응증보다 양극성 우울증과 같은 질환을 먼저 공략한 이유는 무엇입니까? 좋은 질문입니다. 기분 장애에 들어간 모든 약물은 조현병에서 시작되었습니다. 그 이유는 용량 수준을 파악하는 데 도움이 되기 때문입니다. 다른 작용 메커니즘을 가진 약물을 가진 Memory Pharmaceuticals라는 회사가 있었습니다. 그들은 양극성 장애로 직접 갈 수 있다고 생각했습니다. 그렇게 했지만 실패했습니다. 회사는 기본적으로 파괴되었고, Roche에 5,000만 달러에 매각되었습니다. 그 분자가 어떻게 되었는지는 모르겠지만, 이제는 다른 작용 메커니즘을 가진 회사들이 조현병에 속하지 않으려고 합니다. 아마도 조현병이 이 모든 적응증 중에서 가장 작은 시장이기 때문일 것입니다. 약 260만 명의 환자가 있으며, 양극성 장애는 그보다 4~5배 크고, MDD는 훨씬 더 큽니다. 조현병은 분명히 진입점이지만 중요한 진입점입니다. 이 모든 장애에서 엄청난 미충족 수요가 있습니다. 이것이 역사적으로 모든 사람들이 조현병에서 시작하여 상황을 파악하려 했던 이유입니다. 한 분석가는 특수 신경학 분야는 추가 치료제에 대한 수요가 높고 처방 의사들이 새로운 것을 시도하는 데 개방적이기 때문에 약물을 출시하기에 매우 어려운 범주가 아니라고 말했습니다. 동의하십니까? 정신과가 처방이 필요한 분야라는 것은 사실입니다. 하지만 정신과 의사들은 환자들과 더 많은 시간을 보냅니다. 일차 진료 의사들은 요즘 환자당 8분 정도 시간을 할애하면 운이 좋은 것입니다. 그래서 상황에 따라 다릅니다. 모든 분야에는 약물이 승인되는 즉시 사람들에게 주고 싶어 하는 빠른 채택자들이 있습니다. 그런 다음 스펙트럼의 다른 쪽 끝에 있는 사람들은 "아니요, 많은 사람들이 시도해 볼 때까지 2~3년 기다릴 것입니다"라고 말합니다. 그리고 중간에는 한두 명의 환자에게 약을 주고 어떻게 되는지 본 다음 세네 명으로 늘리고 계속 늘리는 의사들이 있습니다. 이것을 다른 범주에 넣어야 할지 잘 모르겠지만, 새로운 의약품을 시도해야 할 필요성을 이해하는 의료 제공자 그룹이라는 점은 분명합니다. 우리가 예전에 받았던 질문 중 하나는 "이제 승인된 약물이 있지만, 시장에서 대형 기업들과 어떻게 경쟁할 수 있다고 생각하십니까?"였습니다. 우리는 "제품이 스스로 말한다고 믿기 때문이며, 효능, 안전성 및 내약성이 다른 분자들보다 분자의 특성을 입증하기 때문입니다"라고 답했습니다. 재능 있는 사람들을 고용하고 좋은 팀을 구축하며 시장에서 동등한 발언권을 가질 수 있다면(이는 DTC, 스트리밍 광고를 따라잡는 것을 의미합니다), 제품은 스스로 말할 것입니다. TV를 보면 우리 광고와 Vraylar 광고, Rexulti 광고를 볼 수 있습니다. 우리는 모두 거기에 있습니다. 이러한 확신은 최근 인터셀룰러 테라퓨틱스가 캡리타가 50억 달러짜리 약물이 될 수 있다고 말했을 때 눈썹을 치켜세우게 했습니다. 실행에 대한 집중 조명을 받는 그러한 예측을 왜 제시했습니까? 우리가 말한 것은 향후 10년 동안 우리에게 50억 달러의 기회가 될 것이라고 생각한다는 것입니다. 이는 더 오랜 기간 동안 더 커질 수 있다고 생각한다는 의미입니다. 왜 지금 그렇게 했습니까? 우리는 매우 보수적인 회사라는 것을 아마 들으셨을 것입니다. 매출 가이던스에 대한 확신이 있기 전에는 매출 가이던스를 제시하지 않았습니다. 월스트리트에서는 계속해서 "매출 가이던스가 어디에 있습니까?"라고 물었지만 말입니다. 시장에 진입한 후에야 우리는 어디로 가고 있는지 볼 수 있었습니다. 예측을 할 수 있었습니다. 매출 가이던스를 제시하는 것이 편안했고, 올해는 6억 6,500만 달러에서 6억 8,500만 달러입니다. 첫날부터 우리는 "시장 기회가 무엇입니까? 또는 최고 매출은 얼마입니까?"라는 질문을 받았습니다. 기반과 예측을 구축하면서 대중에게 알렸습니다. 이는 투자자뿐만 아니라 일반 대중에게도 매우 중요하다고 생각하기 때문입니다. 적어도 일부 대형 제약사들은 신경과학에 다시 관심을 보이며 투자하고 있는 것으로 보입니다. 귀사는 파트너십 및 거래에 대한 문의를 더 많이 받고 있습니까? 대형 제약사들이 문을 두드리고 있습니까? 첫날부터 우리는 파트너십에 대해 사람들과 이야기했습니다. 제 임무는 회사를 구축하는 것이고, 우리 팀의 임무도 마찬가지입니다. 우리는 항상 주주의 최선의 이익을 위해 행동할 것입니다. 훌륭한 회사는 팔리는 것이 아니라 사지는다고 생각합니다. 우리는 회사를 구축하는 데 시간을 보내고 있습니다. 그러나 우리는 항상 다양한 종류의 파트너십, 다양한 전략적 옵션을 포함하여 들어오는 제안을 검토합니다. 우리는 그 모든 것을 살펴보고 앞으로도 계속 그렇게 할 것입니다.