DocuSign, 계약 라이프사이클 전반에 걸친 AI 기반 워크플로우 제공 위해 Legora와 파트너십 체결

존슨앤드존슨, 고위험 무증상 다발골수종 치료제 신규 적응증 FDA 및 EMA 허가 신청 RARITAN, N.J., 2024년 11월 8일 – 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, NYSE:JNJ)은 오늘 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 DARZALEX FASPRO®(daratumumab and hyaluronidase-fihj)의 새로운 적응증과 DARZALEX® 피하주사(SC) 제형에 대한 허가를 신청했다고 발표했습니다. 이번 신청은 현재 진행 중인 3상 AQUILA 연구(NCT03301220) 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구는 고위험 무증상 다발골수종 성인 환자의 단독 요법으로 DARZALEX FASPRO®의 효능과 안전성을 평가했습니다. 무증상 다발골수종은 활성 다발골수종의 초기 전구 단계로, 골수에서 비정상 세포가 검출되지만 환자는 일반적으로 증상이 없습니다. 전체 새로 진단된 다발골수종 사례의 15%가 무증상 다발골수종으로 분류되며, 고위험군으로 진단된 환자의 절반은 2년 이내에 활성 다발골수종으로 진행될 수 있습니다. 현재 무증상 다발골수종은 일반적으로 활성 다발골수종이 발병하기 전까지는 치료하지 않습니다. 대신, 생화학적 진행 또는 장기 손상 징후를 추적 관찰하는 것이 표준 접근법이며, 이때 치료가 시작되는 경향이 있습니다. 그러나 최근 연구에 따르면 활성 다발골수종으로 진행될 위험이 높은 환자들은 조기 치료 개입을 통해 이점을 얻을 수 있다는 증거가 제시되고 있습니다. 존슨앤드존슨의 종양학 혁신 의학 글로벌 치료 영역 책임자인 Yusri Elsayed 박사는 "활성 다발골수종으로 진행될 위험이 높은 무증상 다발골수종 환자들에게 효과적이면서도 내약성이 좋은 조기 개입 및 치료법에 대한 미충족 수요가 여전히 존재합니다"라며, "DARZALEX는 다발골수종의 표준 치료법을 변화시켜 왔으며, FDA와 EMA에 제출된 이번 신청을 통해 이 치료법이 고위험 무증상 다발골수종 환자를 위한 최초의 승인된 치료제가 될 수 있으며, 치료 패러다임을 전환할 잠재력을 가지고 있습니다"라고 말했습니다. 고위험 무증상 다발골수종 환자를 대상으로 DARZALEX FASPRO®와 적극적인 모니터링의 안전성 및 효능을 비교 평가한 AQUILA 연구의 첫 번째 데이터는 12월 7일부터 10일까지 샌디에고에서 열리는 2024년 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표될 예정입니다. 연구의 1차 평가 변수는 무진행 생존 기간이며, 2차 평가 변수에는 진행까지의 시간, 전체 반응률, 전체 생존율이 포함됩니다. 연구에 참여한 환자들은 지난 5년 이내에 무증상 다발골수종을 진단받았으며, 무증상 다발골수종 또는 다발골수종에 대한 승인되었거나 연구 중인 치료법에 이전에 노출된 경우 제외되었습니다. 무증상 다발골수종은 다발골수종의 무증상 전구 상태입니다. 무증상 다발골수종 환자는 골수에서 비정상 형질 세포 수치가 높고 혈액 내 단클론성 단백질(M-protein) 수치가 상승하지만, 활성 다발골수종과 관련된 일반적인 증상, 특히 말기 장기 손상은 아직 나타나지 않습니다. 전체 새로 진단된 다발골수종 사례의 15%가 무증상 다발골수종으로 분류되며, 고위험군으로 진단된 환자의 절반은 2년 이내에 활성 다발골수종으로 진행될 수 있습니다. 다발골수종은 골수에 존재하는 형질 세포라는 백혈구의 일종에 영향을 미치는 혈액암입니다. 다발골수종에서는 이러한 악성 형질 세포가 증식하여 골수 내 정상 세포를 대체합니다. 다발골수종은 전 세계적으로 두 번째로 흔한 혈액암이며, 여전히 완치되지 않는 질병입니다. 2024년에는 미국에서 35,000명 이상이 다발골수종 진단을 받고 12,000명 이상이 이 질병으로 사망할 것으로 추정됩니다. 다발골수종 환자의 5년 생존율은 59.8%입니다. 다발골수종 진단을 받은 일부 환자는 초기에 증상이 없지만, 대부분의 환자는 골절 또는 통증, 낮은 적혈구 수치, 피로, 높은 칼슘 수치, 신장 문제 또는 감염과 같은 증상으로 인해 진단됩니다. DARZALEX FASPRO®는 2020년 5월 미국 FDA 승인을 받았으며, 다발골수종에 대해 9가지 적응증으로 승인되었습니다. 이 중 4가지는 이식 가능 또는 불가능한 새로 진단된 환자의 전신 치료에 해당합니다. 또한, 다발골수종 환자 치료를 위해 승인된 유일한 피하 CD38 표적 항체입니다. DARZALEX FASPRO®는 Halozyme의 ENHANZE® 약물 전달 기술인 재조합 인간 히알루론산 분해 효소 PH20(rHuPH20)과 함께 제형화되었습니다. DARZALEX®(daratumumab)는 2015년 11월 미국 FDA 승인을 받았으며, 8가지 적응증으로 승인되었습니다. 이 중 3가지는 이식 가능 및 불가능한 새로 진단된 환자를 포함한 전신 치료에 해당합니다. DARZALEX®는 다발골수종 치료를 위해 승인된 최초의 CD38 표적 항체입니다. DARZALEX® 기반 요법은 전 세계 518,000명 이상의 환자와 미국에서만 68,000명 이상의 환자 치료에 사용되었습니다. 2012년 8월, Janssen Biotech, Inc.와 Genmab A/S는 daratumumab의 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점 라이선스를 Janssen에 부여하는 전 세계 계약을 체결했습니다.