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길리어드 사이언스, PBC 치료제 Livdelzi(seladelpar) 장기 유효성 및 안전성 데이터 발표

[서울=뉴스핌] 김민지 기자 = 길리어드 사이언스(Gilead Sciences, Inc.)는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 Livdelzi(seladelpar)의 장기 유효성 및 안전성 프로파일을 입증하는 새로운 데이터를 발표했습니다. 이번 데이터는 현재 진행 중인 3상 ASSURE 연구의 2년 반 중간 분석 결과로, Livdelzi가 PBC 환자의 생화학적 반응을 지속적으로 개선하고 장기적으로 안전하다는 점을 보여줍니다.

발표된 데이터에 따르면, Livdelzi로 치료받은 환자의 81%(37명 중 30명)가 30개월 시점에 복합 생화학 반응(CBR)을 달성했습니다. 이는 PBC 진행의 주요 지표에서 상당한 개선을 의미합니다. 또한, 환자의 41%(37명 중 15명)는 간 기능의 중요한 바이오마커인 알칼리성 포스파타제(ALP) 수치를 정상화하는 데 성공했습니다. 이러한 결과는 11월 15일부터 19일까지 샌디에이고에서 개최된 미국간학회(AASLD)의 The Liver Meeting® 2024에서 발표되었습니다.

ASSURE 연구는 Livdelzi의 장기 유효성 및 안전성을 평가하는 개방형 연구입니다. 이 연구에는 우르소데옥시콜산(UDCA)에 대한 반응이 불충분하거나 내약성이 없는 성인 PBC 환자들이 참여하고 있습니다. 2024년 1월 31일 기준 데이터 분석 결과, 연구 기간 동안 Livdelzi 관련 중대한 이상반응(SAEs)은 보고되지 않았으며, 이상반응 발생률도 시간이 지남에 따라 감소하는 등 Livdelzi의 안전성 프로파일이 견고하게 유지되는 것으로 나타났습니다.

에릭 J. 로위츠(Eric J. Lawitz) 박사는 "이 데이터는 seladelpar에 대해 우리가 이미 관찰한 바를 뒷받침합니다. ASSURE 연구의 장기 데이터는 seladelpar이 지속적으로 ALP 수치를 낮추어 만성 간 질환을 앓고 있는 환자들에게 유망하고 절실히 필요한 치료 옵션을 제공한다는 것을 강화합니다."라고 말했습니다. 그는 또한 "ALP 수치는 PBC에서 질병 진행의 중요한 대체 표지자로 인식되고 있으며, 의료 제공자들은 ALP 정상화를 치료 목표로 보기 시작했습니다. ALP 수치는 간 건강을 평가하는 데 중요한 지표이며, 1차 치료에 충분히 반응하지 않는 PBC 환자들에게 이러한 수치를 줄이거나 정상화하는 것은 질병 관리에 상당한 변화를 가져올 수 있습니다."라고 덧붙였습니다.

ASSURE 연구 데이터 외에도, 길리어드는 3상 RESPONSE 연구의 추가 분석 결과를 발표했습니다. 여기에는 대상성 간경변증을 앓고 있는 PBC 환자에 대한 Livdelzi의 유효성 및 안전성 프로파일을 강조하는 사전 지정된 하위 그룹 분석이 포함되었습니다. 12개월 시점에서 Livdelzi 치료를 받은 대상성 간경변증 환자의 ALP 수치는 기저치 대비 평균 -121.4 U/L 감소한 반면, 위약군에서는 23.2 U/L 증가했습니다. 간경변증이 없는 환자에서도 Livdelzi 치료 시 ALP 수치가 평균 -134.8 U/L 감소하여 위약군의 -18.0 U/L 감소보다 우수한 효과를 보였습니다.

또한, RESPONSE 연구의 가려움증(pruritus)에 대한 2차 분석 결과, 기저치에서 가려움증 수치 평가 척도(NRS) 4점 이상 또는 7점 이상인 환자 그룹에서 Livdelzi 치료 시 12개월 후 26.5% 및 18.8%의 환자가 가려움증이 거의 사라지거나(NRS 0 또는 1) 완전히 해소되는 효과를 보였습니다. 이는 위약군에서는 나타나지 않은 결과입니다.

티모시 왓킨스(Timothy Watkins) 길리어드 사이언스 염증 치료 임상 개발 부사장은 "길리어드는 도움이 필요한 사람들에게 획기적인 치료법을 제공해 온 역사를 가지고 있으며, Livdelzi는 가려움증과 질병 진행 위험과 관련된 담즙 정체 지표 모두에서 통계적으로 유의미하고 지속적인 개선을 입증한 최초이자 유일한 치료제입니다."라고 말했습니다. 그는 "Livdelzi를 통해 우리는 PBC 환자들에게 효과적이고 내약성이 좋은 옵션을 제공하여 중요한 새로운 치료 선택지를 제공했습니다. 우리는 이러한 어려운 간 질환에 직면한 사람들에게 진정한 희망과 개선된 결과를 제공하는 혁신적인 치료법을 발전시키기 위해 최선을 다하고 있습니다."라고 강조했습니다.

별도의 분석에서는 PBC 환자를 대상으로 한 Livdelzi 프로그램 전반에 걸친 대규모 안전성 데이터베이스를 검토한 결과, 최대 5년간 Livdelzi로 치료받은 환자들에서 누적 사용을 고려했을 때 Livdelzi가 전반적으로 잘 내약되었다는 점이 입증되었습니다. 총 486명의 환자가 Livdelzi 10mg을, 152명의 환자가 위약을 투여받았습니다. Livdelzi 투여 환자에서 이상반응(AEs) 발생률은 100인년당 48.3건, 중대한 이상반응(SAEs)은 8.0건, 간 관련 이상반응은 6.1건으로 집계되었습니다. 위약군에서는 이상반응이 100인년당 132건, 중대한 이상반응은 7.8건, 간 관련 이상반응은 13.3건으로 나타났습니다. Livdelzi 치료와 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았습니다.

Livdelzi(seladelpar)는 2024년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PBC 치료를 위한 가속 승인을 받았습니다. Livdelzi는 FDA의 혁신 신약 지정(Breakthrough Therapy Designation)과 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받은 바 있습니다. 현재 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)과 유럽의약품청(EMA)에서도 검토가 진행 중입니다. FDA 가속 승인의 일환으로 길리어드는 대상성 간경변증 환자를 대상으로 하는 확증적 장기 결과 연구인 AFFIRM 연구를 진행 중이며, 이 연구 결과에 따라 지속적인 승인이 결정될 예정입니다.

PBC는 주로 여성에게 영향을 미치는 드물고 만성적인 염증성 간 질환으로, 담즙 흐름 장애(담즙 정체)와 간 내 독성 담즙산 축적으로 인해 간 내 담관의 염증과 파괴를 특징으로 합니다. 이로 인해 알칼리성 포스파타제(ALP), 알라닌 아미노전이효소(ALT), 감마-글루타밀 전이효소(GGT)와 같은 간 효소 수치가 상승하며, 심한 경우 총 빌리루빈 수치도 증가합니다. PBC의 가장 흔한 증상은 가려움증과 피로이며, 일부 환자에게는 삶의 질을 심각하게 저해할 수 있습니다. PBC의 진행은 간 관련 사망 위험 증가와 관련이 있습니다.