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화이자, 희귀 혈액 질환 치료제 'HYMPAVZI' 유럽 승인 획득

화이자(Pfizer)의 새로운 희귀 혈액 질환 치료제 'HYMPAVZI™ (marstacimab)'가 유럽연합(EU)에서 성인 및 청소년 환자를 대상으로 한 시판 허가를 획득했습니다. 이번 승인은 중증 혈우병 A 또는 B 환자들에게 주 1회 피하 주사로 투여 가능한 최초의 치료 옵션이라는 점에서 주목받고 있습니다.

HYMPAVZI는 EU에서 혈우병 A 또는 B 환자를 위한 최초의 항-조직 인자 경로 억제제(anti-TFPI) 치료제로, 사전 충전된 자동 주사 펜 또는 주사기를 통해 투여할 수 있는 최초의 혈우병 치료제이기도 합니다. 이는 기존의 정맥 주사 방식에 비해 환자들의 편의성을 크게 높일 것으로 기대됩니다.

이번 승인은 중증 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 한 3상 임상 연구 결과에 기반합니다. 연구 결과, HYMPAVZI는 기존의 표준 예방 요법 대비 출혈 발생률을 유의미하게 감소시키는 비열등성 및 우월성을 입증했습니다.

로랑 프렌젤(Laurent Frenzel) 파리 시테 대학 네커-앙팡 말라드 병원 혈우병 치료 및 연구 센터장은 "기존 혈우병 치료법은 시간 소모적인 준비와 투여 과정으로 인해 치료 부담이 상당하며, 이로 인해 투약을 놓치거나 출혈 위험이 증가할 수 있다"며, "HYMPAVZI는 주 1회 피하 투여와 사전 충전된 펜을 통한 투여가 가능해, 출혈 예방에 기여할 수 있는 중요한 발전"이라고 평가했습니다.

혈우병은 전 세계적으로 80만 명 이상에게 영향을 미치는 희귀 유전성 혈액 질환으로, 혈액 응고 인자 결핍으로 인해 정상적인 혈액 응고가 어렵습니다. 이로 인해 관절 내 반복적인 출혈이 발생하며, 이는 영구적인 관절 손상으로 이어질 수 있습니다. 최근 치료법이 발전했음에도 불구하고, 많은 환자들이 여전히 빈번한 정맥 주사 요법에 의존하며 출혈 에피소드를 관리하고 있습니다.

알렉상드르 드 게르메이(Alexandre de Germay) 화이자 국제 상업 총괄 부사장은 "HYMPAVZI는 재발성 관절 출혈을 유발하고 일상생활에 지장을 주는 혈우병 환자들에게 최초의 치료 옵션을 제공한다"며, "이번 승인은 40년 이상 혈우병 치료 표준 개선에 헌신해 온 화이자의 노력을 보여주며, 출혈을 줄이고 준비 과정이 간편한 이 치료제를 환자들에게 제공할 수 있기를 기대한다"고 밝혔습니다.

이번 유럽 집행위원회(EC)의 승인은 지난 10월 미국에서의 규제 승인에 이은 것입니다. HYMPAVZI의 시판 허가는 27개 EU 회원국뿐만 아니라 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서도 유효합니다.

화이자는 40년 이상 혈우병 치료 발전에 기여해 왔으며, 이번 HYMPAVZI의 승인 외에도 최근 혈우병 A 유전자 치료제 후보 물질에 대한 3상 임상 프로그램의 긍정적인 결과 발표와 혈우병 B 유전자 치료제 BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec)의 미국 및 유럽 승인 등 활발한 연구 개발을 이어가고 있습니다.

HYMPAVZI는 혈액 응고를 방지하고 지혈을 회복시키는 천연 항응고 단백질인 조직 인자 경로 억제제(TFPI)의 Kunitz 2 도메인을 표적으로 하는 재조정제입니다.

이번 승인은 12세 이상, 체중 35kg 이상의 중증 혈우병 A 또는 B 환자 116명을 대상으로 한 12개월간의 활성 치료 기간 동안 HYMPAVZI의 효능과 안전성을 평가한 3상 BASIS 연구 데이터를 기반으로 합니다. 연구 결과, HYMPAVZI는 표준 예방 요법 대비 출혈 발생률(ABR)을 35% 감소시켰으며, 모든 출혈 관련 이차 평가 변수에서 비열등성을 입증했습니다. 보고된 이상 반응으로는 주사 부위 반응, 두통, 가려움증, 고혈압 등이었습니다.

현재 BASIS 연구의 억제제 코호트는 진행 중이며, 2025년 3분기 결과 발표가 예상됩니다. 또한, 화이자는 1세부터 18세 미만의 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 한 BASKS KIDS 연구도 진행하고 있습니다.